四肢帯型筋ジストロフィー2B/R2型（LGMD2B/R2、ジスフェルリン[DYSF]関連）の外来参加者におけるSRP-6004の安全性、忍容性、有効性を評価するための遺伝子導入研究
2025年8月27日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
四肢帯型筋ジストロフィー2B/R2型（LGMD2B/R2、ジスフェリン関連）の外来患者における全身注入によるSRP 6004の安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検全身遺伝子導入研究
この研究の主な目的は、LGMD2B/R2 (DYSF 関連) を有する外来参加者に静脈 (IV) 注入によって投与される SRP-6004 の安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング来院前に記録された、1 つのホモ接合性または 2 つのヘテロ接合性の病原性および/または病原性の可能性がある DYSF デオキシリボ核酸 (DNA) 遺伝子変異を保有している。
- 参加者は、プロトコルで指定された基準に従って歩行可能である必要があります。
- モーター評価試験に協力できること。
- 生検のためにアクセス可能で無傷な下肢および上肢の筋肉構造を持っています。
- 酵素免疫吸着法 (ELISA) で測定したアデノ随伴ウイルス アカゲザル血清型 74 (rAAVrh74) の抗体力価が 1:400 未満 (つまり、上昇していない) である。
除外基準:
- プロトコールで指定された期限内の遺伝子治療、治験薬、またはその他のプロトコールで指定された治療への曝露。
- プロトコールに規定された診断評価または臨床検査における異常。
- 治験責任医師の意見では、遺伝子導入に不必要なリスクを生じさせる、その他の臨床的に重大な疾患、病状、または慢性薬物治療の必要性の存在。
注: 他の包含または除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SRP-6004
参加者は1日目にSRP-6004の単回IV注入を受けます。
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SRP-6004の単回点滴静注
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象 (AE) および治療中に発生した重篤な有害事象 (SAE) の数
時間枠：60 か月目までのベースライン
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60 か月目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ウェスタンブロットで測定した正常なDYSFタンパク質発現のパーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、90日目および15か月目
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ベースライン、90日目および15か月目
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免疫蛍光 (IF) ファイバー強度で測定した正常な DYSF タンパク質発現のパーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、90日目および15か月目
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ベースライン、90日目および15か月目
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IF によって評価される正常な DYSF タンパク質発現のパーセントのベースラインからの変化 DYSF 陽性線維パーセント (PPF: DYSF)
時間枠：ベースライン、90日目および15か月目
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ベースライン、90日目および15か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月22日
一次修了 (実際)
2025年6月13日
研究の完了 (実際)
2025年6月13日
試験登録日
最初に提出
2023年6月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月7日
最初の投稿 (実際)
2023年6月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月27日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-6004-102
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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