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Duchenne 근이영양증 환자에 대한 rAAVrh74.MCK.Micro-Dystrophin의 임상적 근육내 유전자 전달 시험

2017년 11월 21일 업데이트: Jerry R. Mendell

RAAVrh74.MCK.Micro-dystrophin을 이용한 Duchenne 근이영양증의 1상 유전자 전달 임상 시험

제안된 1상 임상 시험은 rAAVrh74.MCK.micro-Dystrophin의 안전성과 생물학적 활성을 평가하기 위한 파일럿 연구입니다. 근육내 경로로 투여되는 벡터. 이 연구는 Duchenne 근이영양증에 대한 잠재적인 디스트로핀 대체 메커니즘으로서 마이크로-디스트로핀 벡터를 평가할 것입니다. 2개의 코호트는 독성을 사용하여 최대 허용 용량(MTD)을 설정하기 위해 표준 3-6 용량 증량 방식으로 유전자 전달을 받게 됩니다. 각 코호트에는 최소 3명의 피험자가 등록됩니다. 첫 번째 코호트는 3E11 vg의 총 용량을 받게 됩니다. 두 번째 코호트는 1E12 vg 총 용량을 받습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자의 Extensor Digitorum Brevis(EDB) 근육에 대한 rAAVrh74.MCK.micro-Dystrophin의 근육내 투여의 안전성을 평가하는 것입니다. 안전성은 혈액학, 혈청 화학, 요검사, rAAVrh74 및 micro-Dystrophin 단백질에 대한 면역학적 반응의 변화, 보고된 병력 및 증상 관찰을 통해 평가됩니다. 피험자는 기준선, 주사 방문(0-2일) 및 7일, 14일, 30일, 60일, 90일 및 180일 및 1년 및 2년 말에 후속 방문을 위해 재방문하여 평가될 것입니다. 180일째에 피험자는 트랜스진 발현 및 유전자 전달로 인한 잠재적인 독성을 확립하기 위해 반대쪽 발에 위약 치료와 비교하여 한쪽 발에 주사된 근육에 대한 근육 생검을 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 7세 이상 휠체어에 의존해야 함
  • 이전에 발표된 방법을 기반으로 micro-dys cDNA와의 돌연변이 호환성을 기반으로 확인된 Dystrophin 돌연변이.
  • 모든 인종 그룹의 남성이 자격이 있습니다.
  • 근육 검사에 협력할 수 있는 능력.
  • 신뢰할 수 있는 피임법을 실행하려는 생식 능력이 있는 성적으로 활동적인 피험자의 의지(적절한 경우).

제외 기준:

  • 임상 관찰에 근거한 활동성 바이러스 감염.

  • 다음을 포함한 심근병증의 증상 또는 징후:

    • 활동 시 호흡곤란, 페달 부종, 반듯하게 누웠을 때 숨가쁨 또는 폐 기저부에서 수포음
    • 박출률이 40% 미만인 심초음파
  • HIV 감염 또는 A형, B형 또는 C형 간염 감염의 혈청학적 증거
  • 자가면역 질환의 진단(또는 진행 중인 치료)
  • PI의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항.
  • ELISA 면역분석에 의해 결정된 바와 같이 AAVrh74 결합 항체 역가가 1:50 이상인 피험자.
  • 프로토콜에 정의된 대로 또는 Nationwide Children's Hospital Laboratory의 정상 값을 기반으로 하는 임상적으로 유의한 범위의 비정상적인 실험실 값.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: 저용량
RAAVrh74.MCK.micro-디스트로핀 벡터는 단일 발의 Extensor Digitorum Brevis(EDB) 근육에 총 용량 3E11 vg로 주사됩니다. 반대측 EDB 근육은 대조군으로서 정상적인 식염수 위약을 주사합니다. 의사와 연구 팀 모두 어떤 근육이 벡터 대 위약을 받았는지에 대해 눈이 멀게 될 것입니다. 최소 3명의 DMD 환자가 이 코호트에 등록됩니다.
생물학적: rAAVrh74.MCK.마이크로-디스트로핀
근육 특이적 MCK 프로모터의 조절하에 절단된 "마이크로" 디스트로핀 이식유전자를 운반하는 재조합 아데노 관련 바이러스.
실험적: 코호트 2: 고용량
RAAVrh74.MCK.micro-디스트로핀 벡터는 단일 발의 Extensor Digitorum Brevis(EDB) 근육에 총 용량 1E12 vg로 주입됩니다. 반대측 EDB 근육은 대조군으로서 정상적인 식염수 위약을 주사합니다. 의사와 연구 팀 모두 어떤 근육이 벡터 대 위약을 받았는지에 대해 눈이 멀게 될 것입니다. 최소 3명의 DMD 환자가 이 코호트에 등록됩니다.
생물학적: rAAVrh74.MCK.마이크로-디스트로핀
근육 특이적 MCK 프로모터의 조절하에 절단된 "마이크로" 디스트로핀 이식유전자를 운반하는 재조합 아데노 관련 바이러스.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수에 기반한 안전성
기간: 2 년
연구 기사에 대한 심각도 및 관련성에 대해 AE를 모니터링하고 점수를 매길 것입니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식유전자 발현
기간: 180일
위약 처리 대조군과 비교하여 근육 생검에서 디스트로핀의 면역조직화학 검출에 의해 벡터의 생물학적 활성을 측정할 것이다.
180일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jerry R. Mendell

협력자

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

수사관

  • 수석 연구원: Jerry R Mendell, MD, Nationwide Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 2월 26일

처음 게시됨 (추정)

2015년 3월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 11월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 11월 21일

마지막으로 확인됨

2017년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 14-00718

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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