Lang wirkendes Wachstumshormon bei Kindern im Vergleich zu täglichem rhGH (VELOCITY)
28. November 2022 aktualisiert von: Versartis Inc.
Vergleich von Somavaratan (VRS-317), einem langwirksamen menschlichen Wachstumshormon, mit täglichem rhGH in einer randomisierten, einjährigen, offenen, multizentrischen Nichtunterlegenheitsstudie der Phase 3 bei präpubertären Kindern mit Wachstum Hormonmangel
Die Studie wird ein zweimal monatliches Somavaratan-Dosierungsschema auf Nicht-Unterlegenheit der Behandlungswirkung gegenüber täglichen Injektionen von rhGH vergleichen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist als zulassungsrelevante Studie konzipiert, um die Sicherheit und Wirksamkeit eines ausgewählten Dosierungsschemas von Somavaratan mit täglichem rhGH zu vergleichen.
Die Studie ist eine randomisierte, multizentrische Open-Label-Studie mit einer Dauer von 12 Monaten.
Der primäre Endpunkt ist die Geschwindigkeit der Körpergröße nach 12 Monaten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
138
Phase
- Phase 3
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Chronologisches Alter ≥ 3,0 Jahre und ≤ 10,0 (Mädchen) und ≤ 11,0 (Jungen).
- Präpubertärer Status: Fehlende Brustentwicklung bei Mädchen, Hodenvolumen < 4,0 ml bei Jungen.
- Diagnose eines Wachstumshormonmangels (GHD), dokumentiert durch zwei oder mehr Wachstumshormon (GH)-Stimulationstestergebnisse ≤ 10,0 ng/ml.
- Score der Standardabweichung der Körpergröße (SDS) ≤ -2,0 beim Screening.
- Gewicht für Statur ≥ 10. Perzentil.
- Insulinähnlicher Wachstumsfaktor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 beim Screening.
- Verzögertes Knochenalter (≥ 6 Monate).
Ausschlusskriterien:
- Vorbehandlung mit einem wachstumsfördernden Mittel
- Vorgeschichte oder gleichzeitige signifikante Erkrankung (z. B. Diabetes, Mukoviszidose, Niereninsuffizienz).
- Chromosomale Aneuploidie, signifikante Genmutationen (außer denen, die GHD verursachen) oder bestätigte Diagnose eines benannten Syndroms.
- Eine Diagnose der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung.
- Tägliche Anwendung von entzündungshemmenden Dosen von Glucocorticoid.
- Vorgeschichte von Leukämie, Lymphom, Sarkom oder Krebs.
- Behandlung mit einem Prüfpräparat in den 30 Tagen vor dem Screening.
- Bekannte Allergie gegen Bestandteile der Formulierung des Studienarzneimittels.
- Augenbefunde, die auf einen erhöhten intrakraniellen Druck und/oder eine Retinopathie beim Screening hindeuten.
- Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten.
- Signifikante Anomalie in Screening-Laborstudien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Somavaratan
Die Teilnehmer erhalten 12 Monate lang zweimal monatlich eine subkutane (SC) Bolusinjektion von 3,5 Milligramm (mg)/Kilogramm (kg) Somavaratan.
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Somavaratan wird gemäß der in der Armbeschreibung angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: rhGH
Die Teilnehmer erhalten 12 Monate lang einmal täglich 34 Mikrogramm (μg)/kg im Handel erhältliches rhGH (Genotropin) als subkutane Bolusinjektion.
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rhGH wird pro Dosis und Zeitplan verabreicht, die in der Armbeschreibung angegeben sind.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Jährliche Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: 12 Monate
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Körpergröße ohne Schuhe in dreifacher Ausfertigung mit Stadiometer gemessen.
Die jährliche Höhengeschwindigkeit wurde wie folgt berechnet: (Höhe in Monat 12 – Höhe bei Baseline)/(Monat 12 Datum – Baseline Datum) * 365,25,
wobei die Höhe in Zentimetern (cm) ausgedrückt wurde, so dass die Höhengeschwindigkeit in Zentimetern pro Jahr (cm/Jahr) ausgedrückt wird.
Jährliche Wachstumsgeschwindigkeit nach 12-monatiger kontinuierlicher Behandlung mit entweder Somavaratan oder täglich rhGH wurde berichtet.
Fehlende Daten wurden unter Verwendung der letzten fortgeschriebenen Beobachtung imputiert.
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) wurde unter Verwendung des Analyse-des-Kovarianz-Modells (ANCOVA) berechnet.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Veränderung des Wertes für die Standardabweichung der Körpergröße (SDS) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
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Die Höhen-SDS wurde unter Verwendung der klinischen Wachstumstabellen des Center for Disease Control (CDC) bestimmt; 2000.
Der SD-Score wurde als Höhenwert des Teilnehmers minus dem Mittelwert dividiert durch die Standardabweichung (SD) berechnet.
Der Mittelwert und die SD variieren je nach Alter und Geschlecht des Teilnehmers.
Dargestellt ist die mittlere Veränderung der SDS-Größe gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12.
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Grundlinie, Monat 12
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Veränderung des Knochenalters vom Ausgangswert im Verhältnis zum chronologischen Alter in Monat 12, wie vom zentralen Lesegerät bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
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Das Knochenalter wurde anhand einer Röntgenaufnahme der linken Hand und des Handgelenks durch ein zentrales Lesegerät bestimmt.
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Grundlinie, Monat 12
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Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
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Der BMI ist das Gewicht einer Person in Kilogramm (kg) dividiert durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat.
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Grundlinie, Monat 12
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Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
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Körpergewicht gemessen in leichter Kleidung und ohne Schuhe.
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Grundlinie, Monat 12
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-I) SDS in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
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Der SD-Score wurde als der tatsächliche Wert von IGF-I minus dem mittleren Referenzwert von IGF-1 dividiert durch die Referenzstandardabweichung von IGF-I berechnet.
Der Mittelwert und die SD variieren je nach Alter und Geschlecht des Teilnehmers.
Die Veränderung des IGF-I-Spiegels (SD-Score) in Monat 12 gegenüber dem Ausgangswert wurde bewertet.
Eine höhere Punktzahl spiegelt ein besseres Ergebnis wider.
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Grundlinie, Monat 12
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Veränderung des insulinähnlichen Wachstumsfaktor-bindenden Proteins 3 (IGFBP-3) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
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Grundlinie, Monat 12
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis zum 12. Monat
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Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das sich während der Durchführung einer klinischen Studie entwickelt oder verschlimmert und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht.
Zu den SUE gehörten Tod, ein lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um 1 davon zu verhindern die in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse.
Eine Zusammenfassung schwerwiegender und nicht schwerwiegender UEs unabhängig von der Kausalität befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
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Baseline bis zum 12. Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. August 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
23. August 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
23. August 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. Januar 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. Januar 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
15. Januar 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
30. Dezember 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. November 2022
Zuletzt verifiziert
1. November 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 14VR4
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Nein
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