Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Standard Lipid Therapy vs IVFE minimering för förebyggande av PNALD

14 december 2020 uppdaterad av: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan

Fas 3-studie av standardlipidterapi kontra intravenös fettemulsionsminimering för förebyggande av parenteral nutrition-associerad leversjukdom

Parenteral nutrition-associerad kolestas (PNAC) och leversjukdom (PNALD) är associerade med betydande sjuklighet och dödlighet hos nyfödda och upplevs förvärras av sojabönbaserade lipidemulsioner. Mycket forskning inriktas för närvarande på att identifiera sätt att minska denna risk. Minskning av dosen av sojabönbaserad lipid som ges som en komponent i parenteral näring är en möjlig strategi. I denna studie kommer vi att jämföra standarddosering av sojabönbaserad lipid (upp till 3/kg/dag) med en minimerad dos (1 g/kg/dag) och utvärdera för utveckling av kolestas och adekvat tillväxt mellan de två grupperna. Långtidsuppföljning kommer att innefatta en bedömning av neuroutvecklingsresultat vid 12 och 24 månaders ålder.

Finansieringskälla - FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado/Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32601
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 1 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • nyfödda och spädbarn som är minst 28 veckors korrigerad graviditetsålder vid tidpunkten för inskrivningen som är parenteral nutrition (PN) naiva
  • nuvarande direkt bilirubin <2 mg/dL
  • något av följande villkor:
  • meconium ileus och peritonit
  • gastroschisis
  • omphalocele >4cm eller med leverbråck utanför bukhålan
  • nekrotiserande enterokolit som kräver kirurgiskt ingrepp
  • volvulus
  • intestinal atresi med >50 % tarmförlust

Exklusions kriterier:

  • vikt <1 kg
  • metabolisk vägdefekt som är associerad med leverdysfunktion under neonatalperioden, inklusive: ärftlig fruktosintolerans, galaktosemi på grund av transferasbrist och neonatal tyrosinemi och/eller störning av lipidmetabolismen
  • leverinsufficiens som dokumenterats genom antingen en biopsi med cirros och/eller markant avvikelse i syntetisk funktion
  • njursvikt
  • primär eller sekundär leversjukdom, oavsett leverfunktion (inklusive hepatit)
  • användning av extrakorporeal membransyresättning (ECMO)
  • misstänkt medfödd obstruktion av lever och gallvägar
  • dokumenterad aktiv infektion som kan vara överförbar, inklusive infektioner hepatit eller HIV
  • tidigare mottagande av koleretiska medel
  • för närvarande får fenobarbital eller andra barbiturater
  • PNAC:s historia
  • direkt bilirubin >=2 mg/dL vid tidpunkten för inskrivning
  • medfödd eller förvärvad anomali som kommer att kräva större kardiovaskulär kirurgi
  • större medfödd eller kromosomavvikelse
  • hypoxisk ischemisk encefalopati
  • medfödd defekt i hjärnan
  • större anfallsstörning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Reducerad lipid
Försökspersoner kommer att få en minimerad dos (1 g/kg/dag) av den sojabönbaserade lipidkomponenten i parenteral näring.
Läkemedel: Intralipid 20% I.V. Fettemulsion
Aktiv komparator: Standard Lipid
Försökspersoner kommer att få standarddosen (upp till 3 g/kg/dag) av den sojabönbaserade lipidkomponenten i parenteral näring.
Läkemedel: Intralipid 20% I.V. Fettemulsion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ökningshastigheten för direkt bilirubin som en funktion av tiden
Tidsram: 12 veckor
Ökningshastigheten (förändring över tid) av direkt bilirubin jämfördes mellan de två grupperna vid olika tidpunkter.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Prevalens av parenteral nutrition-associerad kolestas (PNAC) (direkt bilirubin ≥2 mg/dL)
Tidsram: 12 veckor
Antalet deltagare som hade ett direkt bilirubin ≥2 mg/dL jämfördes mellan standardgruppen och gruppen med reducerad lipid. Bilirubindata samlades in från baslinjen till 7 dagar efter att PN har avbrutits, men för att inte överstiga totalt 12 veckor.
12 veckor
Prevalens av allvarlig parenteral nutrition-associerad kolestas (PNAC) (direkt bilirubin ≥4 mg/dL hos patienter på parenteral nutrition i minst 2 veckor)
Tidsram: 12 veckor
Antalet deltagare med svår PNAC definierad som ett direkt bilirubin ≥4 mg/dL jämfördes mellan standardgrupperna och grupperna med reducerad lipid. Bilirubindata samlades in från baslinjen till 7 dagar efter att PN har avbrutits, men för att inte överstiga totalt 12 veckor.
12 veckor
Tiden för utveckling av PNAC
Tidsram: 12 veckor
Tiden till utveckling jämfördes mellan standard- och reducerade lipidgrupper.
12 veckor
Tiden för utveckling av svår PNAC
Tidsram: 12 veckor
Tiden till utveckling från randomisering jämfördes mellan standard- och reducerade lipidgrupper.
12 veckor
Topp total bilirubinnivå
Tidsram: 12 veckor
Den högsta (högsta) totala bilirubin som samlats in från varje patient från efter vecka 1 till slutet av behandlingen. Detta jämfördes mellan standard- och reducerade lipidgrupper.
12 veckor
Topp direkt bilirubinnivå
Tidsram: 12 veckor
Den högsta (högsta) direkta bilirubin som samlats in från varje patient från efter vecka 1 till slutet av behandlingen. Detta jämfördes mellan standard- och reducerade lipidgrupper.
12 veckor
Prevalensen av essentiell fettsyrabrist (EFAD)
Tidsram: 12 veckor
Antalet deltagare som upplevde EFAD jämfördes mellan standard- och reducerade lipidgrupper.
12 veckor
Tillräcklighet av tillväxt som utvärderad av Z-poäng för vikt
Tidsram: 12 veckor
Z-poäng jämfördes mellan försökspersoner i de två behandlingsgrupperna efter vecka. Z-poäng är antalet standardavvikelser över (positivt värde) eller under (negativt värde) medianen på FENTONs och WHO:s tillväxtdiagram. Fenton-poäng användes för spädbarn födda <37 veckors graviditet. WHO-poäng användes för spädbarn födda vid ≥37 veckors graviditet.
12 veckor
Tillräcklighet av tillväxt utvärderad av Z-poäng för höjd
Tidsram: 12 veckor
Z-poäng jämfördes mellan försökspersoner i de två behandlingsgrupperna. Z-poäng är antalet standardavvikelser över (positivt värde) eller under (negativt värde) medianen på FENTONs och WHO:s tillväxtdiagram. Fenton-poäng användes för spädbarn födda <37 veckors graviditet. WHO-poäng användes för spädbarn födda vid ≥37 veckors graviditet.
12 veckor
Tillräcklighet av tillväxt utvärderad av Z-poäng för huvudomkrets
Tidsram: 12 veckor
Z-poäng jämfördes mellan försökspersoner i de två behandlingsgrupperna. Z-poäng är antalet standardavvikelser över (positivt värde) eller under (negativt värde) medianen på FENTONs och WHO:s tillväxtdiagram. Fenton-poäng användes för spädbarn födda <37 veckors graviditet. WHO-poäng användes för spädbarn födda vid ≥37 veckors graviditet.
12 veckor
Biverkningar, enligt definitionen av varje episod av sepsis och kateterrelaterade blodströmsinfektioner
Tidsram: 12 veckor
Antalet episoder jämfördes mellan standard- och reducerade lipidgrupper av misstänkta sepsisepisoder, NEC eller kateterrelaterade blodströmsinfektioner.
12 veckor
Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID-III) vid ett år
Tidsram: 1 år
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) är utformad för att bedöma utvecklingsfunktionen hos spädbarn och småbarn, i åldrarna 1 månad till 42 månader. Instrumentet innehåller fem distinkta skalor, varav tre skalor och tillhörande delskalor används för denna studie: kognitiv, språk (receptiv och uttrycksfull kommunikation) och motorisk (finmotorisk och grovmotorisk). Råpoäng omvandlas till skalade poäng med hjälp av åldersstandardiserade normer. De kognitiva skalade poängen varierar från 1-19. 1 är en låg poäng och 19 är en hög poäng. De språkskalade poängen beräknas genom att lägga till poängen för Receptiv kommunikation som sträcker sig från 1-19 och poängen för uttrycksfull kommunikation som sträcker sig från 1-19 för att ge den språkskalade poängen 2-38. De motorskalade poängen beräknas genom att lägga till finmotoriska poäng från 1-19 och bruttomotorpoängen från 1-19 för att ge motorn skalade från 2-38. Högre poäng är bättre än lägre poäng.
1 år
Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID-III) vid två år
Tidsram: 2 år
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) är utformad för att bedöma utvecklingsfunktionen hos spädbarn och småbarn, i åldrarna 1 månad till 42 månader. Instrumentet innehåller fem distinkta skalor, varav tre skalor och tillhörande delskalor används för denna studie: kognitiv, språk (receptiv och uttrycksfull kommunikation) och motorisk (finmotorisk och grovmotorisk). Råpoäng omvandlas till skalade poäng med hjälp av åldersstandardiserade normer. De kognitiva skalade poängen varierar från 1-19. 1 är en låg poäng och 19 är en hög poäng. De språkskalade poängen beräknas genom att lägga till poängen för Receptiv kommunikation som sträcker sig från 1-19 och poängen för uttrycksfull kommunikation som sträcker sig från 1-19 för att ge den språkskalade poängen 2-38. De motorskalade poängen beräknas genom att lägga till finmotoriska poäng från 1-19 och bruttomotorpoängen från 1-19 för att ge motorn skalade från 2-38. Högre poäng är bättre än lägre poäng.
2 år
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI)
Tidsram: 2 år
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) är föräldrarapportinstrument som fångar information om barns utvecklingsförmåga på tidigt språk. Poäng redovisas som percentiler jämfört med åldersstandardiserade normer. Högre poäng är bättre än lägre poäng.
2 år
Kortfattad social emotionell bedömning för småbarn (BITSEA) Del 1 av 2
Tidsram: 2 år
Dikotoma poäng genereras baserat på cut-off poäng, som identifierar ämnen som är i riskzonen. Problemskalan mäter beteenden hos barnet som, om det finns, representerar ett problem. Kompetensskalan mäter beteenden hos barnet som, om de saknas, representerar ett problem. BITSEA-percentilrankningar bestäms från en tabell som har ett begränsat intervall och är justerade för ålder och kön. Ett högt problempoäng leder till en låg problempercentil. Ett högt kompetenspoäng leder till en hög kompetenspercentil. Percentilrankningar för både problem- och kompetenspoäng varierar från "4% eller mindre" till "26% eller högre". 4 är den lägsta percentilpoängen och 26 är den högsta percentilpoängen. Den 25:e percentilen är den nedre gränsen för medelintervallet. Högre percentilpoäng är bättre än lägre percentilpoäng i både problem- och kompetenskategorier.
2 år
Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tidsram: 2 år
Denna klassificering är baserad på observation med en skala från 1-5. En lägre nummerklassificering är bättre än en högre klassificering, där 1 är bäst.
2 år
Behavioral Assessment System for Children-Tredje upplagan (BASC3) Del 1 av 2
Tidsram: 2 år
The Behavioural Assessment System for Children-Third Edition är en omfattande uppsättning formulär som hjälper till att förstå barns beteenden och känslor. Poäng rapporteras som T-poäng. T-poäng varierar från 0-120. I en normativ population är medelvärdet av standardpoäng 50 och standardavvikelsen är 10. För T-poäng för externa problem, T-poäng för internalisering av problem, T-poäng för beteendesymtomindex, T-poäng för klinisk sannolikhetsindex och T-poäng för funktionsnedsättningsindex är lägre poäng bättre än högre poäng. För dessa kategorier är högre poäng mer problematiska med poäng mellan 60-70 som betraktas som "i riskzonen" och poäng 70 och högre anses vara kliniskt signifikanta och kräver ytterligare bedömning och eventuell behandling. För Adaptive Skills T-Score är en högre poäng bättre än en lägre poäng. För Adaptive Skills T-Score är lägre poäng mer problematiska med poäng mellan 30-40 som anses vara "i riskzonen" och poäng på eller under 30 som anses vara kliniskt signifikanta.
2 år
Behavioral Assessment System for Children – tredje upplagan (BASC3) del 2 av 2
Tidsram: 2 år
The Behavioural Assessment System for Children-Third Edition är en omfattande uppsättning formulär som hjälper till att förstå barns beteenden och känslor. För övergripande Executive Functioning Index, Attentional Control Index, Behavioural Control Index och Emotional Control Index är poängen "Inte förhöjda" eller "Höjda". Not Elevated är bättre än Elevated.
2 år
Kortfattad social emotionell bedömning för småbarn (BITSEA) Del 2 av 2
Tidsram: 2 år
Dikotoma poäng genereras baserat på cut-off poäng, som identifierar ämnen som är i riskzonen. Problemskalan mäter beteenden hos barnet som, om det finns, representerar ett problem. Kompetensskalan mäter beteenden hos barnet som, om de saknas, representerar ett problem.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Michigan

Samarbetspartners

University of Colorado, Denver
University of Florida
Seattle Children's Hospital
Primary Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 maj 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

12 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

8 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2015

Första postat (Uppskatta)

6 februari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HUM00075458
  • 1R01FD005085-01A1 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Intralipid 20% I.V. Fettemulsion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera