Langtidsvirkende veksthormon hos barn sammenlignet med daglig rhGH (VELOCITY)
28. november 2022 oppdatert av: Versartis Inc.
Sammenligning av Somavaratan (VRS-317), et langtidsvirkende menneskelig veksthormon, med daglig rhGH i en fase 3, randomisert, ettårig, åpen etikett, multisenter, non-inferiority-forsøk hos pre-pubertale barn med vekst Hormonmangel
Studien vil sammenligne et to ganger månedlig doseringsregime for somavaratan for ikke-underordnet behandlingseffekt mot daglige injeksjoner av rhGH.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er designet som en pivotal studie for å sammenligne sikkerheten og effekten av et utvalgt doseregime av somavaratan med daglig rhGH.
Studien er en randomisert, multisenter, åpen studie av 12 måneders varighet.
Det primære endepunktet er høydehastighet ved 12 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
138
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kronologisk alder ≥ 3,0 år og ≤ 10,0 (jenter) og ≤ 11,0 (gutter).
- Pre-pubertal status: Fraværende brystutvikling hos jenter, testikkelvolum < 4,0 ml hos gutter.
- Diagnose av veksthormonmangel (GHD) som dokumentert av to eller flere veksthormon (GH) stimuleringstestresultater ≤ 10,0 ng/ml.
- Høyde standardavviksscore (SDS) ≤ -2,0 ved screening.
- Vekt for statur ≥ 10. persentil.
- Insulinlignende vekstfaktor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 ved screening.
- Forsinket beinalder (≥ 6 måneder).
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med et hvilket som helst vekstfremmende middel
- Anamnese med eller samtidig betydelig sykdom (for eksempel diabetes, cystisk fibrose, nyreinsuffisiens).
- Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutasjoner (annet enn de som forårsaker GHD) eller bekreftet diagnose av et navngitt syndrom.
- En diagnose av Attention Deficit Hyperactivity Disorder.
- Daglig bruk av anti-inflammatoriske doser av glukokortikoid.
- Tidligere historie med leukemi, lymfom, sarkom eller kreft.
- Behandling med et undersøkelsesmiddel i de 30 dagene før screening.
- Kjent allergi mot bestanddeler av studiemedikamentformuleringen.
- Okulære funn som tyder på økt intrakranielt trykk og/eller retinopati ved screening.
- Betydelige ryggradsavvik inkludert skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter.
- Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Somavaratan
Deltakerne vil få somavaratan 3,5 milligram (mg)/kilogram (kg) subkutan (SC) bolusinjeksjon to ganger månedlig i 12 måneder.
|
Somavaratan vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: rhGH
Deltakerne vil motta kommersielt tilgjengelig rhGH (genotropin) 34 mikrogram (μg)/kg én gang daglig SC bolusinjeksjon i 12 måneder.
|
rhGH vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armbeskrivelsen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig høydehastighet
Tidsramme: 12 måneder
|
Høyde målt uten sko i tre eksemplarer med stadiometer.
Årlig høydehastighet ble beregnet som (høyde ved måned 12 - høyde ved baseline)/(måned 12 dato - baseline dato) * 365,25,
hvor høyden ble uttrykt som centimeter (cm) slik at høydehastigheten uttrykkes som centimeter per år (cm/år).
Årlig høydehastighet etter 12 måneders kontinuerlig behandling med enten somavaratan eller daglig rhGH er rapportert.
Manglende data ble beregnet ved å bruke siste observasjon som ble videreført.
Minste kvadrat (LS) gjennomsnitt ble beregnet ved bruk av analyse av kovariansmodell (ANCOVA).
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i høydestandardavviksscore (SDS) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Høyde SDS ble bestemt ved å bruke Center for Disease Control (CDC) Clinical Growth Charts; 2000.
SD-skåren ble beregnet som deltakerens høydeverdi minus gjennomsnittet delt på standardavviket (SD).
Gjennomsnittet og SD varierer avhengig av alder og kjønn på deltakeren.
Gjennomsnittlig endring fra baseline i høyde SDS ved måned 12 er presentert.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring fra baseline i beinalder i forhold til kronologisk alder ved måned 12, vurdert av Central Reader
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Benalder ble vurdert fra et røntgenbilde av venstre hånd og håndledd av sentral leser.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
BMI er en persons vekt i kilogram (kg) delt på kvadratet av høyde i meter.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring fra baseline i kroppsvekt ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Kroppsvekt målt i lette klær og uten sko.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring fra baseline i insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-I) SDS ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
SD-skåren ble beregnet som den faktiske verdien av IGF-I minus gjennomsnittlig referanseverdi for IGF-1 delt på referansestandardavviket til IGF-I.
Gjennomsnittet og SD varierer avhengig av alder og kjønn på deltakeren.
Endring i IGF-I-nivå (SD-score) ved måned 12 fra baseline ble vurdert.
En høyere poengsum reflekterer et bedre resultat.
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring fra baseline i insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP-3) ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
|
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som utvikler seg eller forverres i alvorlighetsgrad under gjennomføringen av en klinisk studie og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng til studiemedikamentet.
SAE inkluderte død, en livstruende uønsket hendelse, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen.
En oppsummering av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i Modulen Rapporterte uønskede hendelser.
|
Baseline opp til måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. august 2015
Primær fullføring (Faktiske)
23. august 2017
Studiet fullført (Faktiske)
23. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. januar 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2015
Først lagt ut (Anslag)
15. januar 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. desember 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. november 2022
Sist bekreftet
1. november 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 14VR4
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .