Langwerkend groeihormoon bij kinderen in vergelijking met dagelijkse rhGH (VELOCITY)
28 november 2022 bijgewerkt door: Versartis Inc.
Vergelijking van Somavaratan (VRS-317), een langwerkend menselijk groeihormoon, met dagelijkse rhGH in een fase 3, gerandomiseerde, eenjarige, open-label, multicenter, non-inferioriteitsstudie bij prepuberale kinderen met groei Hormoontekort
De proef zal een tweemaandelijks somavaratan-doseringsregime vergelijken voor niet-inferioriteit van behandelingseffect tegen dagelijkse injecties van rhGH.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is opgezet als een centrale studie om de veiligheid en werkzaamheid van een geselecteerd doseringsregime van somavaratan te vergelijken met dagelijkse rhGH.
De studie is een gerandomiseerde, multi-center, open-label studie van 12 maanden.
Het primaire eindpunt is de groeisnelheid na 12 maanden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
138
Fase
- Fase 3
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Chronologische leeftijd ≥ 3,0 jaar en ≤ 10,0 (meisjes) en ≤ 11,0 (jongens).
- Prepuberale status: afwezige borstontwikkeling bij meisjes, testisvolume < 4,0 ml bij jongens.
- Diagnose van groeihormoondeficiëntie (GHD) zoals gedocumenteerd door twee of meer groeihormoon (GH) stimulatietestresultaten ≤ 10,0 ng/ml.
- Hoogte standaarddeviatiescore (SDS) ≤ -2,0 bij screening.
- Gewicht voor gestalte ≥ 10e percentiel.
- Insulineachtige groeifactor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 bij screening.
- Vertraagde botleeftijd (≥ 6 maanden).
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande behandeling met een groeibevorderend middel
- Voorgeschiedenis van of gelijktijdige significante ziekte (bijvoorbeeld diabetes, cystische fibrose, nierinsufficiëntie).
- Chromosomale aneuploïdie, significante genmutaties (anders dan die GHD veroorzaken) of bevestigde diagnose van een benoemd syndroom.
- Een diagnose van Attention Deficit Hyperactivity Disorder.
- Dagelijks gebruik van ontstekingsremmende doses glucocorticoïd.
- Voorgeschiedenis van leukemie, lymfoom, sarcoom of kanker.
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Bekende allergie voor bestanddelen van de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Oculaire bevindingen die wijzen op verhoogde intracraniale druk en/of retinopathie bij screening.
- Aanzienlijke spinale afwijkingen, waaronder scoliose, kyfose en spina bifida-varianten.
- Significante afwijking in screeningslaboratoriumonderzoeken
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Somavarataan
De deelnemers zullen 3,5 milligram (mg)/kilogram (kg) subcutane (SC) bolusinjectie somavaratan tweemaal per maand krijgen gedurende 12 maanden.
|
Somavaratan wordt toegediend volgens de dosis en volgens het schema zoals gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: rhGH
De deelnemers zullen gedurende 12 maanden eenmaal daags een in de handel verkrijgbare SC-bolusinjectie van 34 microgram (μg)/kg 34 microgram (μg)/kg krijgen.
|
rhGH zal worden toegediend volgens de dosis en volgens het schema gespecificeerd in de armbeschrijving.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijkse hoogtesnelheid
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Hoogte gemeten zonder schoenen in drievoud per stadiometer.
De jaarlijkse hoogtesnelheid werd berekend als (lengte op maand 12 - hoogte op basislijn)/(maand 12 datum - basislijndatum) * 365,25,
waarbij hoogte werd uitgedrukt in centimeters (cm), zodat hoogtesnelheid wordt uitgedrukt in centimeters per jaar (cm/jr).
Jaarlijkse groeisnelheid na 12 maanden continue behandeling met somavaratan of dagelijkse rhGH is gemeld.
Ontbrekende gegevens werden geïmputeerd op basis van de overgedragen laatste waarneming.
Kleinste kwadraten (LS) gemiddelde werd berekend met behulp van analyse van covariantie (ANCOVA) model.
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lengtestandaarddeviatiescore (SDS) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Hoogte SDS werd bepaald met behulp van de Center for Disease Control (CDC) Clinical Growth Charts; 2000.
De SD-score werd berekend als de lengtewaarde van de deelnemer min het gemiddelde gedeeld door de standaarddeviatie (SD).
Het gemiddelde en de SD variëren afhankelijk van de leeftijd en het geslacht van de deelnemer.
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in lengte-SDS op maand 12 wordt weergegeven.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in botleeftijd ten opzichte van chronologische leeftijd in maand 12, zoals beoordeeld door Central Reader
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
De botleeftijd werd beoordeeld aan de hand van een röntgenfoto van de linkerhand en pols door een centrale lezer.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Body Mass Index (BMI) op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
De BMI is het gewicht van een persoon in kilogram (kg) gedeeld door het kwadraat van de lengte in meters.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering van baseline in lichaamsgewicht op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Lichaamsgewicht gemeten in lichte kleding en zonder schoenen.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in insulineachtige groeifactor 1 (IGF-I) SDS op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
De SD-score werd berekend als de feitelijke waarde van IGF-I min de gemiddelde referentiewaarde van IGF-1 gedeeld door de referentiestandaarddeviatie van IGF-I.
Het gemiddelde en de SD variëren afhankelijk van de leeftijd en het geslacht van de deelnemer.
Verandering in IGF-I-niveau (SD-score) op maand 12 vanaf baseline werd beoordeeld.
Een hogere score weerspiegelt een beter resultaat.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in insulineachtige groeifactor-bindend eiwit 3 (IGFBP-3) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Basislijn, maand 12
|
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat zich ontwikkelt of in ernst verergert tijdens de uitvoering van een klinische studie en niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel.
SAE's omvatten overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische interventie vereiste om 1 van de de in deze definitie genoemde uitkomsten.
Een samenvatting van ernstige en niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module 'Gerapporteerde ongewenste voorvallen'.
|
Basislijn tot maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 augustus 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
23 augustus 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
23 augustus 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 januari 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 januari 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
15 januari 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 november 2022
Laatst geverifieerd
1 november 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 14VR4
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .