Standard lipidterapi vs IVFE-minimering til forebyggelse af PNALD
14. december 2020 opdateret af: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
Fase 3 undersøgelse af standard lipidterapi versus intravenøs fedtemulsionsminimering til forebyggelse af parenteral ernæringsassocieret leversygdom
Parenteral ernæringsassocieret kolestase (PNAC) og leversygdom (PNALD) er forbundet med signifikant morbiditet og dødelighed hos nyfødte og menes at blive forværret af sojabønnebaserede lipidemulsioner. Meget forskning er i øjeblikket rettet mod at identificere måder at reducere denne risiko på. Reduktion af dosis af sojabønnebaseret lipid givet som en komponent i parenteral ernæring er en mulig strategi. I denne undersøgelse vil vi sammenligne standarddosering af sojabønnebaseret lipid (op til 3/kg/dag) med en minimeret dosis (1 g/kg/dag) og evaluere for udvikling af kolestase og tilstrækkelig vækst mellem de to grupper. Langtidsopfølgning vil omfatte en vurdering af neuroudviklingsresultater ved 12 og 24 måneders alderen.
Finansieringskilde - FDA OOPD
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
22
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32601
- University of Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 1 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- nyfødte og spædbørn, som er mindst 28 ugers korrigeret svangerskabsalder på tidspunktet for indskrivningen, som er parenteral ernæringsnaive (PN)
- nuværende direkte bilirubin <2 mg/dL
- nogen af følgende betingelser:
- meconium ileus og peritonitis
- gastroschisis
- omphalocele >4cm eller med leverprolaps uden for bughulen
- nekrotiserende enterocolitis, der kræver kirurgisk indgreb
- volvulus
- intestinal atresi med >50 % tarmtab
Ekskluderingskriterier:
- vægt <1 kg
- metabolisk vejdefekt, som er forbundet med leverdysfunktion i den neonatale periode, herunder: arvelig fruktoseintolerance, galaktosæmi på grund af transferase-mangel og neonatal tyrosinæmi og/eller forstyrrelse af lipidmetabolismen
- leverinsufficiens som dokumenteret ved enten en biopsi med cirrhose og/eller markant afvigelse i syntetisk funktion
- Nyresvigt
- primær eller sekundær leversygdom, uanset leverfunktion (inklusive hepatitis)
- brug af ekstrakorporal membraniltning (ECMO)
- mistanke om medfødt obstruktion af hepatobiliærtræet
- dokumenteret aktiv infektion, som kan være overførbar, herunder infektioner hepatitis eller HIV
- tidligere modtagelse af koleretiske midler
- i øjeblikket modtager phenobarbital eller andre barbiturater
- PNAC's historie
- direkte bilirubin >=2 mg/dL på tidspunktet for indskrivning
- medfødt eller erhvervet anomali, som vil kræve større kardiovaskulær kirurgi
- større medfødt eller kromosomal anomali
- hypoxisk iskæmisk encefalopati
- medfødt defekt i hjernen
- større anfaldsforstyrrelse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Reduceret lipid
Forsøgspersoner vil modtage en minimeret dosis (1 g/kg/dag) af den sojabønnebaserede lipidkomponent i parenteral ernæring.
|
|
|
Aktiv komparator: Standard Lipid
Forsøgspersoner vil modtage standarddosis (op til 3 g/kg/dag) af den sojabønnebaserede lipidkomponent i parenteral ernæring.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Stigningshastighed for direkte bilirubin som en funktion af tid
Tidsramme: 12 uger
|
Stigningshastigheden (ændring over tid) af direkte bilirubin blev sammenlignet mellem de to grupper på forskellige tidspunkter.
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af parenteral ernæringsassocieret kolestase (PNAC) (direkte bilirubin ≥2 mg/dL)
Tidsramme: 12 uger
|
Antallet af deltagere, som havde en direkte bilirubin ≥2 mg/dL, blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
Bilirubindata blev indsamlet fra baseline indtil 7 dage efter PN er blevet seponeret, men må ikke overstige i alt 12 uger.
|
12 uger
|
|
Forekomst af alvorlig parenteral ernæringsassocieret kolestase (PNAC) (direkte bilirubin ≥4 mg/dL hos forsøgspersoner på parenteral ernæring i mindst 2 uger)
Tidsramme: 12 uger
|
Antallet af deltagere med svær PNAC defineret som en direkte bilirubin ≥4 mg/dL blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
Bilirubindata blev indsamlet fra baseline indtil 7 dage efter PN er blevet seponeret, men må ikke overstige i alt 12 uger.
|
12 uger
|
|
Tiden til udvikling af PNAC
Tidsramme: 12 uger
|
Tiden til udvikling blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
|
12 uger
|
|
Tiden til udvikling af svær PNAC
Tidsramme: 12 uger
|
Tiden til udvikling fra randomisering blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
|
12 uger
|
|
Maksimal total bilirubinniveau
Tidsramme: 12 uger
|
Den maksimale (højeste) totale bilirubin indsamlet fra hvert individ fra efter uge 1 til slutningen af behandlingen.
Dette blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
|
12 uger
|
|
Højeste direkte bilirubinniveau
Tidsramme: 12 uger
|
Den maksimale (højeste) direkte bilirubin indsamlet fra hvert individ fra efter uge 1 til slutningen af behandlingen.
Dette blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
|
12 uger
|
|
Forekomsten af essentiel fedtsyremangel (EFAD)
Tidsramme: 12 uger
|
Antallet af deltagere, der oplevede EFAD, blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper.
|
12 uger
|
|
Tilstrækkelighed af vækst vurderet ved Z-score for vægt
Tidsramme: 12 uger
|
Z-score blev sammenlignet mellem forsøgspersoner i de to behandlingsgrupper efter uge.
Z-score er antallet af standardafvigelser over (positiv værdi) eller under (negativ værdi) medianen på FENTON og WHO vækstdiagrammer.
Fenton-score blev brugt til spædbørn født <37 ugers svangerskab.
WHO-score blev brugt til spædbørn født ved ≥37 ugers svangerskab.
|
12 uger
|
|
Tilstrækkelighed af vækst som vurderet ved Z-score for højde
Tidsramme: 12 uger
|
Z-score blev sammenlignet mellem forsøgspersoner i de to behandlingsgrupper.
Z-score er antallet af standardafvigelser over (positiv værdi) eller under (negativ værdi) medianen på FENTON og WHO vækstdiagrammer.
Fenton-score blev brugt til spædbørn født <37 ugers svangerskab.
WHO-score blev brugt til spædbørn født ved ≥37 ugers svangerskab.
|
12 uger
|
|
Tilstrækkelighed af vækst vurderet ved Z-score for hovedomkreds
Tidsramme: 12 uger
|
Z-score blev sammenlignet mellem forsøgspersoner i de to behandlingsgrupper.
Z-score er antallet af standardafvigelser over (positiv værdi) eller under (negativ værdi) medianen på FENTON og WHO vækstdiagrammer.
Fenton-score blev brugt til spædbørn født <37 ugers svangerskab.
WHO-score blev brugt til spædbørn født ved ≥37 ugers svangerskab.
|
12 uger
|
|
Uønskede hændelser, som defineret af enhver episode af sepsis og kateter-relaterede blodstrømsinfektioner
Tidsramme: 12 uger
|
Antallet af episoder blev sammenlignet mellem standard- og reducerede lipidgrupper af formodede sepsis-episoder, NEC eller kateter-relaterede blodstrømsinfektioner.
|
12 uger
|
|
Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID-III) på et år
Tidsramme: 1 år
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) er designet til at vurdere udviklingsfunktionen hos spædbørn og småbørn i alderen 1 måned til 42 måneder.
Instrumentet omfatter fem særskilte skalaer, hvoraf tre skalaer og tilhørende underskalaer anvendes til denne undersøgelses formål: kognitiv, sproglig (receptiv og ekspressiv kommunikation) og motorisk (finmotorisk og grovmotorisk).
Rå score konverteres til skaleret score ved hjælp af aldersstandardiseret norm.
Den kognitive skalerede score spænder fra 1-19. 1 er en lav score og 19 er en høj score.
De sprogskalerede scorer beregnes ved at tilføje scorerne for Receptiv kommunikation, der spænder fra 1-19, og de Ekspressive kommunikationsscores, der spænder fra 1-19, for at give en sprogskaleret score på 2-38.
Den motoriske skalerede score beregnes ved at tilføje finmotorisk score fra 1-19 og bruttomotorisk score fra 1-19 for at give motoren skaleret fra 2-38.
Højere score er bedre end lavere scores.
|
1 år
|
|
Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID-III) på to år
Tidsramme: 2 år
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) er designet til at vurdere udviklingsfunktionen hos spædbørn og småbørn i alderen 1 måned til 42 måneder.
Instrumentet omfatter fem særskilte skalaer, hvoraf tre skalaer og tilhørende underskalaer anvendes til denne undersøgelses formål: kognitiv, sproglig (receptiv og ekspressiv kommunikation) og motorisk (finmotorisk og grovmotorisk).
Rå score konverteres til skaleret score ved hjælp af aldersstandardiseret norm.
Den kognitive skalerede score spænder fra 1-19. 1 er en lav score og 19 er en høj score.
De sprogskalerede scorer beregnes ved at tilføje scorerne for Receptiv kommunikation, der spænder fra 1-19, og de Ekspressive kommunikationsscores, der spænder fra 1-19, for at give en sprogskaleret score på 2-38.
Den motoriske skalerede score beregnes ved at tilføje finmotorisk score fra 1-19 og bruttomotorisk score fra 1-19 for at give motoren skaleret fra 2-38.
Højere score er bedre end lavere scores.
|
2 år
|
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI)
Tidsramme: 2 år
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) er forældrerapportinstrumenter, der fanger information om børns udviklingsevner på et tidligt sprog.
Scores rapporteres som percentiler sammenlignet med aldersstandardiserede normer.
Højere score er bedre end lavere scores.
|
2 år
|
|
Kort social følelsesmæssig vurdering af spædbørn (BITSEA) Del 1 af 2
Tidsramme: 2 år
|
Dikotome scores genereres baseret på cut-off scores, som identificerer emner, der er i fare.
Problemskalaen måler barnets adfærd, der repræsenterer et problem, hvis det er til stede.
Kompetenceskalaen måler barnets adfærd, der repræsenterer et problem, hvis det er fraværende.
BITSEA-percentilrangeringer bestemmes ud fra en tabel, der har et begrænset område og er justeret for alder og køn.
En høj problemscore fører til en lav problempercentil.
En høj kompetencescore fører til en høj kompetencepercentil.
Percentilplaceringer for både problem- og kompetencescore spænder fra "4% eller mindre" til "26% eller højere".
4 er den laveste percentilscore og 26 er den højeste percentilscore.
Den 25. percentil er den nedre grænse for det gennemsnitlige interval.
Højere percentilscore er bedre end lavere percentilscores i både problem- og kompetencekategorier.
|
2 år
|
|
Gross Motor Function Classification System (GMFCS)
Tidsramme: 2 år
|
Denne klassifikation er baseret på observation med en skala fra 1-5.
En lavere nummerklassificering er bedre end en højere klassifikation, hvor 1 er bedst.
|
2 år
|
|
Behavioral Assessment System for Children-Third Edition (BASC3) Del 1 af 2
Tidsramme: 2 år
|
Behavioural Assessment System for Children-Third Edition er et omfattende sæt formularer, der hjælper med at forstå børns adfærd og følelser.
Scores rapporteres som T-scores.
T-score spænder fra 0-120.
I en normativ population er gennemsnittet af standardscorer 50, og standardafvigelsen er 10.
For eksternaliserende problemer T-score, internaliserende problemer T-score, adfærdssymptomer indeks T-score, klinisk sandsynlighed indeks T-score og funktionel svækkelse indeks T-score lavere score er bedre end højere score.
For disse kategorier er højere score mere problematiske med score mellem 60-70 betragtet som "i risiko" og score 70 og derover betragtes som klinisk signifikante og kræver yderligere vurdering og mulig behandling.
For Adaptive Skills T-Score er en højere score bedre end en lavere score.
For Adaptive Skills T-Score er lavere scores mere problematiske med scores mellem 30-40, der betragtes som "i risiko", og scores på eller under 30 betragtes som klinisk signifikante.
|
2 år
|
|
Behavioral Assessment System for Children-Third Edition (BASC3) Del 2 af 2
Tidsramme: 2 år
|
Behavioural Assessment System for Children-Third Edition er et omfattende sæt formularer, der hjælper med at forstå børns adfærd og følelser.
For Overordnet Executive Functioning Index, Attentional Control Index, Behavioural Control Index og Emotional Control Index er scoren "Ikke forhøjet" eller "Forhøjet".
Not Elevated er bedre end Elevated.
|
2 år
|
|
Kort social følelsesmæssig vurdering af spædbørn (BITSEA) del 2 af 2
Tidsramme: 2 år
|
Dikotome scores genereres baseret på cut-off scores, som identificerer emner, der er i fare.
Problemskalaen måler barnets adfærd, der repræsenterer et problem, hvis det er til stede.
Kompetenceskalaen måler barnets adfærd, der repræsenterer et problem, hvis det er fraværende.
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. maj 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. oktober 2017
Studieafslutning (Faktiske)
8. november 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. februar 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. februar 2015
Først opslået (Skøn)
6. februar 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. december 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. december 2020
Sidst verificeret
1. december 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .