デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者へのrAAVrh74.MCK.ミクロジストロフィンの臨床筋肉内遺伝子導入試験

包含基準:

• 7 歳以上。車椅子に依存している必要があります
• 以前に公開された方法に基づく micro-dys cDNA との変異適合性に基づいて確認されたジストロフィン変異。
• あらゆる民族グループの男性が対象となります。
• 筋力テストに協力する能力。
• -信頼できる避妊方法を実践する生殖能力のある性的に活発な被験者の意欲（適切な場合）。

除外基準:

• -臨床観察に基づく活動性ウイルス感染。

• 以下を含む心筋症の症状または徴候：

  • 労作時の呼吸困難、ペダル浮腫、横になった時の息切れ、または肺底部のラ音
  • 駆出率が40%未満の心エコー図
• -HIV感染、またはA型、B型、またはC型肝炎の血清学的証拠
• 自己免疫疾患の診断（または進行中の治療）
• PIの意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを引き起こす付随する病気または慢性薬物治療の必要性。
• -ELISAイムノアッセイによって決定されたAAVrh74結合抗体価が1:50以上の被験者。
• プロトコルで定義されている、または全国小児病院検査室の正常値に基づく、臨床的に有意な範囲の異常な検査値。