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Hormona de crecimiento de acción prolongada en niños en comparación con la rhGH diaria (VELOCITY)

28 de noviembre de 2022 actualizado por: Versartis Inc.

Comparación de somavaratán (VRS-317), una hormona de crecimiento humano de acción prolongada, con la rhGH diaria en un ensayo de fase 3, aleatorizado, de un año, abierto, multicéntrico, de no inferioridad en niños prepúberes con crecimiento Deficiencia hormonal

El ensayo comparará un régimen de dosificación de somavaratán dos veces al mes para determinar la no inferioridad del efecto del tratamiento frente a las inyecciones diarias de rhGH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio está diseñado como un estudio fundamental para comparar la seguridad y la eficacia de un régimen de dosis seleccionado de somavaratán con la rhGH diaria. El estudio es un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto de 12 meses de duración. El punto final primario es la velocidad de crecimiento a los 12 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

138

Fase

  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad cronológica ≥ 3,0 años y ≤ 10,0 (niñas) y ≤ 11,0 (niños).
  • Estado prepuberal: desarrollo mamario ausente en niñas, volumen testicular < 4,0 ml en niños.
  • Diagnóstico de deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) documentado por dos o más resultados de pruebas de estimulación de la hormona del crecimiento (GH) ≤ 10,0 ng/mL.
  • Puntuación de desviación estándar de altura (SDS) ≤ -2.0 en la selección.
  • Peso para Estatura ≥ percentil 10.
  • Factor de crecimiento similar a la insulina-I (IGF-I) SDS ≤ -1.0 en la selección.
  • Edad ósea retrasada (≥ 6 meses).

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con cualquier agente promotor del crecimiento
  • Historia de, o enfermedad significativa concurrente (por ejemplo, diabetes, fibrosis quística, insuficiencia renal).
  • Aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas (aparte de las que causan GHD) o diagnóstico confirmado de un síndrome con nombre.
  • Un diagnóstico de Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad.
  • Uso diario de dosis antiinflamatorias de glucocorticoides.
  • Historia previa de leucemia, linfoma, sarcoma o cáncer.
  • Tratamiento con un fármaco en investigación en los 30 días previos a la selección.
  • Alergia conocida a los componentes de la formulación del fármaco del estudio.
  • Hallazgos oculares sugestivos de aumento de la presión intracraneal y/o retinopatía en la selección.
  • Anomalías significativas de la columna, incluidas escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida.
  • Anomalía significativa en los estudios de laboratorio de cribado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Somavaratán
Los participantes recibirán una inyección en bolo subcutánea (SC) de 3,5 miligramos (mg)/kilogramo (kg) de somavaratán dos veces al mes durante 12 meses.
Droga: Somavaratán
El somavaratán se administrará según la dosis y el horario especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
  • VRS-317
  • Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Comparador activo: rhGH
Los participantes recibirán rhGH (genotropina) comercialmente disponible, 34 microgramos (μg)/kg, una vez al día, en inyección SC en bolo durante 12 meses.
Droga: rhGH
La rhGH se administrará según la dosis y el horario especificado en la descripción del brazo.
Otros nombres:
  • hormona de crecimiento diaria
  • terapia con hormona de crecimiento recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Velocidad de altura anual
Periodo de tiempo: 12 meses
Altura medida sin zapatos por triplicado con estadiómetro. La velocidad de altura anual se calculó como (altura en el mes 12 - altura en la línea de base)/(Fecha del mes 12 - Fecha de la línea de base) * 365,25, donde la altura se expresó en centímetros (cm), de modo que la velocidad de altura se expresa en centímetros por año (cm/año). Se informó la velocidad de crecimiento anual después de 12 meses de tratamiento continuo con somavaratán o rhGH diario. Los datos faltantes se imputaron utilizando la última observación realizada. La media de mínimos cuadrados (LS) se calculó utilizando el modelo de análisis de covarianza (ANCOVA).
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de desviación estándar (SDS) de altura en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El SDS de altura se determinó utilizando las tablas de crecimiento clínico del Centro para el Control de Enfermedades (CDC); 2000. La puntuación SD se calculó como el valor de la altura del participante menos la media dividida por la desviación estándar (SD). La media y la DE varían en función de la edad y el sexo del participante. Se presenta el cambio medio desde el inicio en la altura SDS en el Mes 12.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la edad ósea en relación con la edad cronológica en el mes 12, según lo evaluado por el lector central
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
La edad ósea se evaluó a partir de una radiografía de la mano y la muñeca izquierdas mediante un lector central.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
El IMC es el peso de una persona en kilogramos (kg) dividido por el cuadrado de la altura en metros.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en el peso corporal en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Peso corporal medido con ropa ligera y sin zapatos.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la SDS del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-I) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
La puntuación SD se calculó como el valor real de IGF-I menos el valor medio de referencia de IGF-1 dividido por la desviación estándar de referencia de IGF-I. La media y la DE varían en función de la edad y el sexo del participante. Se evaluó el cambio en el nivel de IGF-I (puntuación SD) en el mes 12 desde el inicio. Una puntuación más alta refleja un mejor resultado.
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la proteína 3 de unión al factor de crecimiento similar a la insulina (IGFBP-3) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Línea de base, Mes 12
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Un AA se definió como cualquier evento médico adverso que se desarrolla o empeora en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. Los SAE incluyeron la muerte, un evento adverso que puso en peligro la vida, la hospitalización como paciente hospitalizado o la prolongación de la hospitalización existente, una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o un defecto congénito, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición. En el módulo "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de los EA graves y no graves, independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Versartis Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

23 de agosto de 2017

Finalización del estudio (Actual)

23 de agosto de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 14VR4

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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