難治性ネフローゼ症候群の小児におけるリツキシマブとミコフェノール酸モフェチルを比較するランダム化試験 (RAMP)

包含基準:

• SDNS または FRNS
• 完全寛解、浮腫がなく、1 日 3 回連続で微量またはタンパク質陰性の尿ディップスティック測定値によって定義される
• -MMFを服用している必要があり、過去6か月間にMMFを服用中に少なくとも1回の再発があり、コルチコステロイド治療に反応して、少なくとも2週間前に完全寛解に戻りました。
• NSの発症前のBMI <99パーセンタイル
• 1歳から18歳
• 推定GFR >40ml/分/1.73m² (修正シュワルツ式による)
• 陰性血清妊娠検査（タナーステージ4または5の女性向け）
• 生殖能力のある男性と女性（男児は性的に活発、女児は初経後）は、治療中および治療終了後12か月（1年）の間、許容される避妊法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

• • リツキシマブ、タクロリムス、またはシクロスポリンによる以前の治療

  • -過去90日間の細胞毒性薬による以前の治療
  • ネフローゼ症候群を直接引き起こすことが知られている遺伝的欠陥の病歴（すなわち. NPHS2 (ポドシン)、NPHS1 (ネフリン)、PLCE1、WT1)
  • 重度の活動性感染症の病歴または併発（例： HIV、B型肝炎、C型肝炎）
  • 糖尿病の病歴
  • -臓器または骨髄移植の歴史
  • 二次ネフローゼ症候群（つまり 逆流性腎症、IgA腎症、ループス腎炎など）
  • 過去6週間（42日間）に投与された生ウイルスワクチン
  • -登録から30日以内の別の治療試験への参加
  • 研究薬に対するアレルギー
  • ANC < 1.5 x 103
  • ヘモグロビン: < 8.0 gm/dL
  • 血小板: < 100,000/mm
  • -ASTまたはALT> 2.5 xローカル機関の検査室での正常上限
  • -陽性のB型またはC型肝炎血清学（Hep B表面抗原、Hep Bコア抗体、およびHep C抗体）
  • HIV感染歴
  • -スクリーニングから4週間以内、または治験薬の5半減期（どちらか長い方）以内の治験薬による治療
  • -無作為化前の4週間以内の生ワクチンの受領
  • ナタリズマブ（Tysabri®）による以前の治療
  • リツキシマブ（Rituxan®）による以前の治療
  • -リツキシマブ、その賦形剤、またはマウスタンパク質に対する既知の過敏症
  • -ヒト化またはマウスモノクローナル抗体に対する重度のアレルギーまたはアナフィラキシー反応の病歴
  • -再発した重大な感染症の病歴または再発した細菌感染症の病歴
  • -既知の活性な細菌、ウイルス、真菌、マイコバクテリア、またはその他の感染症（結核または非定型抗酸菌疾患を含むが、爪床の真菌感染症を除く）または入院または静脈内投与による治療を必要とする感染の主要なエピソード。 -スクリーニング後4週間以内の抗生物質またはスクリーニング前の2週間以内の経口抗生物質
  • 末梢静脈アクセスの欠如
  • -スクリーニング前の6か月以内の薬物、アルコール、または化学乱用の履歴
  • 妊娠中、授乳中、または出産の可能性のある青年における避妊の拒否
  • 付随する悪性腫瘍または以前の悪性腫瘍
  • -このプロトコルへの通常の参加を妨げる精神障害の病歴
  • -重大な心疾患または肺疾患（閉塞性肺疾患を含む）
  • -その他の疾患、代謝機能障害、身体検査所見、または臨床検査所見により、治験薬の使用を禁忌とする、または結果の解釈に影響を与える可能性がある、または患者を治療合併症のリスクが高くなる可能性のある疾患または状態の合理的な疑いを与える
  • -研究およびフォローアップ手順を遵守できない

臨床検査値の異常が原因でスクリーニングに失敗した患者は、その異常が一過性のものであり、慢性の基礎疾患とは関係がないとローカル PI が判断した場合、次の 6 か月以内に再スクリーニングを行うことができます。 再スクリーニングは 1 回のみ行うことができ、最初のスクリーニング失敗から 2 週間以内に行われない場合があります。

患者に臨床的に重大な検査異常がある場合、PI はフォローアップ計画 (検査室検査および/または追加の精密検査を繰り返すタイミング) を定義するよう求められます。