불응성 신증후군이 있는 소아에서 마이코페놀레이트 모페틸에 대한 Rituximab 비교 무작위 시험 (RAMP)
불응성 신증후군(RAMP)이 있는 소아에서 마이코페놀레이트 모페틸에 대한 Rituximab 비교 무작위 시험
우리는 항-CD20 단클론 항체 Rituximab이 MMF를 받는 동안 재발이 빈번하거나 스테로이드 의존성 신증후군이 있는 소아에서 관해를 유지하는 데 MMF보다 더 효과적일 것이라는 가설을 세웁니다.
우리는 두 가지 Rituximab 주입과 지속적인 MMF 치료를 비교하는 무작위 연구를 수행할 것입니다. 우리는 64명을 등록하여 58명의 비교 그룹(각 팔에 29명)을 가질 계획입니다.
연구 개요
상세 설명
스크리닝 및 적격성 기준이 충족된 후, 스테로이드 의존성 및 빈번한 재발성 신증후군(SDNS 및 FRNS)이 있는 소아는 53주 연구에 등록됩니다. 이 연구는 3개 섹션으로 구성됩니다. 선별, 치료, 후속 조치.
스크리닝은 1일/1주부터 4주 미만입니다. 치료는 1일/1주 및 15일/3주입니다. 후속 조치는 7주, 13주, 19주, 27주 및 53주입니다. 참가자는 스크리닝과 치료 1일 사이에 연구 약국에 의해 무작위 배정됩니다. 참가자가 Rituximab에 무작위 배정된 경우 치료 15일은 Rituximab 주입의 내성을 기반으로 합니다.
안전성 평가는 1일차부터 매 방문 시마다 실시됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- SDNS 또는 FRNS
- 부종이 없고 3일 연속 소변 딥스틱 판독값이 미량이거나 단백질 음성인 완전 관해
- MMF를 복용하고 있어야 하며 이전 6개월 동안 MMF를 복용하는 동안 연구 시작 최소 2주 전에 완전 관해를 재진입하여 코르티코스테로이드 치료에 반응한 재발이 적어도 한 번 있어야 합니다.
- NS 발병 전 BMI <99번째 백분위수
- 1-18세
- 추정 사구체여과율 >40 ml/min/1.73m² (수정된 Schwartz 공식에 의해)
- 음성 혈청 임신 검사(태너 단계 4 또는 5인 여성의 경우)
- 가임 남성과 여성(남아는 성적으로 활동적이거나 여아는 초경 후)은 치료 중 및 치료 완료 후 12개월(1년) 동안 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
• 리툭시맙, 타크롤리무스 또는 사이클로스포린을 사용한 이전 치료
- 지난 90일 동안 세포독성제로 이전 치료
- 신증후군을 직접 유발하는 것으로 알려진 유전적 결함의 병력(즉, NPHS2(포도신), NPHS1(네프린), PLCE1, WT1)
- 심각한 활동성 감염(예: HIV, B형 간염, C형 간염)
- 당뇨병의 병력
- 장기 또는 골수 이식 병력
- 속발성 신증후군(즉, 역류성 신증, IgA 신증, 루푸스 신염 등)
- 지난 6주(42일) 동안 투여된 생바이러스 백신
- 등록 후 30일 이내에 다른 치료 시험에 참여
- 약물 연구에 대한 알레르기
- ANC < 1.5 x 103
- 헤모글로빈: < 8.0gm/dL
- 혈소판: < 100,000/mm
- AST 또는 ALT >2.5 x 현지 기관 검사실 정상 상한치
- B형 간염 또는 C형 간염 혈청 검사 양성(B형 간염 표면 항원, B형 간염 핵심 항체 및 C형 간염 항체)
- HIV 감염의 역사
- 스크리닝 4주 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 임의의 연구 물질로 치료
- 무작위 배정 전 4주 이내에 생백신 수령
- Natalizumab(Tysabri®)을 사용한 이전 치료
- Rituximab(Rituxan®)을 사용한 이전 치료
- Rituximab, 부형제 또는 쥐의 단백질에 대해 알려진 과민성
- 인간화 또는 쥐 단일클론 항체에 대한 중증 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력
- 재발성 중대한 감염의 병력 또는 재발성 세균 감염의 병력
- 알려진 활동성 세균, 바이러스, 진균, 마이코박테리아 또는 기타 감염(결핵 또는 비정형 마이코박테리아 질병 포함, 손발톱 바닥의 진균 감염 제외) 또는 입원 또는 i.v. 스크리닝 4주 이내 항생제 또는 스크리닝 전 2주 이내 경구 항생제
- 말초 정맥 접근 부족
- 스크리닝 전 6개월 이내에 약물, 알코올 또는 화학적 남용 이력
- 가임기 청소년의 임신, 수유 또는 피임 거부
- 동반 악성종양 또는 이전 악성종양
- 이 프로토콜의 정상적인 참여를 방해하는 정신 장애의 병력
- 심각한 심장 또는 폐 질환(폐쇄성 폐 질환 포함)
- 기타 질병, 대사 기능 장애, 신체 검사 소견 또는 연구용 약물의 사용을 금하는 질병 또는 상태에 대해 합리적으로 의심되는 임상 실험실 소견 또는 결과 해석에 영향을 미치거나 환자를 치료 합병증의 고위험에 놓이게 할 수 있는 경우
- 연구 및 후속 절차를 준수할 수 없음
비정상적인 실험실 매개변수로 인해 스크리닝에 실패한 환자는 로컬 PI가 이상이 일시적이고 만성 기저 질환과 관련이 없다고 판단하는 경우 향후 6개월 이내에 재스크리닝될 수 있습니다. 재검사는 한 번만 수행할 수 있으며 초기 검사 실패 후 2주 이내에는 수행하지 않을 수 있습니다.
환자에게 임상적으로 유의한 실험실 이상이 있는 경우 PI는 후속 계획(실험실 테스트 및/또는 추가 정밀 검사 반복 시기)을 정의하도록 요청받을 것입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 리툭시맙
Rituximab 375 mg/m2는 연구 1주 및 3주에 정맥으로 투여됩니다.
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우리는 항-CD20 단클론 항체 Rituximab이 MMF를 받는 동안 이미 한 번 재발한 소아의 관해를 유지하는 데 더 효과적일 것이라는 가설을 세웁니다.
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활성 비교기: 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)
Mycophenolate Mofetil은 연구 1주차에 시작하여 12개월 동안 계속되는 600mg/m2 PO, BID의 표준 경구 용량으로 MMF군 환자에게 지속됩니다.
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MMF로 무작위 배정된 피험자는 조사자가 계획한 대로 MMF를 계속합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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재발 없는 생존
기간: 6 개월
|
6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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12개월 후 재발 없음
기간: 12 개월
|
12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: William Smoyer, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
- 수석 연구원: Laurence Greenbaum, MD, University of Alberta
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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