Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 Snášenlivost a účinky ALK-001 na Stargardtovu chorobu (TEASE)

25. ledna 2024 aktualizováno: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, dvojitě maskovaná, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2 ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinků ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby

Účelem této studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost ALK-001 (C20-D3-retinylacetát) a prozkoumat účinky ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby u pacientů ve věku od 8 do 70 let.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie hodnotí účinky perorálně podávaného ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby (související s ABCA4). Stargardtova choroba je vzácná genetická porucha, která vede k poškození sítnice a vede k právní slepotě. Stargardtova choroba je způsobena defektním genem ABCA4, který ovlivňuje zpracování vitaminu A v oku a vede k tvorbě toxických agregátů vitaminu A (nazývaných „dimery vitaminu A“) v oku. Předpokládá se, že dimery vitaminu A přispívají ke ztrátě zraku u Stargardtovy choroby. ALK-001, zkoumaný lék, je chemicky modifikovaný vitamín A navržený jako náhrada vitamínu A, aby se zabránilo tvorbě toxických dimerů vitamínu A v oku. Účastníci studie dostanou buď ALK-001 nebo placebo a následné návštěvy budou probíhat pravidelně po dobu až 24 měsíců. V současné době neexistuje žádná léčba Stargardtovy choroby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

140

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Leonide Saad, PhD
  • Telefonní číslo: 800-287-2755
  • E-mail: trials@alkeus.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California Los Angeles - Jules Stein Eye Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Gorin, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Steven Nusinowitz, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • VitreoRetinal Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Kay, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jing Zhang, MD
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Dokončeno
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Aktivní, ne nábor
        • Johns Hopkins - Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Spojené státy, 02140
        • Nábor
        • Alkeus Coordinating Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center - Harkness Eye Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephen Tsang, MD, PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Dokončeno
        • University of Utah - Moran Eye Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Aktivní, ne nábor
        • Medical College of Wisconsin - Eye Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zjednodušená kritéria zahrnutí:

  • Muž nebo žena ve věku od 8 do 70 let (včetně), s jakoukoli zrakovou ostrostí
  • Má klinickou diagnózu typické autozomálně recesivní Stargardtovy makulární dystrofie (STGD1)
  • Poskytl genetickou zprávu uvádějící alespoň dvě mutace způsobující onemocnění ABCA4. Pokud je hlášena pouze jedna mutace způsobující onemocnění ABCA4, bude vyžadován souhlas sponzora.
  • Alespoň jedno oko (nazývané „oko primární studie“) musí mít alespoň jednu dobře ohraničenou oblast s výrazně sníženou autofluorescencí, jak je zobrazeno autofluorescencí očního pozadí (FAF), musí mít sníženou citlivost sítnice měřenou mikroperimetrií nebo mít očekávanou progresi makulopatie po dobu studia
  • Primární oko studie musí mít čisté oční médium a adekvátní dilataci zornic, včetně žádné alergie na dilatační oční kapky, aby bylo možné kvalitní zobrazení sítnice
  • Zdravý podle posouzení vyšetřovatele
  • Je schopen a ochotný dodržovat studijní požadavky, omezení a pokyny a pravděpodobně dokončí 24měsíční studii
  • Podepsal a uvedl datum na formulářích informovaného souhlasu (nebo případně souhlasu) k účasti
  • Žena ve fertilním věku podepsala informovaný souhlas o vrozených vadách nebo atestaci o požadavcích antikoncepce

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Užil(a) nepovolené položky (doplněk obsahující vitamín A nebo beta-karoten, produkty na bázi jater nebo perorální retinoidy na předpis) během posledních 30 dnů
  • Je kojící, těhotná nebo má pozitivní těhotenský test v séru nebo moči při screeningu nebo při randomizaci
  • Má souběžný zdravotní stav nebo anamnézu, které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně brání souladu s protokolem a/nebo narušují absorpci ALK-001 nebo postupy studie
  • Má klinicky významný abnormální laboratorní výsledek (výsledky) při screeningu
  • Má aktivní nebo v minulosti akutní nebo chronické onemocnění jater
  • Má aktivní nebo historickou oční poruchu na oku primární studie, která podle názoru zkoušejícího může zkreslit hodnocení sítnice morfologicky nebo funkčně (to může zahrnovat například operaci šedého zákalu během posledních 6 měsíců, choroidální neovaskularizaci (CNV), glaukom , opakující se uveitida, diabetická retinopatie, jiná onemocnění sítnice atd.)
  • Prodělal nitrooční operaci nebo injekce do oka primární studie během 90 dnů od screeningové návštěvy
  • Má klinicky významný abnormální elektrokardiogram (EKG) nebo má opravený QT interval (QTc) 450 ms nebo více

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALK-001
Denní perorální podání jedné kapsle. Podrobnosti viz níže.
Lék: ALK-001
Denně, perorálně po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
  • C20-D3-retinylacetát
  • C20 Deuterovaný vitamín A
Komparátor placeba: Placebo
Denní perorální podání jedné kapsle. Podrobnosti viz níže.
Lék: Placebo
Denně, perorálně po dobu 24 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost 24měsíčního denního dávkování ALK-001 hodnocená podle výskytu a/nebo klinicky významných změn kombinace očních a neočních nežádoucích účinků
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Od výchozího stavu do 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický profil ALK-001 odvozený z koncentrací ALK-001 a metabolitů v plazmě
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Účinky ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců
Kombinace změn velikosti atrofické léze, nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) a očního hodnocení.
Od výchozího stavu do 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Ředitel studie: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2015

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

30. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Grant/smlouva FDA USA)
  • R01FD006016 (Jiné číslo grantu/financování: FDA OOPD)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Klinické studie na ALK-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit