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Stargardt 질병에 대한 ALK-001의 임상 2상 내약성 및 효과 (TEASE)

2024년 1월 25일 업데이트: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Stargardt 질병의 진행에 대한 ALK-001의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 효과를 조사하기 위한 2상 다기관, 이중 마스크, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 ALK-001(C20-D3-레티닐 아세테이트)의 장기 안전성과 내약성을 결정하고 ALK-001이 8세에서 8세 사이의 스타르가르트병 진행에 미치는 영향을 알아보는 것입니다. 70세.

자금 출처 - FDA OOPD

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 스타르가르트병(ABCA4 관련)의 진행에 대한 경구 투여 ALK-001의 효과를 평가합니다. 스타르가르트병은 망막 손상을 초래하고 법적 실명을 초래하는 희귀 유전 질환입니다. 스타가르트병은 결함이 있는 ABCA4 유전자에 의해 발생하며, 이는 눈에서 비타민 A 처리에 영향을 미치고 눈에서 독성 비타민 A 응집체("비타민 A 이량체"라고 함)를 형성합니다. 비타민 A 다이머는 스타르가르트병의 시력 상실에 기여하는 것으로 생각됩니다. 시험약인 ALK-001은 화학적으로 변형된 비타민 A로 눈에 독성 비타민 A 다이머가 형성되는 것을 방지하기 위해 비타민 A를 대체하도록 고안되었습니다. 시험 참가자는 ALK-001 또는 위약을 받게 되며 후속 방문은 최대 24개월 동안 주기적으로 이루어집니다. 현재 스타가르트병에 대한 치료법은 없습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

140

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • University of California Los Angeles - Jules Stein Eye Institute
        • 수석 연구원:
          • Michael Gorin, MD, PhD
        • 부수사관:
          • Steven Nusinowitz, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32607
        • 모병
        • VitreoRetinal Associates
        • 수석 연구원:
          • Christine Kay, MD
        • 부수사관:
          • Jing Zhang, MD
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 완전한
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Johns Hopkins - Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, 미국, 02140
        • 모병
        • Alkeus Coordinating Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center - Harkness Eye Institute
        • 수석 연구원:
          • Stephen Tsang, MD, PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 완전한
        • University of Utah - Moran Eye Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Medical College of Wisconsin - Eye Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

간소화된 포함 기준:

  • 만 8세 이상 70세 이하의 남녀(시력에 상관없음)
  • 전형적인 상염색체 열성 Stargardt 황반 이영양증(STGD1)의 임상 진단을 받았습니다.
  • 적어도 2개의 ABCA4 질병 유발 돌연변이를 나타내는 유전자 보고서를 제공했습니다. 질병을 유발하는 ABCA4 변이가 하나만 보고되는 경우, 후원자의 허가가 필요합니다.
  • 적어도 하나의 눈("일차 연구 눈"이라고 함)은 안저 자가형광(FAF)에 의해 이미지화된 자가형광이 현저하게 감소된 경계가 명확한 영역이 하나 이상 있거나, 미세시야법으로 측정한 망막 민감도가 감소했거나, 진행이 예상되는 황반병증이 있어야 합니다. 연구 기간 동안
  • 1차 연구 안구는 양질의 망막 이미징을 허용하기 위해 확장 안약에 대한 알레르기를 포함하여 투명한 안구 매체 및 적절한 동공 확장을 가져야 합니다.
  • 조사관이 판단한 건강
  • 연구 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 준수할 수 있고 의향이 있으며 24개월 연구를 완료할 가능성이 있는 자
  • 참여 동의서(또는 적절한 경우 동의서)에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
  • 가임 여성이 선천적 결손증 또는 피임 요구 사항에 대한 증명에 대한 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.

주요 제외 기준:

  • 지난 30일 동안 허용되지 않는 품목(비타민 A 또는 베타카로틴 함유 보조제, 간 기반 제품 또는 처방 경구 레티노이드 약물)을 복용했습니다.
  • 수유 중이거나 임신 중이거나 스크리닝 또는 무작위 배정에서 양성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받았습니다.
  • 임상시험자의 의견으로 프로토콜 준수를 방해하고/하거나 ALK-001의 흡수 또는 연구 절차를 방해할 가능성이 있는 동시 의학적 상태 또는 병력이 있음
  • 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과가 있음
  • 활성 또는 과거 급성 또는 만성 간 장애가 있음
  • 연구자의 의견에 망막의 형태적 또는 기능적 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 1차 연구 눈에 활동성 또는 과거 안구 장애가 있음(예를 들어 지난 6개월 이내에 백내장 수술, 맥락막 혈관신생(CNV) , 재발성 포도막염, 당뇨망막병증, 기타 망막질환 등)
  • 스크리닝 방문 후 90일 이내에 1차 연구 안구에 안내 수술 또는 주사를 맞았음
  • 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도(ECG)가 있거나 450ms 이상의 교정된 QT 간격(QTc)이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ALK-001
매일 1캡슐을 경구 투여합니다. 아래 세부 사항을 참조하십시오.
의약품: ALK-001
24개월간 매일 경구 투여
다른 이름들:
  • C20-D3-레티닐 아세테이트
  • C20 중수소화된 비타민 A
위약 비교기: 위약
매일 1캡슐을 경구 투여합니다. 아래 세부 사항을 참조하십시오.
의약품: 위약
24개월간 매일 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
발생률 및/또는 안구 및 비안구 이상반응 조합의 임상적으로 유의미한 변화에 의해 평가된 ALK-001의 24개월 일일 투여의 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 24개월까지
기준선에서 24개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 내 ALK-001 및 대사체의 농도로부터 유도된 ALK-001의 약동학적 프로파일
기간: 최대 24개월
최대 24개월
ALK-001이 Stargardt병의 진행에 미치는 영향
기간: 기준선에서 24개월까지
위축성 병변 크기, 최대 교정 시력(BCVA) 및 안구 평가의 변화 조합.
기준선에서 24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • 연구 책임자: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 8월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 3월 27일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 3월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (미국 FDA 승인/계약)
  • R01FD006016 (기타 보조금/기금 번호: FDA OOPD)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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