Długo działający hormon wzrostu u dzieci w porównaniu z codziennym rhGH (VELOCITY)
28 listopada 2022 zaktualizowane przez: Versartis Inc.
Porównanie Somavaratan (VRS-317), długo działającego ludzkiego hormonu wzrostu, z codziennym rhGH w fazie 3, randomizowanej, rocznej, otwartej, wieloośrodkowej próbie równoważności u dzieci przed okresem dojrzewania ze wzrostem Niedobór hormonów
W badaniu porównany zostanie schemat dawkowania somavaratanu dwa razy w miesiącu pod kątem równoważności efektu leczenia z codziennymi wstrzyknięciami rhGH.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie to zostało zaprojektowane jako kluczowe badanie mające na celu porównanie bezpieczeństwa i skuteczności wybranego schematu dawkowania somavaratanu z dziennym rhGH.
Badanie jest randomizowanym, wieloośrodkowym, otwartym badaniem trwającym 12 miesięcy.
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest szybkość wzrastania po 12 miesiącach.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
138
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek chronologiczny ≥ 3,0 lat i ≤ 10,0 (dziewczęta) i ≤ 11,0 (chłopcy).
- Stan przed okresem dojrzewania: brak rozwoju piersi u dziewcząt, objętość jąder < 4,0 ml u chłopców.
- Rozpoznanie niedoboru hormonu wzrostu (GHD) udokumentowane dwoma lub więcej wynikami testów stymulacji hormonu wzrostu (GH) ≤ 10,0 ng/ml.
- Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) ≤ -2,0 podczas badania przesiewowego.
- Waga dla wzrostu ≥ 10 percentyl.
- Insulinopodobny czynnik wzrostu-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 podczas badania przesiewowego.
- Opóźniony wiek kostny (≥ 6 miesięcy).
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek środkiem stymulującym wzrost
- Historia lub współistniejąca istotna choroba (na przykład cukrzyca, mukowiscydoza, niewydolność nerek).
- Aneuploidia chromosomów, znaczące mutacje genów (inne niż te, które powodują GHD) lub potwierdzone rozpoznanie nazwanego zespołu.
- Diagnoza zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi.
- Codzienne stosowanie przeciwzapalnych dawek glikokortykosteroidów.
- Wcześniejsza historia białaczki, chłoniaka, mięsaka lub raka.
- Leczenie badanym lekiem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
- Znana alergia na składniki preparatu badanego leku.
- Zmiany w oku sugerujące zwiększone ciśnienie śródczaszkowe i/lub retinopatię podczas badania przesiewowego.
- Znaczące nieprawidłowości kręgosłupa, w tym warianty skoliozy, kifozy i rozszczepu kręgosłupa.
- Istotna nieprawidłowość w przesiewowych badaniach laboratoryjnych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Somawaratan
Uczestnicy będą otrzymywać somawaratan w dawce 3,5 miligrama (mg)/kilogram (kg) podskórnie (SC) w bolusie dwa razy w miesiącu przez 12 miesięcy.
|
Somawaratan będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w opisie ramienia.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: rhGH
Uczestnicy będą otrzymywać dostępny w handlu rhGH (genotropina) 34 mikrogramy (μg)/kg raz dziennie w bolusie SC przez 12 miesięcy.
|
rhGH będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w opisie ramienia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna prędkość wysokości
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Wzrost mierzony bez butów w trzech powtórzeniach za pomocą stadiometru.
Roczną prędkość wzrastania obliczono jako (wzrost w 12. miesiącu – wzrost w punkcie wyjściowym)/(data w 12. miesiącu – data w punkcie wyjściowym) * 365,25,
gdzie wysokość wyrażono w centymetrach (cm), więc prędkość wzrostu wyrażono w centymetrach na rok (cm/rok).
Zgłaszano roczne tempo wzrastania po 12 miesiącach ciągłego leczenia somawaratanem lub codziennym rhGH.
Brakujące dane zostały przypisane przy użyciu ostatniej obserwacji przeniesionej do przodu.
Średnią metodą najmniejszych kwadratów (LS) obliczono stosując model analizy kowariancji (ANCOVA).
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wzrost SDS określono przy użyciu klinicznych wykresów wzrostu Centrum Kontroli Chorób (CDC); 2000.
Wynik SD został obliczony jako wartość wzrostu uczestnika pomniejszona o średnią podzieloną przez odchylenie standardowe (SD).
Średnia i SD różnią się w zależności od wieku i płci uczestnika.
Przedstawiono średnią zmianę SDS wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych w miesiącu 12.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana wieku kostnego względem wartości początkowej w stosunku do wieku chronologicznego w 12. miesiącu, według oceny głównego czytelnika
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wiek kostny oceniano na podstawie radiogramu lewej ręki i nadgarstka przez czytnik centralny.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
BMI to waga osoby w kilogramach (kg) podzielona przez wzrost w metrach do kwadratu.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Masa ciała mierzona w lekkim ubraniu i bez butów.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w karcie charakterystyki insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-I) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wynik SD obliczono jako rzeczywistą wartość IGF-I pomniejszoną o średnią wartość odniesienia IGF-1 podzieloną przez odchylenie standardowe odniesienia IGF-I.
Średnia i SD różnią się w zależności od wieku i płci uczestnika.
Oceniono zmianę poziomu IGF-I (wynik SD) w miesiącu 12. od wartości początkowej.
Wyższy wynik odzwierciedla lepszy wynik.
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana od wartości początkowej białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu 3 (IGFBP-3) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
|
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które rozwija się lub nasila w czasie prowadzenia badania klinicznego i niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem.
SAE obejmowały śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizację w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej w celu zapobieżenia 1 z wyniki wymienione w tej definicji.
Podsumowanie poważnych i nieciężkich zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w „Module zgłoszonych zdarzeń niepożądanych”.
|
Linia bazowa do miesiąca 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 stycznia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 stycznia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
15 stycznia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 14VR4
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .