Pitkävaikutteinen kasvuhormoni lapsilla verrattuna päivittäiseen rhGH:hen (VELOCITY)
maanantai 28. marraskuuta 2022 päivittänyt: Versartis Inc.
Somavaratanin (VRS-317), pitkävaikutteisen ihmisen kasvuhormonin, vertailu päivittäiseen rhGH:hen vaiheen 3 satunnaistetussa, yhden vuoden, avoimessa, monikeskustutkimuksessa, ei-alempiarvoisuustutkimuksessa esimurrosiässä kasvavilla lapsilla Hormonipuutos
Kokeessa verrataan kahdesti kuukaudessa annettua somavarataanin annostelua hoidon tehon heikkenemisen suhteen päivittäisiin rhGH-injektioihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu keskeiseksi tutkimukseksi, jossa verrataan somavarataanin valitun annostusohjelman turvallisuutta ja tehokkuutta päivittäiseen rhGH:han.
Tutkimus on satunnaistettu, monikeskus, avoin tutkimus, joka kestää 12 kuukautta.
Ensisijainen päätepiste on pituusnopeus 12 kuukauden kohdalla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
138
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kronologinen ikä ≥ 3,0 vuotta ja ≤ 10,0 (tytöt) ja ≤ 11,0 (pojat).
- Esimurrostila: Rintojen kehitys puuttuu tytöillä, kivesten tilavuus < 4,0 ml pojilla.
- Kasvuhormonin puutteen (GHD) diagnoosi, joka on dokumentoitu kahdella tai useammalla kasvuhormonin (GH) stimulaatiotestituloksella ≤ 10,0 ng/ml.
- Korkeuden keskihajontapisteet (SDS) ≤ -2,0 seulonnassa.
- Paino korkeudelle ≥ 10. prosenttipiste.
- Insuliinin kaltainen kasvutekijä I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 seulonnassa.
- Viivästynyt luustoikä (≥ 6 kuukautta).
Poissulkemiskriteerit:
- Ennen käsittelyä millä tahansa kasvua edistävällä aineella
- Aiempi tai samanaikainen merkittävä sairaus (esimerkiksi diabetes, kystinen fibroosi, munuaisten vajaatoiminta).
- Kromosomaalinen aneuploidia, merkittävät geenimutaatiot (muut kuin ne, jotka aiheuttavat GHD:tä) tai nimetyn oireyhtymän vahvistettu diagnoosi.
- Tarkkailuvaje-hyperaktiivisuushäiriön diagnoosi.
- Glukokortikoidin tulehdusta ehkäisevien annosten päivittäinen käyttö.
- Aiempi leukemia, lymfooma, sarkooma tai syöpä.
- Hoito tutkimuslääkkeellä 30 päivää ennen seulontaa.
- Tunnettu allergia tutkimuslääkeformulaation aineosille.
- Silmälöydökset, jotka viittaavat kohonneeseen kallonsisäiseen paineeseen ja/tai retinopatiaan seulonnassa.
- Merkittävät selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien skolioosi, kyfoosi ja spina bifida -muunnelmat.
- Merkittävä poikkeavuus seulontalaboratoriotutkimuksissa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Somavaratan
Osallistujat saavat somavarataania 3,5 milligrammaa (mg)/kg (kg) subkutaanisena (SC) bolusinjektiona kahdesti kuukaudessa 12 kuukauden ajan.
|
Somavarataania annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: rhGH
Osallistujat saavat kaupallisesti saatavaa rhGH:ta (genotropiinia) 34 mikrogrammaa (μg)/kg kerran päivässä SC-bolusinjektiona 12 kuukauden ajan.
|
rhGH annetaan käsivarren kuvauksessa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen korkeusnopeus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Korkeus mitattuna ilman kenkiä kolmena kappaleena stadiometreillä.
Vuotuinen korkeusnopeus laskettiin seuraavasti (korkeus 12. kuukaudessa - korkeus lähtötilanteessa) / (kuukauden 12 päivämäärä - lähtötason päivämäärä) * 365,25,
jossa korkeus ilmaistaan senttimetreinä (cm), jolloin korkeusnopeus ilmaistaan senttimetreinä vuodessa (cm/v).
Vuotuista pituuden nopeutta on raportoitu 12 kuukauden jatkuvan somavarataan- tai päivittäisen rhGH-hoidon jälkeen.
Puuttuvat tiedot imputoitiin käyttämällä viimeistä siirrettyä havaintoa.
Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo laskettiin käyttämällä kovarianssianalyysin (ANCOVA) mallia.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta korkeuden keskihajontapisteissä (SDS) 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Pituus SDS määritettiin käyttämällä Center for Disease Control (CDC) kliinisiä kasvukaavioita; 2000.
SD-pisteet laskettiin osallistujan pituuden arvosta vähennettynä keskiarvo jaettuna standardipoikkeamalla (SD).
Keskiarvo ja SD vaihtelevat osallistujan iän ja sukupuolen mukaan.
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta SDS:n pituuteen kuukaudessa 12 esitetään.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos luuiän suhteellisesta lähtötasosta kronologiseen ikään kuukaudessa 12, keskuslukijan arvioiden mukaan
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Luun ikä arvioitiin keskuslukijan vasemman käden ja ranteen röntgenkuvasta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
BMI on ihmisen paino kilogrammoina (kg) jaettuna pituuden neliöllä metreinä.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Kehonpainon muutos lähtötasosta 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Paino mitattuna kevyissä vaatteissa ja ilman kenkiä.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta insuliinin kaltaisen kasvutekijän 1 (IGF-I) SDS:ssä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
SD-pistemäärä laskettiin IGF-I:n todellisena arvona miinus IGF-1:n keskimääräinen viitearvo jaettuna IGF-I:n vertailustandardihajonnalla.
Keskiarvo ja SD vaihtelevat osallistujan iän ja sukupuolen mukaan.
Muutos IGF-I-tasossa (SD-pisteet) 12. kuukaudella lähtötilanteesta arvioitiin.
Korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa tulosta.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Insuliinin kaltaisen kasvutekijää sitovan proteiinin 3 (IGFBP-3) muutos lähtötasosta 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
|
AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka kehittyy tai pahenee vakavuudeltaan kliinisen tutkimuksen aikana ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
SAE-tapauksia olivat kuolema, henkeä uhkaava haittatapahtuma, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpidettä yhden tässä määritelmässä luetellut tulokset.
Yhteenveto vakavista ja ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on "Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa".
|
Perustaso 12 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. elokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 23. elokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. tammikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. tammikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 15. tammikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 30. joulukuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14VR4
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .