Стандартная липидная терапия по сравнению с минимизацией ЭКО для предотвращения PNALD
14 декабря 2020 г. обновлено: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
Фаза 3 исследования стандартной липидной терапии по сравнению с минимизацией внутривенной жировой эмульсии для профилактики заболеваний печени, связанных с парентеральным питанием
Холестаз, связанный с парентеральным питанием (PNAC), и заболевания печени (PNALD) связаны со значительной заболеваемостью и смертностью у новорожденных и, как считается, усугубляются липидными эмульсиями на основе сои. В настоящее время проводится множество исследований, направленных на выявление способов снижения этого риска. Снижение дозы липидов на основе сои, вводимых в качестве компонента парентерального питания, является одной из возможных стратегий. В этом исследовании мы сравним стандартную дозировку липидов на основе сои (до 3/кг/день) с минимальной дозой (1 г/кг/день) и оценим развитие холестаза и адекватный рост между двумя группами. Долгосрочное наблюдение будет включать оценку исходов развития нервной системы в возрасте 12 и 24 месяцев.
Источник финансирования - FDA OOPD
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
22
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32601
- University of Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 1 год (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- новорожденные и младенцы со сроком гестации не менее 28 недель, скорректированный гестационный возраст на момент включения в исследование, ранее не применявшие парентеральное питание (ПП)
- текущий прямой билирубин <2 мг/дл
- любое из следующих условий:
- мекониальный илеус и перитонит
- гастрошизис
- омфалоцеле > 4 см или с грыжей печени за пределами брюшной полости
- некротизирующий энтероколит, требующий хирургического вмешательства
- заворот
- атрезия кишечника с потерей> 50% кишечника
Критерий исключения:
- вес <1 кг
- дефект метаболических путей, связанный с дисфункцией печени в неонатальном периоде, в том числе: наследственная непереносимость фруктозы, галактоземия вследствие дефицита трансферазы и неонатальная тирозинемия и/или нарушение липидного обмена
- печеночная недостаточность, подтвержденная либо биопсией с циррозом печени, либо выраженным нарушением синтетической функции
- почечная недостаточность
- первичное или вторичное заболевание печени, независимо от функции печени (включая гепатит)
- применение экстракорпоральной мембранной оксигенации (ЭКМО)
- подозрение на врожденную обструкцию гепатобилиарного дерева
- документально подтвержденная активная инфекция, которая может быть инфекционной, включая инфекции гепатита или ВИЧ
- предшествующий прием желчегонных средств
- в настоящее время получает фенобарбитал или другие барбитураты
- история ПНАК
- прямой билирубин >=2 мг/дл на момент включения
- врожденная или приобретенная аномалия, которая потребует серьезной сердечно-сосудистой хирургии
- большая врожденная или хромосомная аномалия
- гипоксически-ишемическая энцефалопатия
- врожденный дефект головного мозга
- серьезное судорожное расстройство
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уменьшенный липид
Субъекты будут получать минимальную дозу (1 г/кг/день) липидного компонента парентерального питания на основе сои.
|
|
|
Активный компаратор: Стандартный липид
Субъекты будут получать стандартную дозу (до 3 г/кг/день) липидного компонента парентерального питания на основе сои.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость повышения прямого билирубина в зависимости от времени
Временное ограничение: 12 недель
|
Скорость повышения (изменения во времени) прямого билирубина сравнивали между двумя группами в разные моменты времени.
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Распространенность холестаза, связанного с парентеральным питанием (PNAC) (прямой билирубин ≥2 мг/дл)
Временное ограничение: 12 недель
|
Количество участников, у которых прямой билирубин был ≥2 мг/дл, сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов.
Данные о билирубине собирались от исходного уровня до 7 дней после прекращения ПП, но не более 12 недель.
|
12 недель
|
|
Распространенность тяжелого холестаза, связанного с парентеральным питанием (PNAC) (прямой билирубин ≥4 мг/дл у субъектов, получающих парентеральное питание в течение как минимум 2 недель)
Временное ограничение: 12 недель
|
Количество участников с тяжелым PNAC, определяемым как прямой билирубин ≥4 мг/дл, сравнивали между группами со стандартным и сниженным липидом.
Данные о билирубине собирались от исходного уровня до 7 дней после прекращения ПП, но не более 12 недель.
|
12 недель
|
|
Время разработки PNAC
Временное ограничение: 12 недель
|
Время до развития сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов.
|
12 недель
|
|
Время до развития тяжелого PNAC
Временное ограничение: 12 недель
|
Время до развития после рандомизации сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов.
|
12 недель
|
|
Пиковый уровень общего билирубина
Временное ограничение: 12 недель
|
Пиковый (самый высокий) общий билирубин, собранный у каждого субъекта с 1-й недели до конца лечения.
Это сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов.
|
12 недель
|
|
Пиковый уровень прямого билирубина
Временное ограничение: 12 недель
|
Пик (самый высокий) прямой билирубин, собранный у каждого субъекта с 1-й недели до конца лечения.
Это сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов.
|
12 недель
|
|
Распространенность дефицита незаменимых жирных кислот (EFAD)
Временное ограничение: 12 недель
|
Количество участников, испытавших EFAD, сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов.
|
12 недель
|
|
Адекватность роста, оцененная по Z-баллам для массы тела
Временное ограничение: 12 недель
|
Z-показатели сравнивали между субъектами в двух группах лечения по неделям.
Z-показатели представляют собой количество стандартных отклонений выше (положительное значение) или ниже (отрицательное значение) медианы на диаграммах роста FENTON и ВОЗ.
Шкала Фентона использовалась для детей, рожденных <37 недель гестации.
Шкалы ВОЗ использовались для детей, рожденных на сроке гестации ≥37 недель.
|
12 недель
|
|
Адекватность роста, оцениваемая по Z-баллам для роста
Временное ограничение: 12 недель
|
Z-показатели сравнивали между субъектами в двух группах лечения.
Z-показатели представляют собой количество стандартных отклонений выше (положительное значение) или ниже (отрицательное значение) медианы на диаграммах роста FENTON и ВОЗ.
Шкала Фентона использовалась для детей, рожденных <37 недель гестации.
Шкалы ВОЗ использовались для детей, рожденных на сроке гестации ≥37 недель.
|
12 недель
|
|
Адекватность роста, оцениваемая по Z-баллам окружности головы
Временное ограничение: 12 недель
|
Z-показатели сравнивали между субъектами в двух группах лечения.
Z-показатели представляют собой количество стандартных отклонений выше (положительное значение) или ниже (отрицательное значение) медианы на диаграммах роста FENTON и ВОЗ.
Шкала Фентона использовалась для детей, рожденных <37 недель гестации.
Шкалы ВОЗ использовались для детей, рожденных на сроке гестации ≥37 недель.
|
12 недель
|
|
Нежелательные явления, определяемые любым эпизодом сепсиса и катетер-ассоциированными инфекциями кровотока
Временное ограничение: 12 недель
|
Количество эпизодов сравнивали между группами со стандартным и сниженным содержанием липидов при подозрении на эпизоды сепсиса, НЭК или инфекций кровотока, связанных с катетером.
|
12 недель
|
|
Шкалы Бейли для развития младенцев и малышей (BSID-III) в возрасте одного года
Временное ограничение: 1 год
|
Шкала развития младенцев и детей ясельного возраста Бейли (BSID-III) предназначена для оценки развития младенцев и детей ясельного возраста в возрасте от 1 до 42 месяцев.
Инструмент включает пять отдельных шкал, три из которых и связанные с ними субшкалы используются для целей данного исследования: когнитивная, языковая (рецептивная и экспрессивная коммуникация) и моторная (мелкая и крупная моторика).
Необработанные баллы преобразуются в баллы по шкале с использованием стандартизованной по возрасту нормы.
Оценки по когнитивной шкале варьируются от 1 до 19. 1 — низкий балл, 19 — высокий балл.
Баллы по языковой шкале рассчитываются путем сложения баллов по рецептивной коммуникации в диапазоне от 1 до 19 и баллов по экспрессивной коммуникации в диапазоне от 1 до 19, чтобы получить балл по языковой шкале от 2 до 38.
Оценки по моторной шкале рассчитываются путем сложения оценок мелкой моторики в диапазоне от 1 до 19 и оценок общей моторики в диапазоне от 1 до 19, чтобы получить шкалу моторики в диапазоне от 2 до 38.
Более высокие баллы лучше, чем более низкие баллы.
|
1 год
|
|
Шкалы Бейли для развития младенцев и детей ясельного возраста (BSID-III) в возрасте двух лет
Временное ограничение: 2 года
|
Шкала развития младенцев и детей ясельного возраста Бейли (BSID-III) предназначена для оценки развития младенцев и детей ясельного возраста в возрасте от 1 до 42 месяцев.
Инструмент включает пять отдельных шкал, три из которых и связанные с ними субшкалы используются для целей данного исследования: когнитивная, языковая (рецептивная и экспрессивная коммуникация) и моторная (мелкая и крупная моторика).
Необработанные баллы преобразуются в баллы по шкале с использованием стандартизованной по возрасту нормы.
Оценки по когнитивной шкале варьируются от 1 до 19. 1 — низкий балл, 19 — высокий балл.
Баллы по языковой шкале рассчитываются путем сложения баллов по рецептивной коммуникации в диапазоне от 1 до 19 и баллов по экспрессивной коммуникации в диапазоне от 1 до 19, чтобы получить балл по языковой шкале от 2 до 38.
Оценки по моторной шкале рассчитываются путем сложения оценок мелкой моторики в диапазоне от 1 до 19 и оценок общей моторики в диапазоне от 1 до 19, чтобы получить шкалу моторики в диапазоне от 2 до 38.
Более высокие баллы лучше, чем более низкие баллы.
|
2 года
|
|
Опросники коммуникативного развития Макартура-Бейтса (CDI)
Временное ограничение: 2 года
|
Опросники коммуникативного развития Макартура-Бейтса (CDI) - это инструменты для родительских отчетов, которые собирают информацию о развивающихся способностях детей в раннем развитии речи.
Результаты представлены в виде процентилей по сравнению со стандартизированными по возрасту нормами.
Более высокие баллы лучше, чем более низкие баллы.
|
2 года
|
|
Краткая социальная эмоциональная оценка младенцев (BITSEA), часть 1 из 2
Временное ограничение: 2 года
|
Дихотомические оценки генерируются на основе пороговых оценок, которые идентифицируют субъектов, подверженных риску.
Шкала проблем измеряет поведение ребенка, которое, если оно присутствует, представляет собой проблему.
Шкала компетентности измеряет поведение ребенка, отсутствие которого представляет собой проблему.
Процентильные рейтинги BITSEA определяются из таблицы с ограниченным диапазоном и корректируются с учетом возраста и пола.
Высокий балл проблем приводит к низкому процентилю проблем.
Высокий балл компетентности приводит к высокому процентилю компетентности.
Процентильное ранжирование как для проблем, так и для оценок компетентности варьируется от «4% или меньше» до «26% или выше».
4 — это самый низкий процентильный балл, а 26 — самый высокий процентильный балл.
25-й процентиль является нижней границей среднего диапазона.
Более высокие процентные оценки лучше, чем более низкие процентные оценки как в категориях проблем, так и в категориях компетентности.
|
2 года
|
|
Система классификации функций крупной моторики (GMFCS)
Временное ограничение: 2 года
|
Эта классификация основана на наблюдении по шкале от 1 до 5.
Классификация с меньшим числом лучше, чем классификация с более высоким значением, где 1 является лучшим.
|
2 года
|
|
Система оценки поведения для детей, третье издание (BASC3), часть 1 из 2
Временное ограничение: 2 года
|
Система поведенческой оценки для детей, третье издание, представляет собой исчерпывающий набор форм, которые помогают понять поведение и эмоции детей.
Результаты сообщаются как T-Scores.
Т-баллы варьируются от 0 до 120.
В нормативной популяции среднее значение стандартных баллов равно 50, а стандартное отклонение равно 10.
Для экстернализации проблем T-Score, интернализации проблем T-Score, T-Score индекса поведенческих симптомов, T-Score индекса клинической вероятности и T-Score индекса функциональных нарушений более низкие баллы лучше, чем более высокие баллы.
Для этих категорий более высокие баллы более проблематичны: баллы от 60 до 70 считаются «подверженными риску», а баллы 70 и выше считаются клинически значимыми и требуют дальнейшей оценки и возможного лечения.
Для Adaptive Skills T-Score более высокий балл лучше, чем более низкий.
Для Adaptive Skills T-Score более низкие баллы более проблематичны: баллы от 30 до 40 считаются «подверженными риску», а баллы на уровне 30 или ниже считаются клинически значимыми.
|
2 года
|
|
Система оценки поведения для детей, третье издание (BASC3), часть 2 из 2
Временное ограничение: 2 года
|
Система поведенческой оценки для детей, третье издание, представляет собой исчерпывающий набор форм, которые помогают понять поведение и эмоции детей.
Для общего индекса исполнительного функционирования, индекса контроля внимания, индекса контроля поведения и индекса эмоционального контроля оценки «не повышены» или «повышены».
Not Elevated лучше, чем Elevated.
|
2 года
|
|
Краткая социальная эмоциональная оценка младенцев (BITSEA), часть 2 из 2
Временное ограничение: 2 года
|
Дихотомические оценки генерируются на основе пороговых оценок, которые идентифицируют субъектов, подверженных риску.
Шкала проблем измеряет поведение ребенка, которое, если оно присутствует, представляет собой проблему.
Шкала компетентности измеряет поведение ребенка, отсутствие которого представляет собой проблему.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 мая 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 октября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 ноября 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 февраля 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 февраля 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 февраля 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 декабря 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 декабря 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (Грант/контракт FDA США)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .