Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Standardowa terapia lipidami a minimalizacja IVFE w zapobieganiu PNALD

14 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan

Badanie fazy 3 standardowej terapii lipidowej w porównaniu z minimalizacją dożylnej emulsji tłuszczowej w zapobieganiu chorobom wątroby związanym z żywieniem pozajelitowym

Cholestaza związana z żywieniem pozajelitowym (PNAC) i choroby wątroby (PNALD) są związane ze znaczną chorobowością i śmiertelnością u noworodków i uważa się, że są one zaostrzane przez emulsje tłuszczowe na bazie soi. Wiele badań jest obecnie ukierunkowanych na identyfikację sposobów zmniejszenia tego ryzyka. Jedną z możliwych strategii jest zmniejszenie dawki lipidów sojowych podawanych jako składnik żywienia pozajelitowego. W tym badaniu porównamy standardowe dawkowanie lipidów pochodzenia sojowego (do 3/kg/dzień) z dawką zminimalizowaną (1 g/kg/dzień) i ocenimy rozwój cholestazy i odpowiedni wzrost między dwiema grupami. Długoterminowa obserwacja będzie obejmować ocenę wyników neurorozwojowych w wieku 12 i 24 miesięcy.

Źródło finansowania – FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado/Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • noworodki i niemowlęta, które w chwili włączenia do badania mają co najmniej 28 tygodni skorygowanego wieku ciążowego, które nie były wcześniej żywione pozajelitowo
  • aktualna bilirubina bezpośrednia <2 mg/dL
  • którykolwiek z następujących warunków:
  • niedrożność smółkowa i zapalenie otrzewnej
  • wytrzewienie
  • przepuklina pępkowa >4 cm lub z przepukliną wątroby poza jamą brzuszną
  • martwicze zapalenie jelit wymagające interwencji chirurgicznej
  • skręt
  • atrezja jelit z >50% utratą jelit

Kryteria wyłączenia:

  • waga <1 kg
  • defekt szlaku metabolicznego związany z zaburzeniami czynności wątroby w okresie noworodkowym, w tym: dziedziczna nietolerancja fruktozy, galaktozemia spowodowana niedoborem transferazy i tyrozynemią noworodkową i/lub zaburzenie metabolizmu lipidów
  • niewydolność wątroby potwierdzona biopsją z marskością wątroby i/lub znaczną aberracją funkcji syntezy
  • niewydolność nerek
  • pierwotna lub wtórna choroba wątroby, niezależnie od czynności wątroby (w tym zapalenie wątroby)
  • zastosowanie pozaustrojowej oksygenacji membranowej (ECMO)
  • podejrzenie wrodzonej niedrożności drzewa wątrobowo-żółciowego
  • udokumentowane aktywne zakażenie, które może być zakaźne, w tym zakażenia zapaleniem wątroby lub wirusem HIV
  • poprzedni odbiór środków żółciopędnych
  • obecnie otrzymujący fenobarbital lub inne barbiturany
  • historia PNA
  • bilirubina bezpośrednia >=2 mg/dl w momencie włączenia
  • wrodzona lub nabyta wada, która będzie wymagać poważnej operacji sercowo-naczyniowej
  • poważna wrodzona lub chromosomalna anomalia
  • encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna
  • wrodzona wada mózgu
  • duże zaburzenie napadowe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zredukowany lipid
Pacjenci otrzymają zminimalizowaną dawkę (1 g/kg/dzień) lipidowego składnika żywienia pozajelitowego na bazie soi.
Lek: Intralipid 20% i.v. Emulsja tłuszczowa
Aktywny komparator: Standardowy lipid
Pacjenci otrzymają standardową dawkę (do 3 g/kg/dzień) składnika lipidowego na bazie soi do żywienia pozajelitowego.
Lek: Intralipid 20% i.v. Emulsja tłuszczowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość wzrostu bilirubiny bezpośredniej w funkcji czasu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Szybkość wzrostu (zmiany w czasie) bilirubiny bezpośredniej porównano między dwiema grupami w różnych punktach czasowych.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania cholestazy związanej z żywieniem pozajelitowym (PNAC) (bilirubina bezpośrednia ≥2 mg/dl)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczbę uczestników, u których stężenie bilirubiny bezpośredniej wynosiło ≥2 mg/dl, porównano między grupami o standardowej i obniżonej zawartości lipidów. Dane dotyczące bilirubiny zbierano od wartości wyjściowej do 7 dni po odstawieniu PN, ale nie dłużej niż przez łącznie 12 tygodni.
12 tygodni
Częstość występowania ciężkiej cholestazy związanej z żywieniem pozajelitowym (PNAC) (stężenie bilirubiny bezpośredniej ≥4 mg/dl u pacjentów żywionych pozajelitowo przez co najmniej 2 tygodnie)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczbę uczestników z ciężkim PNAC zdefiniowanym jako bilirubina bezpośrednia ≥4 mg/dl porównano między grupami standardowymi i zredukowanymi lipidami. Dane dotyczące bilirubiny zbierano od wartości wyjściowej do 7 dni po odstawieniu PN, ale nie dłużej niż przez łącznie 12 tygodni.
12 tygodni
Czas na rozwój PNAC
Ramy czasowe: 12 tygodni
Czas do rozwoju porównano między standardowymi i zredukowanymi grupami lipidowymi.
12 tygodni
Czas do rozwoju ciężkiego PNAC
Ramy czasowe: 12 tygodni
Czas do rozwoju od randomizacji porównano między standardowymi i zredukowanymi grupami lipidowymi.
12 tygodni
Szczytowy poziom bilirubiny całkowitej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Szczytowe (najwyższe) stężenie bilirubiny całkowitej zebrane od każdego pacjenta od 1. tygodnia do końca leczenia. Porównano to między standardowymi i zredukowanymi grupami lipidowymi.
12 tygodni
Szczytowy poziom bilirubiny bezpośredniej
Ramy czasowe: 12 tygodni
Szczytowe (najwyższe) stężenie bilirubiny bezpośredniej zebrane od każdego pacjenta od 1. tygodnia do końca leczenia. Porównano to między standardowymi i zredukowanymi grupami lipidowymi.
12 tygodni
Rozpowszechnienie niedoboru niezbędnych kwasów tłuszczowych (EFAD)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczbę uczestników, którzy doświadczyli EFAD, porównano między standardowymi i zredukowanymi grupami lipidowymi.
12 tygodni
Adekwatność wzrostu oceniana przez Z-score dla wagi
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wyniki Z porównano między osobnikami w dwóch leczonych grupach według tygodnia. Z-score to liczba odchyleń standardowych powyżej (wartość dodatnia) lub poniżej (wartość ujemna) mediany na wykresach wzrostu FENTON i WHO. W przypadku niemowląt urodzonych przed 37 tygodniem ciąży zastosowano skalę Fentona. W przypadku niemowląt urodzonych w 37. tygodniu ciąży zastosowano punktację WHO.
12 tygodni
Adekwatność wzrostu oceniana za pomocą Z-score dla wzrostu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wyniki Z porównano między osobnikami w dwóch grupach terapeutycznych. Z-score to liczba odchyleń standardowych powyżej (wartość dodatnia) lub poniżej (wartość ujemna) mediany na wykresach wzrostu FENTON i WHO. W przypadku niemowląt urodzonych przed 37 tygodniem ciąży zastosowano skalę Fentona. W przypadku niemowląt urodzonych w 37. tygodniu ciąży zastosowano punktację WHO.
12 tygodni
Adekwatność wzrostu oceniana przez Z-score dla obwodu głowy
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wyniki Z porównano między osobnikami w dwóch grupach terapeutycznych. Z-score to liczba odchyleń standardowych powyżej (wartość dodatnia) lub poniżej (wartość ujemna) mediany na wykresach wzrostu FENTON i WHO. W przypadku niemowląt urodzonych przed 37 tygodniem ciąży zastosowano skalę Fentona. W przypadku niemowląt urodzonych w 37. tygodniu ciąży zastosowano punktację WHO.
12 tygodni
Zdarzenia niepożądane, zdefiniowane jako każdy epizod posocznicy i zakażenia krwi związane z cewnikiem
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczbę epizodów porównano między standardowymi i zredukowanymi grupami lipidowymi z podejrzeniem epizodów sepsy, NEC lub zakażeń krwi związanych z cewnikiem.
12 tygodni
Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID-III) w wieku jednego roku
Ramy czasowe: 1 rok
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) jest przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci w wieku od 1 miesiąca do 42 miesięcy. Instrument obejmuje pięć różnych skal, z których trzy skale i powiązane podskale są wykorzystywane do celów tego badania: poznawcza, językowa (komunikacja receptywna i ekspresyjna) oraz motoryczna (motoryka mała i motoryka duża). Surowe wyniki są konwertowane na wyniki skalowane przy użyciu normy zestandaryzowanej dla wieku. Skalowane wyniki poznawcze wahają się od 1-19. 1 to niski wynik, a 19 to wysoki wynik. Skalowane wyniki językowe są obliczane poprzez dodanie wyników komunikacji receptywnej w zakresie od 1-19 i wyników komunikacji ekspresyjnej w zakresie od 1-19, co daje wynik w skali językowej 2-38. Skalowane wyniki Motoryki są obliczane poprzez dodanie wyników Motoryki Małej w zakresie od 1-19 i wyników Motoryki Dużej w zakresie od 1-19, co daje Skalę Motoryki w zakresie od 2-38. Wyższe wyniki są lepsze niż niższe wyniki.
1 rok
Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID-III) w wieku dwóch lat
Ramy czasowe: 2 lata
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) jest przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci w wieku od 1 miesiąca do 42 miesięcy. Instrument obejmuje pięć różnych skal, z których trzy skale i powiązane podskale są wykorzystywane do celów tego badania: poznawcza, językowa (komunikacja receptywna i ekspresyjna) oraz motoryczna (motoryka mała i motoryka duża). Surowe wyniki są konwertowane na wyniki skalowane przy użyciu normy zestandaryzowanej dla wieku. Skalowane wyniki poznawcze wahają się od 1-19. 1 to niski wynik, a 19 to wysoki wynik. Skalowane wyniki językowe są obliczane poprzez dodanie wyników komunikacji receptywnej w zakresie od 1-19 i wyników komunikacji ekspresyjnej w zakresie od 1-19, co daje wynik w skali językowej 2-38. Skalowane wyniki Motoryki są obliczane poprzez dodanie wyników Motoryki Małej w zakresie od 1-19 i wyników Motoryki Dużej w zakresie od 1-19, co daje Skalę Motoryki w zakresie od 2-38. Wyższe wyniki są lepsze niż niższe wyniki.
2 lata
Inwentarze rozwoju komunikacyjnego MacArthura-Batesa (CDI)
Ramy czasowe: 2 lata
Inwentarze rozwoju komunikacyjnego MacArthura-Batesa (CDI) to instrumenty raportowania rodziców, które gromadzą informacje o rozwijających się zdolnościach dzieci we wczesnym okresie językowym. Wyniki są podawane jako percentyle w porównaniu z normami standaryzowanymi dla wieku. Wyższe wyniki są lepsze niż niższe wyniki.
2 lata
Krótka ocena społeczno-emocjonalna niemowlęcia (BITSEA), część 1 z 2
Ramy czasowe: 2 lata
Wyniki dychotomiczne są generowane na podstawie wyników odcięcia, które identyfikują osoby zagrożone. Skala problemów mierzy zachowania dziecka, które, jeśli są obecne, stanowią problem. Skala kompetencji mierzy zachowania dziecka, których brak stanowi problem. Rankingi percentylowe BITSEA są ustalane na podstawie tabeli, która ma ograniczony zakres i jest dostosowana do wieku i płci. Wysoki wynik problemu prowadzi do niskiego percentyla problemu. Wysoki wynik kompetencji prowadzi do wysokiego percentyla kompetencji. Rankingi percentyla zarówno dla wyników problemów, jak i kompetencji wahają się od „4% lub mniej” do „26% lub więcej”. 4 to najniższy wynik percentyla, a 26 to najwyższy wynik percentyla. 25. percentyl to dolna granica średniego zakresu. Wyższe wyniki percentyla są lepsze niż wyniki niższych percentyli zarówno w kategoriach problemów, jak i kompetencji.
2 lata
System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej (GMFCS)
Ramy czasowe: 2 lata
Klasyfikacja ta opiera się na obserwacji w skali 1-5. Niższa klasyfikacja liczbowa jest lepsza niż wyższa klasyfikacja, przy czym 1 jest najlepszą.
2 lata
System oceny zachowania dzieci — wydanie trzecie (BASC3), część 1 z 2
Ramy czasowe: 2 lata
System oceny zachowania dzieci – wydanie trzecie to kompleksowy zestaw formularzy pomagających zrozumieć zachowania i emocje dzieci. Wyniki są zgłaszane jako T-Scores. T-Score waha się od 0-120. W populacji normatywnej średnia wyników standardowych wynosi 50, a odchylenie standardowe 10. Dla Eksternalizacyjnych Problemów T-Score, Internalizacyjnych Problemów T-Score, Behawioralnych Objawy T-Score, Klinicznego Prawdopodobieństwa T-Score i Funkcjonalnego Indeksu T-Score niższe wyniki są lepsze niż wyższe wyniki. W przypadku tych kategorii wyższe wyniki są bardziej problematyczne, przy czym wyniki między 60 a 70 są uważane za „zagrożone”, a wyniki 70 i wyższe są uważane za istotne klinicznie i wymagające dalszej oceny i ewentualnego leczenia. W przypadku wyniku T-Score umiejętności adaptacyjnych wyższy wynik jest lepszy niż wynik niższy. W przypadku wyniku T-Score umiejętności adaptacyjnych niższe wyniki są bardziej problematyczne, przy czym wyniki między 30-40 są uważane za „zagrożone”, a wyniki na poziomie 30 lub poniżej są uważane za istotne klinicznie.
2 lata
System oceny zachowania dzieci — wydanie trzecie (BASC3), część 2 z 2
Ramy czasowe: 2 lata
System oceny zachowania dzieci – wydanie trzecie to kompleksowy zestaw formularzy pomagających zrozumieć zachowania i emocje dzieci. W przypadku Ogólnego Wskaźnika Funkcjonowania Wykonawczego, Wskaźnika Kontroli Uwag, Wskaźnika Kontroli Zachowania i Wskaźnika Kontroli Emocji, wyniki są „Brak podwyższonego” lub „Podwyższony”. Brak podwyższonego jest lepszy niż podwyższony.
2 lata
Krótka ocena społeczno-emocjonalna niemowlęcia (BITSEA), część 2 z 2
Ramy czasowe: 2 lata
Wyniki dychotomiczne są generowane na podstawie wyników odcięcia, które identyfikują osoby zagrożone. Skala problemów mierzy zachowania dziecka, które, jeśli są obecne, stanowią problem. Skala kompetencji mierzy zachowania dziecka, których brak stanowi problem.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Michigan

Współpracownicy

University of Colorado, Denver
University of Florida
Seattle Children's Hospital
Primary Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HUM00075458
  • 1R01FD005085-01A1 (Dotacja/umowa FDA USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Intralipid 20% i.v. Emulsja tłuszczowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj