儿童长效生长激素与每日 rhGH 的比较 (VELOCITY)
2022年11月28日 更新者：Versartis Inc.
长效人类生长激素 Somavaratan (VRS-317) 与每日 rhGH 在青春期前生长儿童中进行的为期 3 期、随机、为期一年、开放标签、多中心、非劣效性试验的比较荷尔蒙缺乏症
该试验将比较每月两次的 somavaratan 给药方案与每天注射 rhGH 的治疗效果的非劣效性。
研究概览
详细说明
本研究旨在作为一项关键研究，比较选定剂量方案的 somavaratan 与每日 rhGH 的安全性和有效性。
该研究是一项为期 12 个月的随机、多中心、开放标签研究。
主要终点是 12 个月时的身高增长速度。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
138
阶段
- 第三阶段
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 实际年龄 ≥ 3.0 岁且 ≤ 10.0（女孩）且 ≤ 11.0（男孩）。
- 青春期前状态：女孩乳房发育不全，男孩睾丸体积 < 4.0 mL。
- 根据两个或更多生长激素 (GH) 刺激试验结果 ≤ 10.0 ng/mL 记录的生长激素缺乏症 (GHD) 的诊断。
- 筛选时身高标准差得分 (SDS) ≤ -2.0。
- 身高 ≥ 第 10 个百分位数的体重。
- 筛选时胰岛素样生长因子-I (IGF-I) SDS ≤ -1.0。
- 骨龄延迟（≥ 6 个月）。
排除标准：
- 预先使用任何生长促进剂治疗
- 病史或并发重大疾病（例如，糖尿病、囊性纤维化、肾功能不全）。
- 染色体非整倍体、显着基因突变（引起 GHD 的基因突变除外）或已确诊的特定综合征。
- 注意力缺陷多动障碍的诊断。
- 每日使用抗炎剂量的糖皮质激素。
- 既往有白血病、淋巴瘤、肉瘤或癌症病史。
- 在筛选前 30 天内接受研究药物治疗。
- 已知对研究药物制剂的成分过敏。
- 筛选时提示颅内压升高和/或视网膜病变的眼部发现。
- 显着的脊柱异常，包括脊柱侧弯、脊柱后凸和脊柱裂变体。
- 筛选实验室研究中的显着异常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：索玛瓦拉坦
参与者将接受 somavaratan 3.5 毫克 (mg)/千克 (kg) 皮下 (SC) 推注，每月两次，持续 12 个月。
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Somavaratan 将按照手臂描述中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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有源比较器：rhGH
参与者将接受市售的 rhGH（促性腺激素）34 微克 (μg)/kg，每天一次皮下注射，持续 12 个月。
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rhGH 将按照手臂描述中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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年身高速度
大体时间：12个月
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用测距仪一式三份地测量不穿鞋的身高。
年身高增长速度计算为（第 12 个月的身高 - 基线的身高）/（第 12 个月的日期 - 基线日期）* 365.25，
其中身高以厘米 (cm) 表示，因此身高增长速度以每年厘米 (cm/yr) 表示。
已经报道了连续使用 somavaratan 或每日 rhGH 治疗 12 个月后的年身高增长速度。
使用上次观察结转来估算缺失数据。
使用协方差分析 (ANCOVA) 模型计算最小二乘法 (LS) 平均值。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 个月身高标准偏差分数 (SDS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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使用疾病控制中心 (CDC) 临床生长图表确定身高 SDS； 2000。
SD 分数计算为参与者的身高值减去平均值除以标准偏差 (SD)。
平均值和 SD 因参与者的年龄和性别而异。
显示了第 12 个月身高 SDS 相对于基线的平均变化。
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基线，第 12 个月
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中央读者评估的第 12 个月骨龄相对于实足年龄的基线变化
大体时间：基线，第 12 个月
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中央阅读器根据左手和手腕的射线照片评估骨龄。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月身体质量指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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BMI 是一个人的体重（千克）除以身高（米）的平方。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月时体重相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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穿着轻便衣服和不穿鞋测量体重。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月胰岛素样生长因子 1 (IGF-I) SDS 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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SD 评分计算为 IGF-I 的实际值减去 IGF-1 的平均参考值除以 IGF-I 的参考标准差。
平均值和 SD 因参与者的年龄和性别而异。
评估了第 12 个月时 IGF-I 水平（SD 评分）相对于基线的变化。
更高的分数反映了更好的结果。
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基线，第 12 个月
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第 12 个月胰岛素样生长因子结合蛋白 3 (IGFBP-3) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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基线，第 12 个月
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线至第 12 个月
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AE 被定义为在进行临床研究期间发生或严重程度恶化的任何不良医学事件，并且不一定与研究药物有因果关系。
SAE 包括死亡、危及生命的不良事件、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预以防止以下 1 种情况的重要医疗事件本定义中列出的结果。
不考虑因果关系的严重和非严重 AE 的摘要位于“报告的不良事件模块”中。
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基线至第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Will Charlton, MD、Sponsor GmbH
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月26日
初级完成 (实际的)
2017年8月23日
研究完成 (实际的)
2017年8月23日
研究注册日期
首次提交
2015年1月7日
首先提交符合 QC 标准的
2015年1月14日
首次发布 (估计)
2015年1月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年12月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月28日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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