PNALD 예방을 위한 표준 지질 요법 대 IVFE 최소화
2020년 12월 14일 업데이트: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
비경구 영양 관련 간 질환 예방을 위한 표준 지질 요법 대 정맥 지방 유제 최소화의 3상 연구
비경구 영양 관련 담즙 정체(PNAC) 및 간 질환(PNALD)은 신생아의 상당한 이환율 및 사망률과 관련이 있으며 대두 기반 지질 에멀젼에 의해 악화되는 것으로 느껴집니다. 현재 이 위험을 줄이는 방법을 식별하기 위한 많은 연구가 진행되고 있습니다. 비경구 영양의 구성 요소로 제공되는 대두 기반 지질의 복용량을 줄이는 것이 가능한 전략 중 하나입니다. 이 연구에서 우리는 대두 기반 지질의 표준 용량(최대 3/kg/일)과 최소 용량(1g/kg/일)을 비교하고 담즙정체의 발생과 두 그룹 간의 적절한 성장을 평가할 것입니다. 장기 후속 조치에는 생후 12개월 및 24개월의 신경 발달 결과에 대한 평가가 포함됩니다.
자금 출처 - FDA OOPD
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32601
- University of Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Primary Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 비경구 영양(PN) 순진한 등록 시점에 수정 재태 연령이 최소 28주 이상인 신생아 및 유아
- 현재 직접 빌리루빈 <2 mg/dL
- 다음 조건 중 하나:
- 태변 장폐색 및 복막염
- 위벽파열
- omphalocele> 4cm 또는 간이 복강 외부에서 탈장 된 경우
- 외과 적 개입이 필요한 괴사 성 장염
- 염전
- >50% 장 손실이 있는 장 폐쇄증
제외 기준:
- 무게 <1kg
- 유전성 과당 불내성, 전이 효소 결핍으로 인한 갈락토오스혈증 및 신생아 티로신혈증 및/또는 지질 대사 장애를 포함하는 신생아기의 간 기능 장애와 관련된 대사 경로 결함
- 간경화 및/또는 합성 기능의 현저한 이상을 동반한 생검으로 기록된 간 기능 부전
- 신부전
- 간 기능에 관계없이 1차 또는 2차 간 질환(간염 포함)
- 체외막산소화장치(ECMO) 사용
- hepatobiliary tree의 선천성 폐쇄가 의심되는 경우
- 간염 또는 HIV 감염을 포함하여 전염될 수 있는 문서화된 활동성 감염
- choleretic agent의 이전 수령
- 현재 페노바르비탈 또는 기타 바르비투르산염을 투여받고 있음
- PNAC의 역사
- 등록 시 직접 빌리루빈 >=2 mg/dL
- 주요 심혈관 수술이 필요한 선천적 또는 후천적 기형
- 주요 선천성 또는 염색체 이상
- 저산소 허혈성 뇌병증
- 뇌의 선천적 결함
- 주요 발작 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 감소된 지질
피험자는 비경구 영양의 대두 기반 지질 성분의 최소 용량(1g/kg/일)을 받게 됩니다.
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활성 비교기: 표준 지질
피험자는 비경구 영양의 대두 기반 지질 성분의 표준 용량(최대 3g/kg/일)을 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간에 따른 직접 빌리루빈 상승률
기간: 12주
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직접 빌리루빈의 상승률(시간 경과에 따른 변화)을 서로 다른 시점에서 두 그룹 간에 비교했습니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비경구 영양 관련 담즙정체(PNAC)의 유병률(직접 빌리루빈 ≥2 mg/dL)
기간: 12주
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직접 빌리루빈이 2mg/dL 이상인 참가자의 수를 표준 그룹과 감소된 지질 그룹 간에 비교했습니다.
빌리루빈 데이터는 기준선에서 PN 중단 후 7일까지 수집되었지만 총 12주를 초과하지 않았습니다.
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12주
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중증 비경구 영양 관련 담즙정체(PNAC)의 유병률
기간: 12주
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직접 빌리루빈 ≥4mg/dL로 정의된 중증 PNAC 참가자 수를 표준 그룹과 감소된 지질 그룹 간에 비교했습니다.
빌리루빈 데이터는 기준선에서 PN 중단 후 7일까지 수집되었지만 총 12주를 초과하지 않았습니다.
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12주
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PNAC 개발 시간
기간: 12주
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발달까지의 시간을 표준군과 감소된 지질군 사이에서 비교하였다.
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12주
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중증 PNAC 개발 시간
기간: 12주
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무작위화로부터 발달까지의 시간을 표준군과 감소된 지질군 사이에서 비교하였다.
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12주
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최고 총 빌리루빈 수치
기간: 12주
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1주 후부터 치료 종료까지 각 피험자로부터 수집된 피크(가장 높은) 총 빌리루빈.
이것은 표준 및 감소된 지질 그룹 사이에서 비교되었습니다.
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12주
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피크 직접 빌리루빈 수치
기간: 12주
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1주 후부터 치료 종료까지 각 피험자로부터 수집된 최고(가장 높은) 직접 빌리루빈.
이것은 표준 및 감소된 지질 그룹 사이에서 비교되었습니다.
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12주
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필수 지방산 결핍증(EFAD)의 유병률
기간: 12주
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EFAD를 경험한 참가자의 수를 표준 그룹과 감소된 지질 그룹 간에 비교했습니다.
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12주
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체중에 대한 Z-점수로 평가한 성장의 적합성
기간: 12주
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Z-점수는 주별로 두 치료 그룹의 피험자 간에 비교되었습니다.
Z-점수는 FENTON 및 WHO 성장 차트에서 중앙값 위(양수 값) 또는 아래(음수 값)의 표준 편차 수입니다.
Fenton 점수는 임신 37주 미만으로 태어난 영아에게 사용되었습니다.
WHO 점수는 임신 37주 이상에 태어난 영아에게 사용되었습니다.
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12주
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키에 대한 Z-점수로 평가한 성장의 적합성
기간: 12주
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Z-점수는 두 치료 그룹의 대상 간에 비교되었습니다.
Z-점수는 FENTON 및 WHO 성장 차트에서 중앙값 위(양수 값) 또는 아래(음수 값)의 표준 편차 수입니다.
Fenton 점수는 임신 37주 미만으로 태어난 영아에게 사용되었습니다.
WHO 점수는 임신 37주 이상에 태어난 영아에게 사용되었습니다.
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12주
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머리 둘레에 대한 Z-점수로 평가한 성장의 적절성
기간: 12주
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Z-점수는 두 치료 그룹의 대상 간에 비교되었습니다.
Z-점수는 FENTON 및 WHO 성장 차트에서 중앙값 위(양수 값) 또는 아래(음수 값)의 표준 편차 수입니다.
Fenton 점수는 임신 37주 미만으로 태어난 영아에게 사용되었습니다.
WHO 점수는 임신 37주 이상에 태어난 영아에게 사용되었습니다.
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12주
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패혈증 및 카테터 관련 혈류 감염의 모든 에피소드로 정의되는 부작용
기간: 12주
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의심되는 패혈증 에피소드, NEC 또는 카테터 관련 혈류 감염의 표준 및 감소된 지질 그룹 사이의 에피소드 수를 비교했습니다.
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12주
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영유아 발달을 위한 Bayley 저울(BSID-III) 1년
기간: 일년
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Bayley 영유아 발달 척도(BSID-III)는 생후 1개월에서 42개월 사이의 영유아 발달 기능을 평가하도록 설계되었습니다.
이 도구에는 5가지 척도가 포함되어 있으며, 그 중 인지, 언어(수용 및 표현 의사소통) 및 운동(미세 운동 및 총 운동)의 세 가지 척도 및 관련 하위 척도가 이 연구의 목적을 위해 활용됩니다.
원시 점수는 연령 표준화 표준을 사용하여 척도 점수로 변환됩니다.
인지 척도 점수 범위는 1-19입니다. 1은 낮은 점수이고 19는 높은 점수입니다.
언어 척도 점수는 1-19 범위의 수용 의사소통 점수와 1-19 범위의 표현 의사소통 점수를 더하여 2-38의 언어 척도 점수를 제공하여 계산됩니다.
운동 척도 점수는 1-19 범위의 미세 운동 점수와 1-19 범위의 총 운동 점수를 더하여 2-38 범위의 운동 척도를 제공하여 계산됩니다.
높은 점수는 낮은 점수보다 낫습니다.
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일년
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영유아 발달을 위한 Bayley 척도(BSID-III) 2년
기간: 2 년
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Bayley 영유아 발달 척도(BSID-III)는 생후 1개월에서 42개월 사이의 영유아 발달 기능을 평가하도록 설계되었습니다.
이 도구에는 5가지 척도가 포함되어 있으며, 그 중 인지, 언어(수용 및 표현 의사소통) 및 운동(미세 운동 및 총 운동)의 세 가지 척도 및 관련 하위 척도가 이 연구의 목적을 위해 활용됩니다.
원시 점수는 연령 표준화 표준을 사용하여 척도 점수로 변환됩니다.
인지 척도 점수 범위는 1-19입니다. 1은 낮은 점수이고 19는 높은 점수입니다.
언어 척도 점수는 1-19 범위의 수용 의사소통 점수와 1-19 범위의 표현 의사소통 점수를 더하여 2-38의 언어 척도 점수를 제공하여 계산됩니다.
운동 척도 점수는 1-19 범위의 미세 운동 점수와 1-19 범위의 총 운동 점수를 더하여 2-38 범위의 운동 척도를 제공하여 계산됩니다.
높은 점수는 낮은 점수보다 낫습니다.
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2 년
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MacArthur-Bates 통신 개발 인벤토리(CDI)
기간: 2 년
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MacArthur-Bates Communicative Development Inventories(CDI)는 아동의 초기 언어 발달 능력에 대한 정보를 수집하는 부모 보고 도구입니다.
점수는 연령 표준화 기준과 비교하여 백분위수로 보고됩니다.
높은 점수는 낮은 점수보다 낫습니다.
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2 년
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간단한 영유아 사회적 정서적 평가(BITSEA) 파트 1/2
기간: 2 년
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위험에 처한 피험자를 식별하는 컷오프 점수를 기반으로 이분법 점수가 생성됩니다.
문제 척도는 문제를 나타내는 아동의 행동을 측정합니다.
역량 척도는 결석할 경우 문제가 되는 아동의 행동을 측정합니다.
BITSEA 백분위수 순위는 범위가 제한된 테이블에서 결정되며 연령과 성별에 맞게 조정됩니다.
문제 점수가 높으면 문제 백분위수가 낮아집니다.
높은 역량 점수는 높은 역량 백분위수로 이어집니다.
문제 및 역량 점수 모두에 대한 백분위수 순위는 "4% 이하"에서 "26% 이상"까지입니다.
4는 가장 낮은 백분위수 점수이고 26은 가장 높은 백분위수 점수입니다.
25번째 백분위수는 평균 범위의 하한입니다.
백분위수 점수가 높을수록 문제 범주와 역량 범주 모두에서 백분위수 점수가 낮을수록 좋습니다.
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2 년
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대운동 기능 분류 시스템(GMFCS)
기간: 2 년
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이 분류는 1-5 등급의 관찰을 기반으로 합니다.
번호가 낮은 분류가 높은 분류보다 낫고 1이 가장 좋습니다.
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2 년
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어린이를 위한 행동 평가 시스템-제3판(BASC3) 파트 1/2
기간: 2 년
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어린이를 위한 행동 평가 시스템-제3판은 어린이의 행동과 감정을 이해하는 데 도움이 되는 포괄적인 양식 세트입니다.
점수는 T-점수로 보고됩니다.
T-점수 범위는 0-120입니다.
표준 모집단에서 표준 점수의 평균은 50이고 표준 편차는 10입니다.
외현화 문제 T-점수, 내재화 문제 T-점수, 행동 증상 지수 T-점수, 임상 확률 지수 T-점수 및 기능 장애 지수 T-점수의 경우 낮은 점수가 높은 점수보다 좋습니다.
이러한 범주의 경우 점수가 높을수록 "위험"으로 간주되는 60-70점 사이의 점수와 임상적으로 중요하고 추가 평가 및 가능한 치료가 필요한 것으로 간주되는 점수 70점 이상으로 더 문제가 됩니다.
Adaptive Skills T-Score의 경우 높은 점수가 낮은 점수보다 좋습니다.
Adaptive Skills T-Score의 경우 점수가 낮을수록 더 문제가 됩니다. 30-40점 사이의 점수는 "위험"으로 간주되고 30점 이하의 점수는 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다.
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2 년
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어린이를 위한 행동 평가 시스템-제3판(BASC3) 파트 2/2
기간: 2 년
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어린이를 위한 행동 평가 시스템-제3판은 어린이의 행동과 감정을 이해하는 데 도움이 되는 포괄적인 양식 세트입니다.
전체 실행 기능 지수, 주의력 조절 지수, 행동 조절 지수 및 감정 조절 지수의 경우 점수는 "상승하지 않음" 또는 "상승함"입니다.
높지 않은 것이 높음보다 낫습니다.
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2 년
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간략한 영유아 사회적 정서적 평가(BITSEA) 파트 2/2
기간: 2 년
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위험에 처한 피험자를 식별하는 컷오프 점수를 기반으로 이분법 점수가 생성됩니다.
문제 척도는 문제를 나타내는 아동의 행동을 측정합니다.
역량 척도는 결석할 경우 문제가 되는 아동의 행동을 측정합니다.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 5월 21일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 12일
연구 완료 (실제)
2019년 11월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 2월 2일
처음 게시됨 (추정)
2015년 2월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 14일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (미국 FDA 승인/계약)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .