Terapia lipídica padrão versus minimização de IVFE para prevenção de PNALD
14 de dezembro de 2020 atualizado por: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
Estudo de Fase 3 de Terapia Lipídica Padrão Versus Minimização de Emulsão Gordurosa Intravenosa para a Prevenção de Doença Hepática Associada à Nutrição Parenteral
A colestase associada à nutrição parenteral (PNAC) e a doença hepática (PNALD) estão associadas a morbidade e mortalidade significativas em recém-nascidos e são exacerbadas por emulsões lipídicas à base de soja. Atualmente, muitas pesquisas estão sendo direcionadas para identificar maneiras de reduzir esse risco. A redução da dose de lipídio à base de soja administrado como componente da nutrição parenteral é uma estratégia possível. Neste estudo iremos comparar a dosagem padrão de lipídio à base de soja (até 3/kg/dia) com uma dose mínima (1 g/kg/dia) e avaliar o desenvolvimento de colestase e crescimento adequado entre os dois grupos. O acompanhamento de longo prazo incluirá uma avaliação dos resultados do neurodesenvolvimento aos 12 e 24 meses de idade.
Fonte de financiamento - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- University of Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 1 ano (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- recém-nascidos e lactentes com pelo menos 28 semanas de idade gestacional corrigida no momento da inscrição que são virgens de nutrição parenteral (NP)
- bilirrubina direta atual <2 mg/dL
- qualquer uma das seguintes condições:
- íleo meconial e peritonite
- gastrosquise
- onfalocele >4cm ou com hérnia hepática fora da cavidade abdominal
- enterocolite necrosante que requer intervenção cirúrgica
- vólvulo
- atresia intestinal com >50% de perda intestinal
Critério de exclusão:
- peso <1kg
- defeito da via metabólica que está associado à disfunção hepática no período neonatal, incluindo: intolerância hereditária à frutose, galactosemia devido à deficiência de transferase e tirosinemia neonatal e/ou distúrbio do metabolismo lipídico
- insuficiência hepática documentada por uma biópsia com cirrose e/ou aberração acentuada na função sintética
- insuficiência renal
- doença hepática primária ou secundária, independentemente da função hepática (inclui hepatite)
- uso de oxigenação por membrana extracorpórea (ECMO)
- suspeita de obstrução congênita da árvore hepatobiliar
- infecção ativa documentada que pode ser transmissível, incluindo infecções por hepatite ou HIV
- recebimento prévio de agentes coleréticos
- atualmente recebendo fenobarbital ou outros barbitúricos
- história do PNAC
- bilirrubina direta >=2 mg/dL no momento da inscrição
- anomalia congênita ou adquirida que exigirá cirurgia cardiovascular de grande porte
- grande anomalia congênita ou cromossômica
- encefalopatia isquêmica hipóxica
- defeito congênito do cérebro
- transtorno convulsivo grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Lipídio Reduzido
Os indivíduos receberão uma dose mínima (1 g/kg/dia) do componente lipídico à base de soja da nutrição parenteral.
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Comparador Ativo: Lipídio Padrão
Os indivíduos receberão a dose padrão (até 3 g/kg/dia) do componente lipídico à base de soja da nutrição parenteral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de aumento da bilirrubina direta em função do tempo
Prazo: 12 semanas
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A taxa de aumento (alteração ao longo do tempo) da bilirrubina direta foi comparada entre os dois grupos em diferentes momentos.
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Prevalência de Colestase Associada à Nutrição Parenteral (PNAC) (Bilirrubina Direta ≥2 mg/dL)
Prazo: 12 semanas
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O número de participantes com bilirrubina direta ≥2 mg/dL foi comparado entre os grupos de lipídios padrão e reduzido.
Os dados de bilirrubina foram coletados desde o início até 7 dias após a descontinuação da NP, mas sem exceder um total de 12 semanas.
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12 semanas
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Prevalência de Colestase Grave Associada à Nutrição Parenteral (PNAC) (Bilirrubina Direta ≥4 mg/dL em Indivíduos em Nutrição Parenteral por pelo menos 2 semanas)
Prazo: 12 semanas
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O número de participantes com PNAC grave definido como bilirrubina direta ≥4 mg/dL foi comparado entre os grupos de lipídios padrão e reduzido.
Os dados de bilirrubina foram coletados desde o início até 7 dias após a descontinuação da NP, mas sem exceder um total de 12 semanas.
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12 semanas
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O tempo para o desenvolvimento do PNAC
Prazo: 12 semanas
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O tempo de desenvolvimento foi comparado entre os grupos lipídicos padrão e reduzido.
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12 semanas
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O tempo para o desenvolvimento de PNAC grave
Prazo: 12 semanas
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O tempo até o desenvolvimento da randomização foi comparado entre os grupos lipídicos padrão e reduzido.
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12 semanas
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Nível máximo de bilirrubina total
Prazo: 12 semanas
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O pico (mais alto) de bilirrubina total coletado de cada indivíduo desde a semana 1 até o final do tratamento.
Isso foi comparado entre os grupos lipídicos padrão e reduzido.
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12 semanas
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Nível Máximo de Bilirrubina Direta
Prazo: 12 semanas
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O pico (mais alto) de bilirrubina direta coletada de cada indivíduo desde a semana 1 até o final do tratamento.
Isso foi comparado entre os grupos lipídicos padrão e reduzido.
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12 semanas
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A Prevalência da Deficiência de Ácidos Graxos Essenciais (EFAD)
Prazo: 12 semanas
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O número de participantes que experimentaram EFAD foi comparado entre os grupos lipídicos padrão e reduzido.
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12 semanas
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Adequação do crescimento conforme avaliado por escores Z para peso
Prazo: 12 semanas
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Os escores Z foram comparados entre os indivíduos nos dois grupos de tratamento por semana.
Os escores Z são o número de desvios padrão acima (valor positivo) ou abaixo (valor negativo) da mediana nos gráficos de crescimento de FENTON e da OMS.
Os escores de Fenton foram usados para bebês nascidos com menos de 37 semanas de gestação.
Os escores da OMS foram usados para bebês nascidos com ≥37 semanas de gestação.
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12 semanas
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Adequação do crescimento conforme avaliado por escores Z para altura
Prazo: 12 semanas
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Os escores Z foram comparados entre os indivíduos nos dois grupos de tratamento.
Os escores Z são o número de desvios padrão acima (valor positivo) ou abaixo (valor negativo) da mediana nos gráficos de crescimento de FENTON e da OMS.
Os escores de Fenton foram usados para bebês nascidos com menos de 37 semanas de gestação.
Os escores da OMS foram usados para bebês nascidos com ≥37 semanas de gestação.
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12 semanas
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Adequação do crescimento conforme avaliado por escores Z para circunferência da cabeça
Prazo: 12 semanas
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Os escores Z foram comparados entre os indivíduos nos dois grupos de tratamento.
Os escores Z são o número de desvios padrão acima (valor positivo) ou abaixo (valor negativo) da mediana nos gráficos de crescimento de FENTON e da OMS.
Os escores de Fenton foram usados para bebês nascidos com menos de 37 semanas de gestação.
Os escores da OMS foram usados para bebês nascidos com ≥37 semanas de gestação.
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12 semanas
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Eventos adversos, conforme definido por qualquer episódio de sepse e infecções da corrente sanguínea relacionadas a cateteres
Prazo: 12 semanas
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O número de episódios foi comparado entre os grupos lipídicos padrão e reduzido de episódios suspeitos de sepse, NEC ou infecções da corrente sanguínea relacionadas a cateteres.
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12 semanas
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Escalas Bayley para Desenvolvimento Infantil e Infantil (BSID-III) em um ano
Prazo: 1 ano
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A Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) é projetada para avaliar o funcionamento do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas, com idades entre 1 mês e 42 meses.
O instrumento inclui cinco escalas distintas, das quais três escalas e subescalas associadas são utilizadas para efeitos deste estudo: cognitiva, linguagem (comunicação receptiva e expressiva) e motora (motora fina e motora grossa).
As pontuações brutas são convertidas em pontuações escalonadas usando a norma padronizada por idade.
As pontuações em escala cognitiva variam de 1 a 19. 1 é uma pontuação baixa e 19 é uma pontuação alta.
As pontuações em escala de linguagem são calculadas adicionando as pontuações de comunicação receptiva variando de 1 a 19 e as pontuações de comunicação expressiva variando de 1 a 19 para dar a pontuação de escala de linguagem de 2 a 38.
As pontuações em escala motora são calculadas adicionando as pontuações motoras finas variando de 1 a 19 e as pontuações motoras grossas variando de 1 a 19 para dar a escala motora variando de 2 a 38.
Pontuações mais altas são melhores do que pontuações mais baixas.
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1 ano
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Escalas Bayley para Desenvolvimento Infantil e Infantil (BSID-III) aos dois anos
Prazo: 2 anos
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A Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) é projetada para avaliar o funcionamento do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas, com idades entre 1 mês e 42 meses.
O instrumento inclui cinco escalas distintas, das quais três escalas e subescalas associadas são utilizadas para efeitos deste estudo: cognitiva, linguagem (comunicação receptiva e expressiva) e motora (motora fina e motora grossa).
As pontuações brutas são convertidas em pontuações escalonadas usando a norma padronizada por idade.
As pontuações em escala cognitiva variam de 1 a 19. 1 é uma pontuação baixa e 19 é uma pontuação alta.
As pontuações em escala de linguagem são calculadas adicionando as pontuações de comunicação receptiva variando de 1 a 19 e as pontuações de comunicação expressiva variando de 1 a 19 para dar a pontuação de escala de linguagem de 2 a 38.
As pontuações em escala motora são calculadas adicionando as pontuações motoras finas variando de 1 a 19 e as pontuações motoras grossas variando de 1 a 19 para dar a escala motora variando de 2 a 38.
Pontuações mais altas são melhores do que pontuações mais baixas.
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2 anos
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Inventários de Desenvolvimento Comunicativo MacArthur-Bates (CDI)
Prazo: 2 anos
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Os Inventários de Desenvolvimento Comunicativo MacArthur-Bates (CDI) são instrumentos de relatório dos pais que capturam informações sobre as habilidades de desenvolvimento das crianças na linguagem inicial.
As pontuações são relatadas como percentis em comparação com as normas padronizadas por idade.
Pontuações mais altas são melhores do que pontuações mais baixas.
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2 anos
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Avaliação socioemocional breve para bebês (BITSEA) Parte 1 de 2
Prazo: 2 anos
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Pontuações dicotômicas são geradas com base em pontuações de corte, que identificam os indivíduos em risco.
A escala de problemas mede comportamentos da criança que, se presentes, representam um problema.
A escala de competência mede comportamentos da criança que, se ausentes, representam um problema.
As classificações de percentil BITSEA são determinadas a partir de uma tabela que tem um intervalo limitado e é ajustada para idade e sexo.
Uma pontuação de problema alta leva a um percentil de problema baixo.
Uma alta pontuação de competência leva a um alto percentil de competência.
As classificações percentuais para pontuações de problemas e competências variam de "4% ou menos" a "26% ou mais".
4 é a pontuação do percentil mais baixo e 26 é a pontuação do percentil mais alto.
O percentil 25 é o limite inferior do intervalo médio.
Pontuações percentuais mais altas são melhores do que pontuações percentuais mais baixas nas categorias de problemas e competências.
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2 anos
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Sistema de classificação da função motora grossa (GMFCS)
Prazo: 2 anos
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Esta classificação é baseada na observação com uma escala de 1-5.
Uma classificação de número mais baixo é melhor do que uma classificação mais alta, sendo 1 o melhor.
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2 anos
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Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças - Terceira Edição (BASC3) Parte 1 de 2
Prazo: 2 anos
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O Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças - Terceira Edição é um conjunto abrangente de formulários que ajuda a entender os comportamentos e as emoções das crianças.
As pontuações são relatadas como T-Scores.
Os T-Scores variam de 0-120.
Em uma população normativa, a média das pontuações padrão é 50 e o desvio padrão é 10.
Para problemas de externalização T-Score, Internalização de problemas T-Score, T-Score do Índice de Sintomas Comportamentais, T-Score do Índice de Probabilidade Clínica e T-Score do Índice de Comprometimento Funcional, as pontuações mais baixas são melhores do que as pontuações mais altas.
Para essas categorias, pontuações mais altas são mais problemáticas, com pontuações entre 60-70 consideradas "em risco" e pontuações de 70 e acima consideradas clinicamente significativas e exigindo avaliação adicional e possível tratamento.
Para Adaptive Skills T-Score, uma pontuação mais alta é melhor do que uma pontuação mais baixa.
Para Adaptive Skills T-Score, pontuações mais baixas são mais problemáticas, com pontuações entre 30-40 consideradas "em risco" e pontuações iguais ou inferiores a 30 consideradas clinicamente significativas.
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2 anos
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Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças - Terceira Edição (BASC3) Parte 2 de 2
Prazo: 2 anos
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O Sistema de Avaliação Comportamental para Crianças - Terceira Edição é um conjunto abrangente de formulários que ajuda a entender os comportamentos e as emoções das crianças.
Para Índice de Funcionamento Executivo Geral, Índice de Controle de Atenção, Índice de Controle Comportamental e Índice de Controle Emocional, as pontuações são "Não Elevado" ou "Elevado".
Não elevado é melhor que elevado.
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2 anos
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Avaliação socioemocional breve para bebês (BITSEA) Parte 2 de 2
Prazo: 2 anos
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Pontuações dicotômicas são geradas com base em pontuações de corte, que identificam os indivíduos em risco.
A escala de problemas mede comportamentos da criança que, se presentes, representam um problema.
A escala de competência mede comportamentos da criança que, se ausentes, representam um problema.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2016
Conclusão Primária (Real)
12 de outubro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
8 de novembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de fevereiro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de fevereiro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
6 de fevereiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de dezembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de dezembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
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