Terapia lipidica standard vs minimizzazione IVFE per la prevenzione della PNALD
14 dicembre 2020 aggiornato da: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
Studio di fase 3 della terapia lipidica standard rispetto alla riduzione al minimo dell'emulsione di grassi per via endovenosa per la prevenzione delle malattie epatiche associate alla nutrizione parenterale
La colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC) e la malattia epatica (PNALD) sono associate a significativa morbilità e mortalità nei neonati e si ritiene che siano esacerbate dalle emulsioni lipidiche a base di soia. Molta ricerca è attualmente diretta a identificare i modi per ridurre questo rischio. La riduzione della dose di lipidi a base di soia somministrati come componente della nutrizione parenterale è una possibile strategia. In questo studio confronteremo il dosaggio standard di lipidi a base di soia (fino a 3/kg/giorno) con una dose minima (1 g/kg/giorno) e valuteremo lo sviluppo di colestasi e una crescita adeguata tra i due gruppi. Il follow-up a lungo termine includerà una valutazione degli esiti dello sviluppo neurologico a 12 e 24 mesi di età.
Fonte di finanziamento - FDA OOPD
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32601
- University of Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- neonati e lattanti che hanno un'età gestazionale corretta di almeno 28 settimane al momento dell'arruolamento che sono naive alla nutrizione parenterale (PN)
- bilirubina diretta corrente <2 mg/dL
- una delle seguenti condizioni:
- ileo da meconio e peritonite
- gastroschisi
- onfalocele >4 cm o con ernia epatica al di fuori della cavità addominale
- enterocolite necrotizzante che richiede un intervento chirurgico
- volvolo
- atresia intestinale con >50% di perdita intestinale
Criteri di esclusione:
- peso < 1 kg
- difetto della via metabolica associato a disfunzione epatica nel periodo neonatale, tra cui: intolleranza ereditaria al fruttosio, galattosemia dovuta a deficit di transferasi e tirosinemia neonatale e/o disturbo del metabolismo lipidico
- insufficienza epatica documentata da biopsia con cirrosi e/o marcata aberrazione nella funzione sintetica
- insufficienza renale
- malattia epatica primaria o secondaria, indipendentemente dalla funzionalità epatica (compresa l'epatite)
- utilizzo dell'ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO)
- sospetta ostruzione congenita dell'albero epatobiliare
- infezione attiva documentata che può essere trasmissibile, comprese le infezioni da epatite o HIV
- precedente ricevimento di agenti coleretici
- attualmente in trattamento con fenobarbital o altri barbiturici
- storia del PNAC
- bilirubina diretta >=2 mg/dL al momento dell'arruolamento
- anomalia congenita o acquisita che richiederà un intervento chirurgico cardiovascolare maggiore
- anomalia congenita o cromosomica maggiore
- encefalopatia ipossico ischemica
- difetto congenito del cervello
- disturbo convulsivo maggiore
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Lipidi ridotti
I soggetti riceveranno una dose minima (1 g/kg/giorno) del componente lipidico a base di soia della nutrizione parenterale.
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Comparatore attivo: Lipide standard
I soggetti riceveranno la dose standard (fino a 3 g/kg/giorno) del componente lipidico a base di soia della nutrizione parenterale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di aumento della bilirubina diretta in funzione del tempo
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il tasso di aumento (variazione nel tempo) della bilirubina diretta è stato confrontato tra i due gruppi in momenti diversi.
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Prevalenza della colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC) (bilirubina diretta ≥2 mg/dL)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il numero di partecipanti che avevano una bilirubina diretta ≥2 mg/dL è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
I dati sulla bilirubina sono stati raccolti dal basale fino a 7 giorni dopo l'interruzione della PN, ma non per superare un totale di 12 settimane.
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12 settimane
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Prevalenza di grave colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC) (bilirubina diretta ≥4 mg/dL in soggetti in nutrizione parenterale per almeno 2 settimane)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il numero di partecipanti con PNAC grave definito come bilirubina diretta ≥4 mg/dL è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
I dati sulla bilirubina sono stati raccolti dal basale fino a 7 giorni dopo l'interruzione della PN, ma non per superare un totale di 12 settimane.
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12 settimane
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Il tempo per lo sviluppo del PNAC
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il tempo di sviluppo è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
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12 settimane
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Il tempo per lo sviluppo di grave PNAC
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il tempo di sviluppo dalla randomizzazione è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
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12 settimane
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Livello di bilirubina totale di picco
Lasso di tempo: 12 settimane
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La bilirubina totale di picco (più alta) raccolta da ciascun soggetto da dopo la settimana 1 fino alla fine del trattamento.
Questo è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
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12 settimane
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Livello di bilirubina diretta di picco
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il picco (più alto) di bilirubina diretta raccolto da ciascun soggetto da dopo la settimana 1 fino alla fine del trattamento.
Questo è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
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12 settimane
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La prevalenza della carenza di acidi grassi essenziali (EFAD)
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il numero di partecipanti che hanno sperimentato EFAD è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti.
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12 settimane
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Adeguatezza della crescita valutata dai punteggi Z per il peso
Lasso di tempo: 12 settimane
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I punteggi Z sono stati confrontati tra i soggetti nei due gruppi di trattamento per settimana.
I punteggi Z sono il numero di deviazioni standard al di sopra (valore positivo) o al di sotto (valore negativo) della mediana sui grafici di crescita FENTON e WHO.
I punteggi di Fenton sono stati utilizzati per i bambini nati <37 settimane di gestazione.
I punteggi dell'OMS sono stati utilizzati per i bambini nati a ≥37 settimane di gestazione.
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12 settimane
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Adeguatezza della crescita valutata dai punteggi Z per l'altezza
Lasso di tempo: 12 settimane
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I punteggi Z sono stati confrontati tra i soggetti nei due gruppi di trattamento.
I punteggi Z sono il numero di deviazioni standard al di sopra (valore positivo) o al di sotto (valore negativo) della mediana sui grafici di crescita FENTON e WHO.
I punteggi di Fenton sono stati utilizzati per i bambini nati <37 settimane di gestazione.
I punteggi dell'OMS sono stati utilizzati per i bambini nati a ≥37 settimane di gestazione.
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12 settimane
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Adeguatezza della crescita valutata dai punteggi Z per la circonferenza della testa
Lasso di tempo: 12 settimane
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I punteggi Z sono stati confrontati tra i soggetti nei due gruppi di trattamento.
I punteggi Z sono il numero di deviazioni standard al di sopra (valore positivo) o al di sotto (valore negativo) della mediana sui grafici di crescita FENTON e WHO.
I punteggi di Fenton sono stati utilizzati per i bambini nati <37 settimane di gestazione.
I punteggi dell'OMS sono stati utilizzati per i bambini nati a ≥37 settimane di gestazione.
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12 settimane
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Eventi avversi, come definiti da qualsiasi episodio di sepsi e infezioni del flusso sanguigno correlate al catetere
Lasso di tempo: 12 settimane
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Il numero di episodi è stato confrontato tra i gruppi lipidici standard e ridotti di sospetti episodi di sepsi, NEC o infezioni del flusso sanguigno correlate al catetere.
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12 settimane
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Scale Bayley per lo sviluppo di neonati e bambini (BSID-III) a un anno
Lasso di tempo: 1 anno
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La Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) è progettata per valutare il funzionamento dello sviluppo di neonati e bambini di età compresa tra 1 mese e 42 mesi.
Lo strumento comprende cinque scale distinte, di cui tre scale e relative sottoscale sono utilizzate ai fini di questo studio: cognitiva, linguistica (comunicazione ricettiva ed espressiva) e motoria (motoria fine e motoria grossolana).
I punteggi grezzi vengono convertiti in punteggi scalati utilizzando la norma standardizzata per età.
I punteggi in scala cognitiva vanno da 1 a 19. 1 è un punteggio basso e 19 è un punteggio alto.
I punteggi della scala linguistica vengono calcolati sommando i punteggi della comunicazione ricettiva compresi tra 1 e 19 e i punteggi della comunicazione espressiva compresi tra 1 e 19 per ottenere il punteggio della scala linguistica compreso tra 2 e 38.
I punteggi Motori in scala sono calcolati sommando i punteggi Fine Motor compresi tra 1 e 19 e i punteggi Gross Motor compresi tra 1 e 19 per ottenere i punteggi Motori in scala compresi tra 2 e 38.
I punteggi più alti sono migliori dei punteggi più bassi.
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1 anno
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Scale Bayley per lo sviluppo di neonati e bambini (BSID-III) a due anni
Lasso di tempo: 2 anni
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La Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) è progettata per valutare il funzionamento dello sviluppo di neonati e bambini di età compresa tra 1 mese e 42 mesi.
Lo strumento comprende cinque scale distinte, di cui tre scale e relative sottoscale sono utilizzate ai fini di questo studio: cognitiva, linguistica (comunicazione ricettiva ed espressiva) e motoria (motoria fine e motoria grossolana).
I punteggi grezzi vengono convertiti in punteggi scalati utilizzando la norma standardizzata per età.
I punteggi in scala cognitiva vanno da 1 a 19. 1 è un punteggio basso e 19 è un punteggio alto.
I punteggi della scala linguistica vengono calcolati sommando i punteggi della comunicazione ricettiva compresi tra 1 e 19 e i punteggi della comunicazione espressiva compresi tra 1 e 19 per ottenere il punteggio della scala linguistica compreso tra 2 e 38.
I punteggi Motori in scala sono calcolati sommando i punteggi Fine Motor compresi tra 1 e 19 e i punteggi Gross Motor compresi tra 1 e 19 per ottenere i punteggi Motori in scala compresi tra 2 e 38.
I punteggi più alti sono migliori dei punteggi più bassi.
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2 anni
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Inventari di sviluppo comunicativo (CDI) di MacArthur-Bates
Lasso di tempo: 2 anni
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I MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) sono strumenti di relazione dei genitori che catturano informazioni sulle capacità di sviluppo dei bambini nel linguaggio precoce.
I punteggi sono riportati come percentili rispetto alle norme standardizzate per età.
I punteggi più alti sono migliori dei punteggi più bassi.
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2 anni
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Breve valutazione socio-emotiva del neonato (BITSEA) Parte 1 di 2
Lasso di tempo: 2 anni
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I punteggi dicotomici vengono generati sulla base dei punteggi cut-off, che identificano i soggetti a rischio.
La scala del problema misura i comportamenti del bambino che, se presenti, rappresentano un problema.
La scala delle competenze misura i comportamenti del bambino che, se assenti, rappresentano un problema.
Le classifiche dei percentili BITSEA sono determinate da una tabella che ha un intervallo limitato e sono aggiustate per età e sesso.
Un punteggio del problema elevato porta a un percentile del problema basso.
Un alto punteggio di competenza porta a un alto percentile di competenza.
Le classifiche percentili per i punteggi dei problemi e delle competenze vanno da "4% o meno" a "26% o superiore".
4 è il punteggio percentile più basso e 26 è il punteggio percentile più alto.
Il 25° percentile è il limite inferiore dell'intervallo medio.
Punteggi percentili più alti sono migliori di punteggi percentili più bassi in entrambe le categorie di problemi e competenze.
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2 anni
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Sistema di classificazione della funzione motoria lorda (GMFCS)
Lasso di tempo: 2 anni
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Questa classificazione si basa sull'osservazione con una scala da 1 a 5.
Una classificazione numerica inferiore è migliore di una classificazione superiore, dove 1 è la migliore.
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2 anni
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Sistema di valutazione comportamentale per bambini-Terza edizione (BASC3) Parte 1 di 2
Lasso di tempo: 2 anni
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Il Behavioral Assessment System for Children-Third Edition è un insieme completo di moduli che aiuta a comprendere i comportamenti e le emozioni dei bambini.
I punteggi sono riportati come T-Score.
I punteggi T vanno da 0 a 120.
In una popolazione normativa, la media dei punteggi standard è 50 e la deviazione standard è 10.
Per il T-Score dei problemi di esternalizzazione, il T-Score dei problemi di internalizzazione, il T-Score dell'indice dei sintomi comportamentali, il T-Score dell'indice di probabilità clinica e il T-Score dell'indice di compromissione funzionale, i punteggi più bassi sono migliori di quelli più alti.
Per queste categorie, i punteggi più alti sono più problematici con punteggi tra 60-70 considerati "a rischio" e punteggi 70 e superiori considerati clinicamente significativi e che richiedono un'ulteriore valutazione e un possibile trattamento.
Per Adaptive Skills T-Score, un punteggio più alto è migliore di un punteggio più basso.
Per Adaptive Skills T-Score, i punteggi più bassi sono più problematici con punteggi compresi tra 30 e 40 considerati "a rischio" e punteggi pari o inferiori a 30 considerati clinicamente significativi.
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2 anni
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Sistema di valutazione comportamentale per bambini-Terza edizione (BASC3) Parte 2 di 2
Lasso di tempo: 2 anni
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Il Behavioral Assessment System for Children-Third Edition è un insieme completo di moduli che aiuta a comprendere i comportamenti e le emozioni dei bambini.
Per l'Indice generale del funzionamento esecutivo, l'Indice di controllo dell'attenzione, l'Indice di controllo comportamentale e l'Indice di controllo emotivo, i punteggi sono "Non elevato" o "Elevato".
Not Elevated è meglio di Elevated.
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2 anni
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Breve valutazione socio-emotiva del bambino (BITSEA) Parte 2 di 2
Lasso di tempo: 2 anni
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I punteggi dicotomici vengono generati sulla base dei punteggi cut-off, che identificano i soggetti a rischio.
La scala del problema misura i comportamenti del bambino che, se presenti, rappresentano un problema.
La scala delle competenze misura i comportamenti del bambino che, se assenti, rappresentano un problema.
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 maggio 2016
Completamento primario (Effettivo)
12 ottobre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
8 novembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 febbraio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 febbraio 2015
Primo Inserito (Stima)
6 febbraio 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 dicembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 dicembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
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