Satunnaistettu tutkimus, jossa verrattiin rituksimabia mykofenolaattimofetiiliin lapsilla, joilla on refraktaarinen nefroottinen oireyhtymä (RAMP)
Satunnaistettu tutkimus, jossa verrattiin rituksimabia mykofenolaattimofetiiliin lapsilla, joilla on refraktaarinen nefroottinen oireyhtymä (RAMP)
Oletamme, että anti-CD20 monoklonaalinen vasta-aine Rituksimabi on tehokkaampi kuin MMF remission ylläpitämisessä lapsilla, joilla on usein uusiutuva tai steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä ja joilla on ollut yksi uusiutuminen MMF:n saamisen aikana.
Suoritamme satunnaistetun tutkimuksen, jossa verrataan kahta rituksimabi-infuusiota ja jatkuvaa MMF-hoitoa. Suunnittelemme ilmoittautuvamme 64, jotta meillä on 58 hengen vertailuryhmä (29 kummassakin haarassa).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kun seulonta ja kelpoisuuskriteerit on täytetty, lapset, joilla on steroidiriippuvainen ja usein uusiutuva nefroottinen oireyhtymä (SDNS ja FRNS), otetaan mukaan 53 viikon tutkimukseen. Tutkimus koostuu 3 osasta; seulonta, hoito ja seuranta.
Seulonta on <4 viikkoa päivästä 1/viikko 1 alkaen. Hoito on päivä 1/viikko 1 ja päivä 15/viikko 3. Seuranta on viikko 7, viikko 13, viikko 19, viikko 27 ja viikko 53. Tutkimusapteekki satunnaisoi osallistujat seulonnan ja hoitopäivän 1 välillä. Jos osallistuja satunnaistetaan saamaan rituksimabia, hoitopäivä 15 perustuu rituksimabi-infuusion sietokykyyn.
Turvallisuusarvioinnit tehdään jokaisella käynnillä päivästä 1 alkaen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- SDNS tai FRNS
- Täydellinen remissio, joka määritellään turvotuksen puuttumisena ja 3 peräkkäisenä päivittäisenä virtsan mittatikun proteiinilukemana.
- Sinun on saatava MMF:ää ja hänellä on ollut vähintään yksi relapsi MMF-hoidon aikana viimeisten 6 kuukauden aikana, joka reagoi kortikosteroidihoitoon palaamalla täydelliseen remissioon vähintään 2 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa.
- BMI ennen NS:n alkamista <99. persentiili
- Ikä 1-18 vuotta
- Arvioitu GFR >40 ml/min/1,73m² (muokatun Schwartzin kaavan mukaan)
- Negatiivinen seerumin raskaustesti (naisille, jotka ovat rusketusvaiheessa 4 tai 5)
- Lisääntymiskykyisten miesten ja naisten (pojilla seksuaalisesti aktiivisia tai tytöillä kuukautisten jälkeen) on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja kahdentoista kuukauden (1 vuoden) ajan hoidon päättymisen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
• Aiempi hoito rituksimabilla, takrolimuusilla tai siklosporiinilla
- Aikaisempi hoito sytotoksisilla aineilla viimeisten 90 päivän aikana
- Aiemmat geneettiset viat, joiden tiedetään suoraan aiheuttavan nefroottista oireyhtymää (esim. NPHS2 (podosiini), NPHS1 (nefriini), PLCE1, WT1)
- Aiempi tai samanaikainen vakava, aktiivinen infektio (esim. HIV, hepatiitti B, hepatiitti C)
- Diabetes mellituksen historia
- Elin- tai luuytimensiirtohistoria
- Toissijainen nefroottinen oireyhtymä (esim. refluksinefropatia, IgA-nefropatia, lupusnefriitti jne.)
- Viimeisten 6 viikon (42 päivän) aikana annetut elävät virusrokotteet
- Osallistuminen toiseen terapeuttiseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta
- Allergia opiskelulääkkeille
- ANC < 1,5 x 103
- Hemoglobiini: < 8,0 g/dl
- Verihiutaleet: < 100 000/mm
- AST tai ALT > 2,5 x normaalin yläraja paikallisen laitoksen laboratoriossa
- Positiivinen hepatiitti B- tai C-serologia (Hep B -pinta-antigeeni, Hep B Core -vasta-aine ja Hep C -vasta-aine)
- HIV-infektion historia
- Hoito millä tahansa tutkimusaineella 4 viikon kuluessa seulonnasta tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi)
- Elävän rokotteen vastaanotto 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista
- Aiempi hoito Natalitsumabilla (Tysabri®)
- Aiempi hoito Rituximabilla (Rituxan®)
- Tunnettu yliherkkyys rituksimabille, jollekin sen apuaineelle tai hiiren proteiineille
- Aiemmin vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita humanisoiduille tai hiiren monoklonaalisille vasta-aineille
- Aiemmin toistuva merkittävä infektio tai toistuva bakteeri-infektio
- Tunnettu aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri- tai muu infektio (mukaan lukien tuberkuloosi tai epätyypillinen mykobakteerisairaus, mutta ei kynsipesien sieni-infektioita) tai mikä tahansa merkittävä infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai i.v. antibiootit 4 viikon sisällä seulonnasta tai oraaliset antibiootit 2 viikon sisällä ennen seulontaa
- Perifeerisen laskimon pääsyn puute
- Huumeiden, alkoholin tai kemikaalien väärinkäyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Raskaana oleva, imettävä tai ehkäisystä kieltäytyminen hedelmällisessä iässä olevalla nuorella
- Samanaikaiset pahanlaatuiset kasvaimet tai aikaisemmat pahanlaatuiset kasvaimet
- Aiempi psykiatrinen häiriö, joka häiritsisi normaalia osallistumista tähän protokollaan
- Merkittävä sydän- tai keuhkosairaus (mukaan lukien obstruktiivinen keuhkosairaus)
- Mikä tahansa muu sairaus, aineenvaihduntahäiriö, fyysisen tutkimuksen löydös tai kliinisen laboratorion löydös, joka antaa aihetta epäillä sairautta tai tilaa, joka on vasta-aiheinen tutkimuslääkkeen käyttämiselle tai joka voi vaikuttaa tulosten tulkintaan tai aiheuttaa potilaan suuren riskin saada hoidon komplikaatioita
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimus- ja seurantamenettelyjä
Potilaat, jotka epäonnistuvat seulonnassa epänormaalin laboratorioparametrin vuoksi, voidaan seuloa uudelleen seuraavien 6 kuukauden kuluessa, jos paikallinen proteaasi-inhibiittori uskoo, että poikkeavuus oli ohimenevä eikä liittynyt krooniseen perussairauteen. Uudelleentarkistus voi tapahtua vain kerran, eikä se välttämättä tapahdu 2 viikon sisällä alkuperäisestä näytön epäonnistumisesta.
Jos potilaalla on kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama, PI:tä pyydetään määrittelemään seurantasuunnitelma (laboratoriotutkimuksen toistamisen ja/tai lisätutkimuksen ajoitus).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rituksimabi
Rituksimabi 375 mg/m2 annetaan suonensisäisesti tutkimusviikkojen 1 ja 3 aikana.
|
Oletamme, että monoklonaalinen anti-CD20-vasta-aine Rituksimabi on tehokkaampi remission ylläpitämisessä lapsilla, joilla on jo yksi uusiutuminen MMF-hoidon aikana.
|
|
Active Comparator: Mykofenolaattimofetiili (MMF)
Mycophenolate Mofetil -hoitoa jatketaan MMF-ryhmän potilailla normaalilla oraalisella annoksella 600 mg/m2 PO, BID alkaen tutkimusviikosta 1 ja jatkuu 12 kuukauden ajan.
|
Rahamarkkinarahastoihin satunnaistetut kohteet jatkavat rahamarkkinarahastoa tutkijan aikataulun mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Relapse Free Survival
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Relapse ilmaiseksi 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: William Smoyer, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
- Päätutkija: Laurence Greenbaum, MD, University of Alberta
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RAMP001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .