スターガルト病に対するALK-001のフェーズ2の忍容性と効果 (TEASE)
2025年4月24日 更新者：Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
スターガルト病の進行に対する ALK-001 の長期的な安全性、忍容性、薬物動態、および効果を調査するための第 2 相多施設共同、ダブルマスク、無作為化、プラセボ対照試験
この研究の目的は、ALK-001 (C20-D3-酢酸レチニル) の長期的な安全性と忍容性を判断し、8 歳から70歳。
資金源 - FDA OOPD
調査の概要
詳細な説明
この研究では、スターガルト病 (ABCA4 関連) の進行に対する ALK-001 の経口投与の効果を評価します。
シュタルガルト病は、網膜に損傷を与え、法的な失明に至るまれな遺伝性疾患です。
シュタルガルト病は、ABCA4 遺伝子の欠陥によって引き起こされます。この遺伝子は、目のビタミン A の処理に影響を与え、目の中で有毒なビタミン A 凝集体 (「ビタミン A ダイマー」と呼ばれます) の形成を引き起こします。
ビタミン A 二量体は、シュタルガルト病の視力低下に寄与すると考えられています。
治験薬である ALK-001 は、化学的に修飾されたビタミン A であり、ビタミン A の代替品として設計されており、眼における有毒なビタミン A 二量体の形成を防ぎます。
試験参加者はALK-001またはプラセボのいずれかを受け取り、フォローアップ訪問は最大24か月間定期的に行われます.
現在、シュタルガルト病の治療法はありません。
研究の種類
介入
入学 (推定)
160
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
- Alkeus Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Alkeus Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Alkeus Site
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32601
- Alkeus Site
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Alkeus Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Alkeus Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Alkeus Site
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49546
- Alkeus Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Alkeus Site
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Westbury、New York、アメリカ、11590
- Alkeus Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77025
- Alkeus Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale、Washington、アメリカ、98383
- Alkeus Site
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Alkeus Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
単純化された包含基準:
- 視力に関係なく、8 歳から 70 歳までの男性または女性
- -典型的な常染色体劣性スターガルト黄斑ジストロフィー（STGD1）の臨床診断を受けている
- 少なくとも 2 つの ABCA4 疾患の原因となる変異を示す遺伝子レポートを提供しています。 ABCA4 の病因変異が 1 つだけ報告されている場合は、スポンサーの許可が必要です。
- 少なくとも 1 つの目 (「一次研究の目」と呼ばれる) は、眼底自家蛍光 (FAF) によって画像化されるように、自家蛍光が大幅に減少した少なくとも 1 つの十分に区切られた領域を持っている必要があります。研究期間中
- 一次研究の目は、良好な品質の網膜イメージングを可能にするために、透明な眼球と適切な瞳孔拡張を備えている必要があります。
- 治験責任医師が健康と判断した場合
- -研究の要件、制限、および指示に従うことができ、喜んで遵守し、24か月の研究を完了する可能性が高い
- -参加するためのインフォームドコンセントフォーム（または適切な場合は同意）に署名し、日付を記入している
- -出産の可能性のある女性は、先天性欠損症に関するインフォームドコンセントまたは避妊要件に関する証明書に署名しています
主な除外基準:
- 過去 30 日間に許可されていない品目 (ビタミン A またはベータカロチンを含むサプリメント、肝臓ベースの製品、処方箋の経口レチノイド薬) を摂取した
- -授乳中、妊娠中、またはスクリーニング時または無作為化時に血清または尿妊娠検査が陽性
- -治験責任医師の意見では、プロトコルの順守を妨げる可能性が高い、および/またはALK-001の吸収または研究手順を妨害する可能性が高い、併存する病状または病歴がある
- -スクリーニングで臨床的に重大な異常な検査結果がある
- 活動性または病歴のある急性または慢性の肝障害がある
- -調査員の意見では、形態学的または機能的に網膜の評価を混乱させる可能性のある主要な研究眼に活動的または歴史的な眼障害があります（これには、過去6か月以内の白内障手術、脈絡膜血管新生（CNV）、緑内障などが含まれます） 、再発性ブドウ膜炎、糖尿病性網膜症、その他の網膜疾患など）
- -スクリーニング訪問から90日以内に、主要な研究の目で眼内手術または注射を受けました
- -臨床的に重大な異常な心電図（ECG）があるか、450ミリ秒以上の補正QT間隔（QTc）があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALK-001
毎日、1カプセルの経口投与。
以下の詳細を参照してください。
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24ヶ月間の毎日の経口投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
毎日、1カプセルの経口投与。
以下の詳細を参照してください。
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24ヶ月間の毎日の経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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発生率および/または臨床的に有意な変化によって評価されたALK-001の毎日の24か月の安全性と忍容性の安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから24か月
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ベースラインから24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿中のALK-001および代謝物の濃度から導出されたALK-001の薬物動態プロファイル
時間枠：24ヶ月まで
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24ヶ月まで
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シュタルガルト病の進行に対するALK-001の効果
時間枠：ベースラインから 24 か月まで
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萎縮性病変のサイズ、最高矯正視力 (BCVA)、および眼球評価の変化の組み合わせ。
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ベースラインから 24 か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Leonide Saad, PhD、Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
- スタディディレクター：Hendrik Scholl, MD、University of Basel
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
- Zhang D, Robinson K, Washington I. C20D3-Vitamin A Prevents Retinal Pigment Epithelium Atrophic Changes in a Mouse Model. Transl Vis Sci Technol. 2021 Dec 1;10(14):8. doi: 10.1167/tvst.10.14.8.
- Zhang D, Robinson K, Saad L, Washington I. Vitamin A cycle byproducts impede dark adaptation. J Biol Chem. 2021 Sep;297(3):101074. doi: 10.1016/j.jbc.2021.101074. Epub 2021 Aug 12.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年8月1日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2026年11月30日
試験登録日
最初に提出
2015年3月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月27日
最初の投稿 (推定)
2015年3月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月24日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALK001-P1002
- R01FD004098 (米国FDA認可/契約)
- R01FD006016 (その他の助成金/資金番号：FDA OOPD)
- R01FD006316 (米国FDA認可/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。