PNALD 予防のための標準脂質療法と IVFE 最小化
2020年12月14日 更新者：Meghan A. Arnold, MD、University of Michigan
非経口栄養関連肝疾患予防のための標準脂質療法と静脈内脂肪乳剤最小化療法の第 3 相研究
非経口栄養関連胆汁うっ滞（PNAC）および肝疾患（PNALD）は、新生児の重大な罹患率および死亡率と関連しており、大豆ベースの脂質エマルジョンによって悪化すると考えられています。 現在、このリスクを軽減する方法を特定するために多くの研究が進められています。 非経口栄養の成分として与えられる大豆ベースの脂質の投与量を減らすことは、考えられる戦略の 1 つです。 この研究では、大豆ベースの脂質の標準用量（最大 3/kg/日）と最小用量（1 g/kg/日）を比較し、2 つのグループ間の胆汁うっ滞の発症と十分な成長について評価します。 長期追跡調査には、生後 12 か月および 24 か月の神経発達の結果の評価が含まれます。
資金源 - FDA OOPD
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32601
- University of Florida
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 登録時に補正在胎週数が少なくとも28週で、非経口栄養（PN）の経験がない新生児および乳児
- 現在の直接ビリルビン <2 mg/dL
- 次のいずれかの条件:
- 胎便イレウスと腹膜炎
- 胃分裂
- 臍ヘルニア > 4cm、または腹腔の外側に肝ヘルニアがある
- 外科的介入を必要とする壊死性腸炎
- 捻転
- 50%以上の排便を伴う腸閉鎖
除外基準:
- 体重 <1kg
- 新生児期の肝機能障害に関連する代謝経路欠陥（遺伝性フルクトース不耐症、トランスフェラーゼ欠損によるガラクトース血症、新生児チロシン血症、および/または脂質代謝障害など）
- 肝硬変および/または合成機能の顕著な異常を伴う生検によって証明される肝不全
- 腎不全
- 肝機能に関係なく、原発性または続発性肝疾患（肝炎を含む）
- 体外膜型人工肺（ECMO）の使用
- 先天性肝胆管閉塞の疑い
- 肝炎やHIV感染症など、伝染する可能性のある活動性感染症が記録されている
- 以前に胆汁分泌促進剤の投与を受けたことがある
- 現在フェノバルビタールまたは他のバルビツレート系薬剤を投与されている
- PNACの歴史
- 登録時に直接ビリルビン >=2 mg/dL
- 大規模な心臓血管手術が必要となる先天的または後天的異常
- 重大な先天異常または染色体異常
- 低酸素性虚血性脳症
- 脳の先天的欠陥
- 重大な発作性障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：脂質の減少
対象には、非経口栄養の大豆ベースの脂質成分の最小用量（1 g/kg/日）が与えられます。
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アクティブコンパレータ：標準脂質
被験者は、標準用量（最大 3 g/kg/日）の非経口栄養の大豆ベースの脂質成分を摂取します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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時間の関数としての直接ビリルビンの上昇率
時間枠：12週間
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直接ビリルビンの上昇率（経時的変化）を、異なる時点で 2 つのグループ間で比較しました。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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非経口栄養関連胆汁うっ滞（PNAC）の有病率（直接ビリルビン≧2 mg/dL）
時間枠：12週間
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直接ビリルビンが 2 mg/dL 以上の参加者の数を、標準脂質グループと脂質低下グループの間で比較しました。
ビリルビンデータはベースラインから PN 中止後 7 日まで収集されましたが、合計 12 週間を超えないようにしてください。
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12週間
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重度の非経口栄養関連胆汁うっ滞（PNAC）の有病率（少なくとも2週間非経口栄養を摂取している被験者の直接ビリルビン≧4 mg/dL）
時間枠：12週間
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直接ビリルビン≧4 mg/dLとして定義される重度のPNACを有する参加者の数を、標準群と脂質低下群の間で比較した。
ビリルビンデータはベースラインから PN 中止後 7 日まで収集されましたが、合計 12 週間を超えないようにしてください。
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12週間
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PNAC の開発までの時間
時間枠：12週間
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発達までの時間を標準脂質グループと脂質低減グループの間で比較しました。
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12週間
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重篤な PNAC の発症までの時間
時間枠：12週間
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ランダム化から発育までの時間を、標準脂質グループと脂質低減グループの間で比較しました。
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12週間
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ピーク総ビリルビンレベル
時間枠：12週間
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1週目後から治療終了までに各被験者から収集されたピーク（最高）総ビリルビン。
これを標準脂質グループと脂質低減グループの間で比較しました。
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12週間
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直接ビリルビンのピーク値
時間枠：12週間
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1週目後から治療終了までに各被験者から収集された直接ビリルビンのピーク（最高値）。
これを標準脂質グループと脂質低減グループの間で比較しました。
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12週間
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必須脂肪酸欠乏症（EFAD）の有病率
時間枠：12週間
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EFADを経験した参加者の数を、標準脂質グループと脂質低下グループの間で比較しました。
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12週間
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体重の Z スコアによって評価される成長の適切性
時間枠：12週間
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2 つの治療グループの被験者間で Z スコアを週ごとに比較しました。
Z スコアは、FENTON および WHO の成長曲線の中央値を上回る (正の値) または下回る (負の値) の標準偏差の数です。
フェントンスコアは、妊娠 37 週未満で生まれた乳児に使用されました。
WHO スコアは、妊娠 37 週以上で生まれた乳児に使用されました。
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12週間
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身長の Z スコアによって評価される成長の適切性
時間枠：12週間
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2 つの治療グループの被験者間で Z スコアを比較しました。
Z スコアは、FENTON および WHO の成長曲線の中央値を上回る (正の値) または下回る (負の値) の標準偏差の数です。
フェントンスコアは、妊娠 37 週未満で生まれた乳児に使用されました。
WHO スコアは、妊娠 37 週以上で生まれた乳児に使用されました。
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12週間
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頭囲の Z スコアによって評価される成長の適切性
時間枠：12週間
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2 つの治療グループの被験者間で Z スコアを比較しました。
Z スコアは、FENTON および WHO の成長曲線の中央値を上回る (正の値) または下回る (負の値) の標準偏差の数です。
フェントンスコアは、妊娠 37 週未満で生まれた乳児に使用されました。
WHO スコアは、妊娠 37 週以上で生まれた乳児に使用されました。
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12週間
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敗血症およびカテーテル関連の血流感染症のエピソードによって定義される有害事象
時間枠：12週間
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敗血症エピソード、NEC、またはカテーテル関連血流感染症が疑われる標準群と脂質低下群の間でエピソード数を比較しました。
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12週間
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Bayley の 1 歳時の乳児および幼児の発育評価 (BSID-III) スケール
時間枠：1年
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Bayley 乳児および幼児発達尺度 (BSID-III) は、生後 1 か月から 42 か月までの乳児および幼児の発達機能を評価するように設計されています。
この機器には 5 つの異なるスケールが含まれており、そのうち 3 つのスケールと関連するサブスケールがこの研究の目的に利用されます: 認知、言語 (受容的および表現的コミュニケーション)、および運動 (微細運動および粗大運動)。
生のスコアは、年齢標準化された基準を使用してスケールされたスコアに変換されます。
認知スケールスコアの範囲は 1 ～ 19 です。 1 は低いスコア、19 は高いスコアです。
言語スケール スコアは、1 ～ 19 の範囲の受容的コミュニケーション スコアと 1 ～ 19 の範囲の表現的コミュニケーション スコアを加算して、2 ～ 38 の言語スケール スコアを与えることによって計算されます。
モーター スケーリング スコアは、1 ～ 19 の範囲のファイン モーター スコアと 1 ～ 19 の範囲のグロス モーター スコアを加算して計算され、2 ～ 38 の範囲のモーター スケーリングが得られます。
スコアが高いほど、スコアが低いよりも優れています。
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1年
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Bayley の 2 歳の乳児および幼児の発達のための体重計 (BSID-III)
時間枠：2年
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Bayley 乳児および幼児発達尺度 (BSID-III) は、生後 1 か月から 42 か月までの乳児および幼児の発達機能を評価するように設計されています。
この機器には 5 つの異なるスケールが含まれており、そのうち 3 つのスケールと関連するサブスケールがこの研究の目的に利用されます: 認知、言語 (受容的および表現的コミュニケーション)、および運動 (微細運動および粗大運動)。
生のスコアは、年齢標準化された基準を使用してスケールされたスコアに変換されます。
認知スケールスコアの範囲は 1 ～ 19 です。 1 は低いスコア、19 は高いスコアです。
言語スケール スコアは、1 ～ 19 の範囲の受容的コミュニケーション スコアと 1 ～ 19 の範囲の表現的コミュニケーション スコアを加算して、2 ～ 38 の言語スケール スコアを与えることによって計算されます。
モーター スケーリング スコアは、1 ～ 19 の範囲のファイン モーター スコアと 1 ～ 19 の範囲のグロス モーター スコアを加算して計算され、2 ～ 38 の範囲のモーター スケーリングが得られます。
スコアが高いほど、スコアが低いよりも優れています。
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2年
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マッカーサー・ベイツのコミュニケーション開発目録 (CDI)
時間枠：2年
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マッカーサー・ベイツのコミュニケーション能力目録 (CDI) は、子供の早期言語能力の発達に関する情報を収集する親向けの報告手段です。
スコアは、年齢で標準化された基準と比較したパーセンタイルとして報告されます。
スコアが高いほど、スコアが低いよりも優れています。
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2年
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幼児の簡単な社会的感情評価 (BITSEA) パート 1/2
時間枠：2年
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二値スコアは、危険にさらされている対象を特定するカットオフスコアに基づいて生成されます。
問題スケールは、問題が存在する場合にそれを表す子供の行動を測定します。
能力尺度は、子どもの行動を測定し、それが欠けている場合は問題を示します。
BITSEA パーセンタイル ランキングは、範囲が限定され、年齢と性別に合わせて調整されたテーブルから決定されます。
問題スコアが高いと、問題パーセンタイルは低くなります。
コンピテンス スコアが高いと、コンピテンス パーセンタイルも高くなります。
問題スコアと能力スコアのパーセンタイル ランキングの範囲は、「4% 以下」から「26% 以上」です。
4 は最低のパーセンタイル スコア、26 は最高のパーセンタイル スコアです。
25 パーセンタイルは平均範囲の下限です。
問題カテゴリと能力カテゴリの両方において、高いパーセンタイル スコアは低いパーセンタイル スコアよりも優れています。
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2年
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総運動機能分類システム (GMFCS)
時間枠：2年
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この分類は、1 ～ 5 のスケールによる観察に基づいています。
数値が小さい分類は大きい分類よりも優れており、1 が最良です。
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2年
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児童行動評価システム - 第 3 版 (BASC3) パート 1/2
時間枠：2年
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子どものための行動評価システム - 第 3 版は、子どもの行動や感情を理解するのに役立つ包括的なフォームのセットです。
スコアは T スコアとして報告されます。
T スコアの範囲は 0 ～ 120 です。
規範的な母集団では、標準スコアの平均は 50、標準偏差は 10 です。
外在化問題 T スコア、内在化問題 T スコア、行動症状指数 T スコア、臨床確率指数 T スコア、および機能障害指数 T スコアの場合、スコアが低いほうが高いスコアより優れています。
これらのカテゴリーでは、スコアが高いほど問題が大きくなり、60～70のスコアは「リスクがある」とみなされ、70以上のスコアは臨床的に重大でさらなる評価と可能な治療が必要とみなされます。
アダプティブ スキル T スコアの場合、スコアが低いよりも高い方が優れています。
適応スキル T スコアの場合、スコアが低いほど問題が大きくなり、30 ～ 40 のスコアは「リスクがある」とみなされ、30 以下のスコアは臨床的に重要とみなされます。
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2年
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児童行動評価システム - 第 3 版 (BASC3) パート 2/2
時間枠：2年
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子どものための行動評価システム - 第 3 版は、子どもの行動や感情を理解するのに役立つ包括的なフォームのセットです。
全体的な実行機能指数、注意制御指数、行動制御指数、感情制御指数のスコアは「上昇なし」または「上昇」です。
昇格しない方が昇格よりも優れています。
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2年
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幼児の簡単な社会的感情評価 (BITSEA) パート 2/2
時間枠：2年
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二値スコアは、危険にさらされている対象を特定するカットオフスコアに基づいて生成されます。
問題スケールは、問題が存在する場合にそれを表す子供の行動を測定します。
能力尺度は、子どもの行動を測定し、それが欠けている場合は問題を示します。
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Meghan A Arnold, MD、University of Michigan
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年5月21日
一次修了 (実際)
2017年10月12日
研究の完了 (実際)
2019年11月8日
試験登録日
最初に提出
2015年2月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年2月2日
最初の投稿 (見積もり)
2015年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月14日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (米国FDA認可/契約)
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