Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Standardní lipidová terapie vs. IVFE minimalizace pro prevenci PNALD

14. prosince 2020 aktualizováno: Meghan A. Arnold, MD, University of Michigan

Studie fáze 3 standardní lipidové terapie versus intravenózní minimalizace tukové emulze pro prevenci jaterních onemocnění souvisejících s parenterální výživou

Parenterální cholestáza spojená s výživou (PNAC) a jaterní onemocnění (PNALD) jsou spojeny s významnou morbiditou a mortalitou u novorozenců a má se za to, že je zhoršují lipidové emulze na bázi sóji. V současné době se mnoho výzkumů zaměřuje na identifikaci způsobů, jak toto riziko snížit. Jednou z možných strategií je snížení dávky lipidů na bázi sóji podávaných jako součást parenterální výživy. V této studii porovnáme standardní dávkování lipidů na bázi sojových bobů (až 3/kg/den) s minimalizovanou dávkou (1 g/kg/den) a vyhodnotíme rozvoj cholestázy a adekvátní růst mezi těmito dvěma skupinami. Dlouhodobé sledování bude zahrnovat hodnocení výsledků neurovývoje ve věku 12 a 24 měsíců.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado/Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32601
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • novorozenci a kojenci, kteří mají v době zařazení alespoň 28 týdnů korigovaný gestační věk, kteří nejsou naivní parenterální výživou (PN)
  • současný přímý bilirubin <2 mg/dl
  • některou z následujících podmínek:
  • mekoniový ileus a peritonitida
  • gastroschíza
  • omfalokéla > 4 cm nebo s hernií jater mimo břišní dutinu
  • nekrotizující enterokolitida vyžadující chirurgický zákrok
  • volvulus
  • střevní atrézie s >50% ztrátou střev

Kritéria vyloučení:

  • hmotnost <1 kg
  • porucha metabolické dráhy, která je spojena s dysfunkcí jater v novorozeneckém období, včetně: dědičné intolerance fruktózy, galaktosémie v důsledku deficitu transferázy a neonatální tyrozinemie a/nebo poruchy metabolismu lipidů
  • jaterní insuficience dokumentovaná buď biopsií s cirhózou a/nebo výraznou aberací v syntetické funkci
  • selhání ledvin
  • primární nebo sekundární onemocnění jater, bez ohledu na funkci jater (včetně hepatitidy)
  • využití extrakorporální membránové oxygenace (ECMO)
  • podezření na vrozenou obstrukci hepatobiliárního stromu
  • dokumentovaná aktivní infekce, která může být přenosná, včetně infekcí hepatitidy nebo HIV
  • předchozí příjem choleretických látek
  • v současné době užívající fenobarbital nebo jiné barbituráty
  • historie PNAC
  • přímý bilirubin >=2 mg/dl v době zařazení
  • vrozená nebo získaná anomálie, která bude vyžadovat velkou kardiovaskulární operaci
  • velká vrozená nebo chromozomální anomálie
  • hypoxická ischemická encefalopatie
  • vrozená vada mozku
  • velká záchvatová porucha

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Snížený lipid
Subjekty budou dostávat minimalizovanou dávku (1 g/kg/den) lipidové složky na bázi sojových bobů parenterální výživy.
Lék: Intralipid 20% I.V. Tuková emulze
Aktivní komparátor: Standardní lipid
Subjekty obdrží standardní dávku (až 3 g/kg/den) lipidové složky na bázi sojových bobů parenterální výživy.
Lék: Intralipid 20% I.V. Tuková emulze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost nárůstu přímého bilirubinu jako funkce času
Časové okno: 12 týdnů
Rychlost vzestupu (změny v čase) přímého bilirubinu byla porovnána mezi dvěma skupinami v různých časových bodech.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence cholestázy související s parenterální výživou (PNAC) (přímý bilirubin ≥2 mg/dl)
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků, kteří měli přímý bilirubin ≥2 mg/dl, byl porovnán mezi standardní a redukovanou lipidovou skupinou. Údaje o bilirubinu byly shromažďovány od výchozího stavu do 7 dnů po ukončení PN, ale nepřesáhly celkem 12 týdnů.
12 týdnů
Prevalence těžké cholestázy související s parenterální výživou (PNAC) (přímý bilirubin ≥4 mg/dl u subjektů na parenterální výživě po dobu nejméně 2 týdnů)
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků s těžkou PNAC definovanou jako přímý bilirubin ≥4 mg/dl byl porovnán mezi standardní a redukovanou lipidovou skupinou. Údaje o bilirubinu byly shromažďovány od výchozího stavu do 7 dnů po ukončení PN, ale nepřesáhly celkem 12 týdnů.
12 týdnů
Čas do rozvoje PNAC
Časové okno: 12 týdnů
Doba do vývoje byla porovnána mezi standardní a redukovanou lipidovou skupinou.
12 týdnů
Doba do rozvoje závažného PNAC
Časové okno: 12 týdnů
Doba do vývoje od randomizace byla porovnána mezi standardní a redukovanou lipidovou skupinou.
12 týdnů
Maximální hladina celkového bilirubinu
Časové okno: 12 týdnů
Vrchol (nejvyšší) celkový bilirubin odebraný od každého subjektu od týdne 1 do konce léčby. To bylo porovnáno mezi standardními a redukovanými lipidovými skupinami.
12 týdnů
Špičková hladina přímého bilirubinu
Časové okno: 12 týdnů
Vrchol (nejvyšší) přímý bilirubin odebraný od každého subjektu od týdne 1 do konce léčby. To bylo porovnáno mezi standardními a redukovanými lipidovými skupinami.
12 týdnů
Prevalence nedostatku esenciálních mastných kyselin (EFAD)
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků, kteří zažili EFAD, byl porovnán mezi standardní a redukovanou lipidovou skupinou.
12 týdnů
Adekvátnost růstu hodnocená pomocí Z-skóre pro hmotnost
Časové okno: 12 týdnů
Z-skóre byla porovnána mezi subjekty ve dvou léčebných skupinách po týdnech. Z-skóre je počet standardních odchylek nad (kladná hodnota) nebo pod (negativní hodnota) mediánem na růstových grafech FENTON a WHO. Fentonovo skóre bylo použito pro děti narozené do 37. týdne těhotenství. Skóre WHO bylo použito pro kojence narozené v ≥ 37. týdnu těhotenství.
12 týdnů
Adekvátnost růstu hodnocená pomocí Z-skóre pro výšku
Časové okno: 12 týdnů
Z-skóre byla porovnána mezi subjekty ve dvou léčebných skupinách. Z-skóre je počet standardních odchylek nad (kladná hodnota) nebo pod (negativní hodnota) mediánem na růstových grafech FENTON a WHO. Fentonovo skóre bylo použito pro děti narozené do 37. týdne těhotenství. Skóre WHO bylo použito pro kojence narozené v ≥ 37. týdnu těhotenství.
12 týdnů
Adekvátnost růstu hodnocená pomocí Z-skóre pro obvod hlavy
Časové okno: 12 týdnů
Z-skóre byla porovnána mezi subjekty ve dvou léčebných skupinách. Z-skóre je počet standardních odchylek nad (kladná hodnota) nebo pod (negativní hodnota) mediánem na růstových grafech FENTON a WHO. Fentonovo skóre bylo použito pro děti narozené do 37. týdne těhotenství. Skóre WHO bylo použito pro kojence narozené v ≥ 37. týdnu těhotenství.
12 týdnů
Nežádoucí účinky, jak jsou definovány jakoukoli epizodou sepse a infekcí krevního proudu souvisejících s katetrem
Časové okno: 12 týdnů
Počet epizod byl porovnán mezi standardními a redukovanými lipidovými skupinami u suspektních epizod sepse, NEC nebo infekcí krevního řečiště souvisejících s katétrem.
12 týdnů
Bayleyovy škály pro vývoj kojenců a batolat (BSID-III) za jeden rok
Časové okno: 1 rok
Bayleyova škála vývoje kojenců a batolat (BSID-III) je navržena k posouzení vývojového fungování kojenců a batolat ve věku od 1 měsíce do 42 měsíců. Nástroj obsahuje pět různých škál, z nichž tři škály a související subškály jsou použity pro účely této studie: kognitivní, jazyková (receptivní a expresivní komunikace) a motorická (jemná motorika a hrubá motorika). Nezpracované skóre se převádí na škálované skóre pomocí věkově standardizované normy. Kognitivní škálované skóre se pohybuje od 1 do 19. 1 je nízké skóre a 19 je vysoké skóre. Skóre jazykové škály se počítají sečtením skóre vnímavé komunikace v rozmezí 1-19 a skóre expresivní komunikace v rozmezí 1–19, čímž se získá skóre škálované podle jazyka 2–38. Skóre škálované pro motor se vypočítá sečtením skóre jemného motoru v rozmezí 1-19 a skóre hrubého motoru v rozmezí 1-19, aby se dostalo škálování motoru v rozmezí 2-38. Vyšší skóre je lepší než nižší skóre.
1 rok
Bayleyovy škály pro vývoj kojenců a batolat (BSID-III) po dvou letech
Časové okno: 2 roky
Bayleyova škála vývoje kojenců a batolat (BSID-III) je navržena k posouzení vývojového fungování kojenců a batolat ve věku od 1 měsíce do 42 měsíců. Nástroj obsahuje pět různých škál, z nichž tři škály a související subškály jsou použity pro účely této studie: kognitivní, jazyková (receptivní a expresivní komunikace) a motorická (jemná motorika a hrubá motorika). Nezpracované skóre se převádí na škálované skóre pomocí věkově standardizované normy. Kognitivní škálované skóre se pohybuje od 1 do 19. 1 je nízké skóre a 19 je vysoké skóre. Skóre jazykové škály se počítají sečtením skóre vnímavé komunikace v rozmezí 1-19 a skóre expresivní komunikace v rozmezí 1–19, čímž se získá skóre škálované podle jazyka 2–38. Skóre škálované pro motor se vypočítá sečtením skóre jemného motoru v rozmezí 1-19 a skóre hrubého motoru v rozmezí 1-19, aby se dostalo škálování motoru v rozmezí 2-38. Vyšší skóre je lepší než nižší skóre.
2 roky
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI)
Časové okno: 2 roky
MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (CDI) jsou nástroje rodičovských zpráv, které zachycují informace o rozvíjejících se schopnostech dětí v raném jazyce. Skóre se uvádí jako percentily ve srovnání s věkově standardizovanými normami. Vyšší skóre je lepší než nižší skóre.
2 roky
Krátké sociální emocionální posouzení kojenců a batolat (BITSEA) 1. část ze 2
Časové okno: 2 roky
Dichotomická skóre jsou generována na základě hraničních skóre, která identifikují subjekty, které jsou ohroženy. Škála problému měří chování dítěte, které, pokud existuje, představuje problém. Kompetenční škála měří chování dítěte, které pokud chybí, představuje problém. Percentilní hodnocení BITSEA se určují z tabulky, která má omezený rozsah a je upravena podle věku a pohlaví. Vysoké skóre problému vede k nízkému percentilu problému. Vysoké skóre kompetence vede k vysokému percentilu kompetence. Percentil hodnocení pro problémové i kompetenční skóre se pohybuje od „4 % nebo méně“ do „26 % nebo vyšší“. 4 je nejnižší percentilové skóre a 26 je nejvyšší percentilové skóre. 25. percentil je spodní hranice průměrného rozmezí. Vyšší percentilové skóre je lepší než nižší percentilové skóre v problémových i kompetenčních kategoriích.
2 roky
Systém klasifikace funkce hrubého motoru (GMFCS)
Časové okno: 2 roky
Tato klasifikace je založena na pozorování se stupnicí 1-5. Klasifikace nižším číslem je lepší než vyšší klasifikace, přičemž 1 je nejlepší.
2 roky
Systém hodnocení chování pro děti – třetí vydání (BASC3) 1. část ze 2
Časové okno: 2 roky
Behavioral Assessment System for Children – třetí vydání je komplexní soubor formulářů, které pomáhají porozumět chování a emocím dětí. Skóre se uvádějí jako T-skóre. T-skóre se pohybují od 0 do 120. V normativní populaci je průměr standardních skóre 50 a standardní odchylka 10. Pro externalizaci problémů T-skóre, internalizace problémů T-skóre, T-skóre indexu behaviorálních příznaků, T-skóre indexu klinické pravděpodobnosti a indexu funkčního poškození nižší skóre jsou lepší než vyšší skóre. U těchto kategorií jsou vyšší skóre problematičtější, přičemž skóre mezi 60-70 je považováno za „rizikové“ a skóre 70 a vyšší je považováno za klinicky významné a vyžaduje další posouzení a možnou léčbu. Pro T-skóre adaptivních dovedností je vyšší skóre lepší než nižší skóre. Pro T-skóre adaptivních dovedností jsou nižší skóre problematičtější, přičemž skóre mezi 30–40 je považováno za „rizikové“ a skóre 30 nebo nižší je považováno za klinicky významné.
2 roky
Systém hodnocení chování pro děti – třetí vydání (BASC3) 2. část ze 2
Časové okno: 2 roky
Behavioral Assessment System for Children – třetí vydání je komplexní soubor formulářů, které pomáhají porozumět chování a emocím dětí. Pro celkový index výkonného fungování, index kontroly pozornosti, index kontroly chování a index emoční kontroly jsou skóre „nezvýšené“ nebo „zvýšené“. Not Elevated je lepší než Elevated.
2 roky
Krátké sociální emocionální posouzení kojenců a batolat (BITSEA) 2. část ze 2
Časové okno: 2 roky
Dichotomická skóre jsou generována na základě hraničních skóre, která identifikují subjekty, které jsou ohroženy. Škála problému měří chování dítěte, které, pokud existuje, představuje problém. Kompetenční škála měří chování dítěte, které pokud chybí, představuje problém.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Michigan

Spolupracovníci

University of Colorado, Denver
University of Florida
Seattle Children's Hospital
Primary Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Meghan A Arnold, MD, University of Michigan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

12. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

8. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2015

První zveřejněno (Odhad)

6. února 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HUM00075458
  • 1R01FD005085-01A1 (Grant/smlouva FDA USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intralipid 20% I.V. Tuková emulze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit