Terapia estándar de lípidos frente a minimización de IVFE para la prevención de PNALD
14 de diciembre de 2020 actualizado por: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
Estudio de fase 3 de la terapia de lípidos estándar versus la minimización de la emulsión de grasa intravenosa para la prevención de la enfermedad hepática asociada a la nutrición parenteral
La colestasis asociada a la nutrición parenteral (PNAC) y la enfermedad hepática (PNALD) se asocian con una morbilidad y mortalidad significativas en los recién nacidos y se cree que se exacerban con las emulsiones de lípidos a base de soja. Mucha investigación se está dirigiendo actualmente a identificar formas de reducir este riesgo. Una estrategia posible es la reducción de la dosis de lípidos a base de soja administrados como componente de la nutrición parenteral. En este estudio compararemos la dosis estándar de lípidos a base de soja (hasta 3/kg/día) con una dosis mínima (1 g/kg/día) y evaluaremos el desarrollo de colestasis y crecimiento adecuado entre los dos grupos. El seguimiento a largo plazo incluirá una evaluación de los resultados del desarrollo neurológico a los 12 y 24 meses de edad.
Fuente de financiación - FDA OOPD
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- University of Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 1 año (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- neonatos y lactantes que tienen al menos 28 semanas de edad gestacional corregida en el momento de la inscripción que no han recibido nutrición parenteral (NP)
- bilirrubina directa actual <2 mg/dL
- cualquiera de las siguientes condiciones:
- íleo meconial y peritonitis
- gastrosquisis
- onfalocele > 4 cm o con hígado herniado fuera de la cavidad abdominal
- enterocolitis necrosante que requiere intervención quirúrgica
- vólvulo
- atresia intestinal con >50% de pérdida intestinal
Criterio de exclusión:
- peso <1 kg
- defecto de la vía metabólica que se asocia con disfunción hepática en el período neonatal, que incluye: intolerancia hereditaria a la fructosa, galactosemia debido a deficiencia de transferasa y tirosinemia neonatal, y/o trastorno del metabolismo de los lípidos
- insuficiencia hepática documentada por una biopsia con cirrosis y/o marcada aberración en la función sintética
- insuficiencia renal
- enfermedad hepática primaria o secundaria, independientemente de la función hepática (incluye hepatitis)
- uso de oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO)
- sospecha de obstrucción congénita del árbol hepatobiliar
- infección activa documentada que puede ser transmisible, incluidas infecciones hepatitis o VIH
- recepción previa de agentes coleréticos
- actualmente recibe fenobarbital u otros barbitúricos
- historia del PNAC
- bilirrubina directa >=2 mg/dL en el momento de la inscripción
- anomalía congénita o adquirida que requerirá cirugía cardiovascular mayor
- anomalía congénita o cromosómica importante
- encefalopatía hipóxica isquémica
- defecto congénito del cerebro
- trastorno convulsivo mayor
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Lípido reducido
Los sujetos recibirán una dosis mínima (1 g/kg/día) del componente lipídico a base de soja de la nutrición parenteral.
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Comparador activo: Lípido estándar
Los sujetos recibirán la dosis estándar (hasta 3 g/kg/día) del componente lipídico de la nutrición parenteral a base de soja.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de aumento de la bilirrubina directa en función del tiempo
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó la tasa de aumento (cambio a lo largo del tiempo) de la bilirrubina directa entre los dos grupos en diferentes momentos.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prevalencia de colestasis asociada a nutrición parenteral (PNAC) (bilirrubina directa ≥2 mg/dl)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó el número de participantes que tenían una bilirrubina directa ≥2 mg/dL entre los grupos de lípidos estándar y reducidos.
Los datos de bilirrubina se recopilaron desde el inicio hasta 7 días después de suspender la NP, pero sin exceder un total de 12 semanas.
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12 semanas
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Prevalencia de colestasis grave asociada a la nutrición parenteral (PNAC) (bilirrubina directa ≥4 mg/dl en sujetos con nutrición parenteral durante al menos 2 semanas)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó el número de participantes con PNAC grave definido como una bilirrubina directa ≥4 mg/dL entre los grupos de lípidos estándar y reducidos.
Los datos de bilirrubina se recopilaron desde el inicio hasta 7 días después de suspender la NP, pero sin exceder un total de 12 semanas.
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12 semanas
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El tiempo de desarrollo del PNAC
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó el tiempo de desarrollo entre los grupos de lípidos estándar y reducido.
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12 semanas
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El tiempo hasta el desarrollo de PNAC grave
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó el tiempo de desarrollo desde la aleatorización entre los grupos de lípidos estándar y reducido.
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12 semanas
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Nivel máximo de bilirrubina total
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La bilirrubina total máxima (más alta) recolectada de cada sujeto desde después de la semana 1 hasta el final del tratamiento.
Esto se comparó entre los grupos de lípidos estándar y reducido.
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12 semanas
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Nivel máximo de bilirrubina directa
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La bilirrubina directa máxima (más alta) recolectada de cada sujeto desde después de la semana 1 hasta el final del tratamiento.
Esto se comparó entre los grupos de lípidos estándar y reducido.
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12 semanas
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La prevalencia de la deficiencia de ácidos grasos esenciales (EFAD)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó el número de participantes que experimentaron EFAD entre los grupos de lípidos estándar y reducidos.
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12 semanas
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Adecuación del crecimiento evaluada por puntajes Z para el peso
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Las puntuaciones Z se compararon entre sujetos en los dos grupos de tratamiento por semana.
Los puntajes Z son el número de desviaciones estándar por encima (valor positivo) o por debajo (valor negativo) de la mediana en las tablas de crecimiento de FENTON y la OMS.
Las puntuaciones de Fenton se usaron para los bebés nacidos con menos de 37 semanas de gestación.
Se utilizaron las puntuaciones de la OMS para los lactantes nacidos con ≥37 semanas de gestación.
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12 semanas
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Adecuación del crecimiento evaluada por puntajes Z para la altura
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se compararon las puntuaciones Z entre los sujetos de los dos grupos de tratamiento.
Los puntajes Z son el número de desviaciones estándar por encima (valor positivo) o por debajo (valor negativo) de la mediana en las tablas de crecimiento de FENTON y la OMS.
Las puntuaciones de Fenton se usaron para los bebés nacidos con menos de 37 semanas de gestación.
Se utilizaron las puntuaciones de la OMS para los lactantes nacidos con ≥37 semanas de gestación.
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12 semanas
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Adecuación del crecimiento evaluada por puntajes Z para la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se compararon las puntuaciones Z entre los sujetos de los dos grupos de tratamiento.
Los puntajes Z son el número de desviaciones estándar por encima (valor positivo) o por debajo (valor negativo) de la mediana en las tablas de crecimiento de FENTON y la OMS.
Las puntuaciones de Fenton se usaron para los bebés nacidos con menos de 37 semanas de gestación.
Se utilizaron las puntuaciones de la OMS para los lactantes nacidos con ≥37 semanas de gestación.
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12 semanas
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Eventos adversos, definidos por cualquier episodio de sepsis e infecciones del torrente sanguíneo relacionadas con el catéter
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Se comparó el número de episodios entre los grupos de lípidos estándar y reducidos de episodios sospechosos de sepsis, ECN o infecciones del torrente sanguíneo relacionadas con el catéter.
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12 semanas
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Escalas de Bayley para el desarrollo de bebés y niños pequeños (BSID-III) al año
Periodo de tiempo: 1 año
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Las Escalas de Desarrollo de Bebés y Niños Pequeños de Bayley (BSID-III) están diseñadas para evaluar el funcionamiento del desarrollo de bebés y niños pequeños, de 1 mes a 42 meses de edad.
El instrumento incluye cinco escalas distintas, de las cuales se utilizan tres escalas y subescalas asociadas para los fines de este estudio: cognitiva, de lenguaje (comunicación receptiva y expresiva) y motora (motor fino y motor grueso).
Las puntuaciones brutas se convierten en puntuaciones escaladas utilizando la norma estandarizada por edad.
Las puntuaciones escaladas cognitivas oscilan entre 1 y 19. 1 es un puntaje bajo y 19 es un puntaje alto.
Las puntuaciones escaladas de lenguaje se calculan sumando las puntuaciones de comunicación receptiva que van del 1 al 19 y las puntuaciones de comunicación expresiva que van del 1 al 19 para obtener una puntuación escalada del lenguaje de 2 a 38.
Los puntajes escalados de Motricidad se calculan sumando los puntajes de Motricidad fina que van del 1 al 19 y los puntajes de la Motricidad gruesa que van del 1 al 19 para obtener el Motor escalado del 2 al 38.
Las puntuaciones más altas son mejores que las puntuaciones más bajas.
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1 año
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Escalas de Bayley para el desarrollo de bebés y niños pequeños (BSID-III) a los dos años
Periodo de tiempo: 2 años
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Las Escalas de Desarrollo de Bebés y Niños Pequeños de Bayley (BSID-III) están diseñadas para evaluar el funcionamiento del desarrollo de bebés y niños pequeños, de 1 mes a 42 meses de edad.
El instrumento incluye cinco escalas distintas, de las cuales se utilizan tres escalas y subescalas asociadas para los fines de este estudio: cognitiva, de lenguaje (comunicación receptiva y expresiva) y motora (motor fino y motor grueso).
Las puntuaciones brutas se convierten en puntuaciones escaladas utilizando la norma estandarizada por edad.
Las puntuaciones escaladas cognitivas oscilan entre 1 y 19. 1 es un puntaje bajo y 19 es un puntaje alto.
Las puntuaciones escaladas de lenguaje se calculan sumando las puntuaciones de comunicación receptiva que van del 1 al 19 y las puntuaciones de comunicación expresiva que van del 1 al 19 para obtener una puntuación escalada del lenguaje de 2 a 38.
Los puntajes escalados de Motricidad se calculan sumando los puntajes de Motricidad fina que van del 1 al 19 y los puntajes de la Motricidad gruesa que van del 1 al 19 para obtener el Motor escalado del 2 al 38.
Las puntuaciones más altas son mejores que las puntuaciones más bajas.
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2 años
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Inventarios de desarrollo comunicativo MacArthur-Bates (CDI)
Periodo de tiempo: 2 años
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Los Inventarios de Desarrollo Comunicativo (CDI) de MacArthur-Bates son instrumentos de informes para padres que capturan información sobre las habilidades de desarrollo de los niños en el lenguaje temprano.
Las puntuaciones se informan como percentiles en comparación con las normas estandarizadas por edad.
Las puntuaciones más altas son mejores que las puntuaciones más bajas.
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2 años
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Evaluación socioemocional breve para bebés y niños pequeños (BITSEA) Parte 1 de 2
Periodo de tiempo: 2 años
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Las puntuaciones dicotómicas se generan en función de las puntuaciones de corte, que identifican a los sujetos que están en riesgo.
La escala de problemas mide comportamientos del niño que, si están presentes, representan un problema.
La escala de competencia mide comportamientos del niño que, si están ausentes, representan un problema.
Las clasificaciones de percentiles de BITSEA se determinan a partir de una tabla que tiene un rango limitado y se ajustan por edad y sexo.
Una puntuación de problema alta conduce a un percentil de problema bajo.
Una puntuación de competencia alta conduce a un percentil de competencia alto.
Las clasificaciones de percentiles para las puntuaciones de problemas y competencias oscilan entre "4 % o menos" y "26 % o más".
4 es el puntaje de percentil más bajo y 26 es el puntaje de percentil más alto.
El percentil 25 es el límite inferior del rango promedio.
Las puntuaciones de percentil más altas son mejores que las puntuaciones de percentil más bajas tanto en las categorías de problemas como de competencias.
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2 años
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Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS)
Periodo de tiempo: 2 años
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Esta clasificación se basa en la observación con una escala de 1-5.
Una clasificación de número más bajo es mejor que una clasificación más alta, siendo 1 la mejor.
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2 años
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Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños-Tercera Edición (BASC3) Parte 1 de 2
Periodo de tiempo: 2 años
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El Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños-Tercera Edición es un conjunto integral de formularios que ayuda a comprender los comportamientos y las emociones de los niños.
Las puntuaciones se notifican como puntuaciones T.
Los puntajes T varían de 0 a 120.
En una población normativa, la media de las puntuaciones estándar es 50 y la desviación estándar es 10.
Para la puntuación T de problemas de externalización, la puntuación T de problemas de internalización, la puntuación T del índice de síntomas conductuales, la puntuación T del índice de probabilidad clínica y la puntuación T del índice de deterioro funcional, las puntuaciones más bajas son mejores que las puntuaciones más altas.
Para estas categorías, las puntuaciones más altas son más problemáticas, ya que las puntuaciones entre 60 y 70 se consideran "en riesgo" y las puntuaciones de 70 y más se consideran clínicamente significativas y requieren una evaluación adicional y un posible tratamiento.
Para la puntuación T de habilidades adaptativas, una puntuación más alta es mejor que una puntuación más baja.
Para el puntaje T de habilidades adaptativas, los puntajes más bajos son más problemáticos, ya que los puntajes entre 30 y 40 se consideran "en riesgo" y los puntajes de 30 o menos se consideran clínicamente significativos.
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2 años
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Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños-Tercera Edición (BASC3) Parte 2 de 2
Periodo de tiempo: 2 años
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El Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños-Tercera Edición es un conjunto integral de formularios que ayuda a comprender los comportamientos y las emociones de los niños.
Para el índice general de funcionamiento ejecutivo, el índice de control atencional, el índice de control conductual y el índice de control emocional, las puntuaciones son "No elevado" o "Elevado".
No elevado es mejor que elevado.
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2 años
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Evaluación socioemocional breve para bebés y niños pequeños (BITSEA) Parte 2 de 2
Periodo de tiempo: 2 años
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Las puntuaciones dicotómicas se generan en función de las puntuaciones de corte, que identifican a los sujetos que están en riesgo.
La escala de problemas mide comportamientos del niño que, si están presentes, representan un problema.
La escala de competencia mide comportamientos del niño que, si están ausentes, representan un problema.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2016
Finalización primaria (Actual)
12 de octubre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
8 de noviembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de febrero de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de febrero de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de diciembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de diciembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (Subvención/Contrato de la FDA de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .