Normaali lipidihoito vs IVFE-minimointi PNALD:n ehkäisemiseksi
maanantai 14. joulukuuta 2020 päivittänyt: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan
Vaiheen 3 tutkimus standardinmukaisesta lipiditerapiasta verrattuna suonensisäisen rasvaemulsion minimoimiseen parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvien maksasairauden ehkäisemiseksi
Parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvä kolestaasi (PNAC) ja maksasairaus (PNALD) liittyvät vastasyntyneiden merkittävään sairastumiseen ja kuolleisuuteen, ja niiden katsotaan pahentavan soijapapupohjaisten lipidiemulsioiden vuoksi. Tällä hetkellä tehdään paljon tutkimusta keinojen tunnistamiseksi tämän riskin vähentämiseksi. Yksi mahdollinen strategia on parenteraalisen ravinnon osana annettavan soijapohjaisen lipidin annoksen pienentäminen. Tässä tutkimuksessa vertaamme soijapapupohjaisen lipidin standardiannosta (jopa 3/kg/vrk) minimoituun annokseen (1 g/kg/vrk) ja arvioimme kolestaasin kehittymisen ja riittävän kasvun näiden kahden ryhmän välillä. Pitkäaikainen seuranta sisältää hermoston kehityksen tulosten arvioinnin 12 ja 24 kuukauden iässä.
Rahoituslähde - FDA OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado/Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32601
- University of Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Primary Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 1 vuosi (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- vastasyntyneet ja imeväiset, joilla on vähintään 28 viikkoa korjattu gestaatioikä ilmoittautumishetkellä ja jotka eivät ole saaneet parenteraalista ravitsemusta (PN)
- nykyinen suora bilirubiini <2 mg/dl
- jokin seuraavista ehdoista:
- meconium ileus ja peritoniitti
- gastroskiisi
- omphalocele > 4 cm tai maksatyrä vatsaontelon ulkopuolella
- nekrotisoiva enterokoliitti, joka vaatii kirurgista toimenpidettä
- volvulus
- suolen atresia, johon liittyy yli 50 % suoliston menetys
Poissulkemiskriteerit:
- paino <1 kg
- aineenvaihduntareittihäiriö, joka liittyy maksan toimintahäiriöön vastasyntyneellä, mukaan lukien: perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi, transferaasin puutteesta johtuva galaktosemia ja vastasyntyneen tyrosinemia ja/tai lipidiaineenvaihdunnan häiriö
- maksan vajaatoiminta, joka on dokumentoitu joko biopsialla, johon liittyy kirroosi ja/tai merkittävä synteettisen toiminnan poikkeama
- munuaisten vajaatoiminta
- primaarinen tai sekundaarinen maksasairaus maksan toiminnasta riippumatta (mukaan lukien hepatiitti)
- kehonulkoisen kalvohapetuksen (ECMO) käyttö
- epäilty synnynnäinen hepatobiliaaripuun tukkeuma
- dokumentoitu aktiivinen infektio, joka voi olla tarttuva, mukaan lukien hepatiitti- tai HIV-infektiot
- aiempi kolereettisten aineiden vastaanottaminen
- saavat parhaillaan fenobarbitaalia tai muita barbituraatteja
- PNAC:n historia
- suora bilirubiini >=2 mg/dl ilmoittautumishetkellä
- synnynnäinen tai hankittu poikkeavuus, joka vaatii suuren sydän- ja verisuonikirurgian
- merkittävä synnynnäinen tai kromosomipoikkeama
- hypoksinen iskeeminen enkefalopatia
- synnynnäinen aivojen vika
- vakava kohtaushäiriö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vähentynyt lipidi
Koehenkilöt saavat minimoidun annoksen (1 g/kg/päivä) soijapapupohjaista lipidikomponenttia parenteraalisessa ravinnossa.
|
|
|
Active Comparator: Normaali lipidi
Koehenkilöt saavat normaaliannoksen (jopa 3 g/kg/päivä) soijapapupohjaista lipidikomponenttia parenteraalisen ravinnon yhteydessä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suoran bilirubiinin nousunopeus ajan funktiona
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Suoran bilirubiinin nousunopeutta (muutosta ajan myötä) verrattiin kahden ryhmän välillä eri ajankohtina.
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvän kolestaasin (PNAC) esiintyvyys (suora bilirubiini ≥2 mg/dl)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden osallistujien lukumäärää, joiden suora bilirubiini oli ≥ 2 mg/dl, verrattiin standardi- ja alennettujen lipidiryhmien välillä.
Bilirubiinitiedot kerättiin lähtötasosta 7 päivään PN:n lopettamisen jälkeen, mutta yhteensä enintään 12 viikkoa.
|
12 viikkoa
|
|
Vaikean parenteraaliseen ravitsemukseen liittyvän kolestaasin (PNAC) esiintyvyys (suora bilirubiini ≥4 mg/dl potilailla, jotka saavat parenteraalista ravintoa vähintään 2 viikkoa)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden osallistujien lukumäärää, joilla oli vakava PNAC, joka määriteltiin suoraksi bilirubiiniksi ≥4 mg/dl, verrattiin standardi- ja alennettujen lipidiryhmien välillä.
Bilirubiinitiedot kerättiin lähtötasosta 7 päivään PN:n lopettamisen jälkeen, mutta yhteensä enintään 12 viikkoa.
|
12 viikkoa
|
|
PNAC:n kehittämisen aika
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kehittymiseen kuluvaa aikaa verrattiin standardi- ja pelkistettyjen lipidiryhmien välillä.
|
12 viikkoa
|
|
Aika vakavan PNAC:n kehittämiseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Satunnaistamisesta kehitykseen kuluvaa aikaa verrattiin standardi- ja pelkistetyn lipidiryhmän välillä.
|
12 viikkoa
|
|
Kokonaisbilirubiinin huipputaso
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Huippu (korkein) kokonaisbilirubiini, joka kerättiin jokaiselta koehenkilöltä viikon 1 jälkeen hoidon loppuun.
Tätä verrattiin standardin ja pelkistetyn lipidiryhmän välillä.
|
12 viikkoa
|
|
Huippusuora bilirubiinitaso
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Huippu (korkein) suora bilirubiini kerättiin jokaiselta koehenkilöltä viikon 1 jälkeen hoidon loppuun.
Tätä verrattiin standardin ja pelkistetyn lipidiryhmän välillä.
|
12 viikkoa
|
|
Välttämättömien rasvahappojen puutteen esiintyvyys (EFAD)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden osallistujien lukumäärää, jotka kokivat EFAD:n, verrattiin standardi- ja alennettujen lipidiryhmien välillä.
|
12 viikkoa
|
|
Kasvun riittävyys painon Z-pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Z-pisteitä verrattiin koehenkilöiden välillä kahdessa hoitoryhmässä viikoittain.
Z-pisteet ovat FENTONin ja WHO:n kasvukaavioiden mediaanin ylä- tai alapuolella (positiivinen arvo) tai alle (negatiivinen arvo) olevien keskihajontojen lukumäärä.
Fenton-pisteitä käytettiin alle 37 raskausviikolla syntyneille lapsille.
WHO-pisteitä käytettiin raskausviikolla ≥ 37 syntyneille lapsille.
|
12 viikkoa
|
|
Kasvun riittävyys pituuden Z-pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Z-pisteitä verrattiin koehenkilöiden välillä kahdessa hoitoryhmässä.
Z-pisteet ovat FENTONin ja WHO:n kasvukaavioiden mediaanin ylä- tai alapuolella (positiivinen arvo) tai alle (negatiivinen arvo) olevien keskihajontojen lukumäärä.
Fenton-pisteitä käytettiin alle 37 raskausviikolla syntyneille lapsille.
WHO-pisteitä käytettiin raskausviikolla ≥ 37 syntyneille lapsille.
|
12 viikkoa
|
|
Kasvun riittävyys pään ympärysmitan Z-pisteillä arvioituna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Z-pisteitä verrattiin koehenkilöiden välillä kahdessa hoitoryhmässä.
Z-pisteet ovat FENTONin ja WHO:n kasvukaavioiden mediaanin ylä- tai alapuolella (positiivinen arvo) tai alle (negatiivinen arvo) olevien keskihajontojen lukumäärä.
Fenton-pisteitä käytettiin alle 37 raskausviikolla syntyneille lapsille.
WHO-pisteitä käytettiin raskausviikolla ≥ 37 syntyneille lapsille.
|
12 viikkoa
|
|
Haittatapahtumat, sellaisena kuin sepsiksen jaksot ja katetriin liittyvät verenkiertoinfektiot määritellään
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Jaksojen määrää verrattiin epäiltyjen sepsisepisodien, NEC:n tai katetriin liittyvien verenkiertoinfektioiden standardien ja alentuneiden lipidiryhmien välillä.
|
12 viikkoa
|
|
Bayley-vaa'at vauvojen ja taaperoiden kehitykseen (BSID-III) yhden vuoden ikäisenä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) on suunniteltu arvioimaan 1 kuukauden ja 42 kuukauden ikäisten imeväisten ja taaperoiden kehitystoimintaa.
Instrumentti sisältää viisi erillistä asteikkoa, joista kolmea ja niihin liittyvää alaasteikkoa käytetään tässä tutkimuksessa: kognitiivinen, kieli (reseptiivinen ja ekspressiivinen viestintä) ja motorinen (hienomotorinen ja bruttomotorinen).
Raakapisteet muunnetaan skaalatuiksi pisteiksi käyttämällä ikästandardia.
Kognitiiviset pisteet vaihtelevat 1-19. 1 on pieni pistemäärä ja 19 on korkea pistemäärä.
Kielen skaalatut pisteet lasketaan lisäämällä Receptive Communication -pisteet, jotka vaihtelevat 1-19, ja Expressive Communication -pisteet, jotka vaihtelevat 1-19, jolloin kieliskaalauspisteet ovat 2-38.
Moottorin skaalatut pisteet lasketaan lisäämällä Fine Motor -pisteet, jotka vaihtelevat 1-19, ja bruttomoottoripisteet, jotka vaihtelevat 1-19, jolloin saadaan moottorin skaalattu arvo välillä 2-38.
Korkeammat pisteet ovat parempia kuin alhaisemmat pisteet.
|
1 vuosi
|
|
Bayley-vaa'at vauvojen ja taaperoiden kehitykseen (BSID-III) kaksivuotiaana
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III) on suunniteltu arvioimaan 1 kuukauden ja 42 kuukauden ikäisten imeväisten ja taaperoiden kehitystoimintaa.
Instrumentti sisältää viisi erillistä asteikkoa, joista kolmea ja niihin liittyvää alaasteikkoa käytetään tässä tutkimuksessa: kognitiivinen, kieli (reseptiivinen ja ekspressiivinen viestintä) ja motorinen (hienomotorinen ja bruttomotorinen).
Raakapisteet muunnetaan skaalatuiksi pisteiksi käyttämällä ikästandardia.
Kognitiiviset pisteet vaihtelevat 1-19. 1 on pieni pistemäärä ja 19 on korkea pistemäärä.
Kielen skaalatut pisteet lasketaan lisäämällä Receptive Communication -pisteet, jotka vaihtelevat 1-19, ja Expressive Communication -pisteet, jotka vaihtelevat 1-19, jolloin kieliskaalauspisteet ovat 2-38.
Moottorin skaalatut pisteet lasketaan lisäämällä Fine Motor -pisteet, jotka vaihtelevat 1-19, ja bruttomoottoripisteet, jotka vaihtelevat 1-19, jolloin saadaan moottorin skaalattu arvo välillä 2-38.
Korkeammat pisteet ovat parempia kuin alhaisemmat pisteet.
|
2 vuotta
|
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventorys (CDI)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) ovat vanhempien raportointivälineitä, jotka keräävät tietoa lasten kehittyvistä kyvyistä varhaisessa kielessä.
Pisteet raportoidaan prosenttipisteinä verrattuna ikästandardeihin.
Korkeammat pisteet ovat parempia kuin alhaisemmat pisteet.
|
2 vuotta
|
|
Lyhyt pikkulasten sosiaalinen emotionaalinen arviointi (BITSEA), osa 1/2
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Dikotomiset pisteet luodaan rajapisteiden perusteella, jotka tunnistavat riskiryhmään kuuluvat kohteet.
Ongelma-asteikko mittaa lapsen käyttäytymistä, joka jos sellainen on, edustaa ongelmaa.
Kompetenssiasteikko mittaa lapsen käyttäytymistä, joka poissa ollessa on ongelma.
BITSEA-prosenttipisteet määritetään taulukosta, jonka alue on rajoitettu ja joka on mukautettu iän ja sukupuolen mukaan.
Korkea ongelmapistemäärä johtaa alhaiseen ongelmaprosenttipisteeseen.
Korkea osaamispistemäärä johtaa korkeaan osaamisprosenttipisteeseen.
Sekä ongelma- että osaamispisteiden prosenttipisteet vaihtelevat "4 % tai vähemmän" ja "26 % tai enemmän".
4 on alhaisin prosenttipistepiste ja 26 on korkein prosenttipistepiste.
25. prosenttipiste on keskiarvon alaraja.
Korkeammat prosenttipisteet ovat parempia kuin alhaisemmat prosenttipisteet sekä ongelma- että osaamisluokissa.
|
2 vuotta
|
|
Bruttomoottoritoimintojen luokitusjärjestelmä (GMFCS)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tämä luokittelu perustuu havaintoihin asteikolla 1-5.
Pienempi numeroluokitus on parempi kuin korkeampi luokitus, jossa 1 on paras.
|
2 vuotta
|
|
Lasten käyttäytymisen arviointijärjestelmä – kolmas painos (BASC3), osa 1/2
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Behavioral Assessment System for Children-Third Edition on kattava joukko lomakkeita, jotka auttavat ymmärtämään lasten käyttäytymistä ja tunteita.
Pisteet raportoidaan T-pisteinä.
T-pisteet vaihtelevat 0-120.
Normatiivisessa populaatiossa standardipisteiden keskiarvo on 50 ja keskihajonta on 10.
Ongelmien ulkoistamisen T-pisteet, sisäisten ongelmien T-pisteet, käyttäytymisoireiden indeksin T-pisteet, kliinisen todennäköisyyden indeksin T-pisteet ja toimintahäiriöindeksin T-pisteet alhaisemmat pisteet ovat parempia kuin korkeammat pisteet.
Näissä luokissa korkeammat pisteet ovat ongelmallisempia, sillä pisteet 60–70 katsotaan "riskiryhmäksi" ja pisteet 70 ja sitä suuremmat katsotaan kliinisesti merkittäviksi ja vaativat lisäarviointia ja mahdollista hoitoa.
Adaptive Skills T-Scoressa korkeampi pistemäärä on parempi kuin pienempi pistemäärä.
Sopeutuvien taitojen T-pisteen osalta alhaisemmat pisteet ovat ongelmallisempia, sillä pisteet 30-40 katsotaan "riskiryhmäksi" ja pisteet 30 tai alle pisteet katsotaan kliinisesti merkittäviksi.
|
2 vuotta
|
|
Lasten käyttäytymisen arviointijärjestelmä – kolmas painos (BASC3), osa 2/2
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Behavioral Assessment System for Children-Third Edition on kattava joukko lomakkeita, jotka auttavat ymmärtämään lasten käyttäytymistä ja tunteita.
Kokonaisjohtajan toimintaindeksin, huomionhallintaindeksin, käyttäytymisen hallintaindeksin ja emotionaalisen hallintaindeksin pisteet ovat "Ei korotettu" tai "Kohotettu".
Not Elevated on parempi kuin Elevated.
|
2 vuotta
|
|
Lyhyt pikkulasten sosiaalinen emotionaalinen arviointi (BITSEA), osa 2/2
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Dikotomiset pisteet luodaan rajapisteiden perusteella, jotka tunnistavat riskiryhmään kuuluvat kohteet.
Ongelma-asteikko mittaa lapsen käyttäytymistä, joka jos sellainen on, edustaa ongelmaa.
Kompetenssiasteikko mittaa lapsen käyttäytymistä, joka poissa ollessa on ongelma.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 21. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 12. lokakuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. marraskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 2. helmikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. helmikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 6. helmikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 17. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HUM00075458
- 1R01FD005085-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .