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Phase 2 Verträglichkeit und Auswirkungen von ALK-001 auf die Stargardt-Krankheit (TEASE)

24. April 2025 aktualisiert von: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, doppelmaskierte, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von ALK-001 (C20-D3-Retinylacetat) zu bestimmen und die Wirkungen von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit bei Patienten im Alter zwischen 8 und 8 Jahren zu untersuchen 70 Jahre alt.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie bewertet die Auswirkungen von oral verabreichtem ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (ABCA4-bezogen). Die Stargardt-Krankheit ist eine seltene genetische Störung, die zu Schäden an der Netzhaut führt und zu legaler Erblindung führt. Ursache der Stargardt-Krankheit ist ein defektes ABCA4-Gen, das die Verarbeitung von Vitamin A im Auge beeinträchtigt und zur Bildung toxischer Vitamin-A-Aggregate (sog. „Vitamin-A-Dimere“) im Auge führt. Es wird angenommen, dass Vitamin-A-Dimere zum Sehverlust bei der Stargardt-Krankheit beitragen. ALK-001, das Prüfpräparat, ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das als Ersatz für Vitamin A entwickelt wurde, um die Bildung toxischer Vitamin-A-Dimere im Auge zu verhindern. Die Studienteilnehmer erhalten entweder ALK-001 oder ein Placebo, und Nachsorgeuntersuchungen finden regelmäßig für bis zu 24 Monate statt. Derzeit gibt es keine Behandlung für die Stargardt-Krankheit.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

160

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Vereinigte Staaten, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Vereinigte Staaten, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Alkeus Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Vereinfachte Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich zwischen 8 und 70 Jahren (einschließlich) mit beliebiger Sehschärfe
  • Hat eine klinische Diagnose einer typischen autosomal-rezessiven Stargardt-Makuladystrophie (STGD1)
  • Hat einen genetischen Bericht vorgelegt, aus dem mindestens zwei krankheitsverursachende ABCA4-Mutationen hervorgehen. Wenn nur eine krankheitsverursachende ABCA4-Mutation gemeldet wird, ist die Zustimmung des Sponsors erforderlich.
  • Mindestens ein Auge (als "primäres Studienauge" bezeichnet) muss mindestens einen gut abgegrenzten Bereich mit signifikant reduzierter Autofluoreszenz aufweisen, wie durch Fundusautofluoreszenz (FAF) abgebildet, eine verringerte retinale Empfindlichkeit aufweisen, wie durch Mikroperimetrie gemessen, oder eine Makulopathie aufweisen, von der erwartet wird, dass sie fortschreitet über die Studiendauer
  • Das primäre Studienauge muss klare Augenmedien und eine angemessene Pupillenerweiterung aufweisen, einschließlich keiner Allergie gegen dilatierende Augentropfen, um eine qualitativ hochwertige Netzhautbildgebung zu ermöglichen
  • Gesund, wie vom Ermittler beurteilt
  • Ist in der Lage und bereit, die Studienanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen einzuhalten und wird die 24-monatige Studie voraussichtlich abschließen
  • Hat die Einverständniserklärungen (oder gegebenenfalls die Zustimmung) zur Teilnahme unterschrieben und datiert
  • Frau im gebärfähigen Alter hat die Einverständniserklärung über Geburtsfehler oder die Bescheinigung über die Anforderungen an die Empfängnisverhütung unterschrieben

Hauptausschlusskriterien:

  • Hat in den letzten 30 Tagen verbotene Produkte (Ergänzung mit Vitamin A oder Beta-Carotin, Produkte auf Leberbasis oder verschreibungspflichtige orale Retinoid-Medikamente) eingenommen
  • Stillt, schwanger ist oder einen positiven Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest beim Screening oder bei der Randomisierung hat
  • Hat eine gleichzeitige Erkrankung oder Vorgeschichte, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Einhaltung des Protokolls verhindert und/oder die Absorption von ALK-001 oder die Studienverfahren beeinträchtigt
  • Hat klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse beim Screening
  • Hat eine aktive oder historische akute oder chronische Lebererkrankung
  • Hat eine aktive oder historische Augenerkrankung im primären Studienauge, die nach Meinung des Prüfarztes die morphologische oder funktionelle Beurteilung der Netzhaut verfälschen kann (dies könnte zum Beispiel eine Kataraktoperation innerhalb der letzten 6 Monate, choroidale Neovaskularisation (CNV), Glaukom umfassen , rezidivierende Uveitis, diabetische Retinopathie, andere Netzhauterkrankungen usw.)
  • Hat sich innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening-Besuch einer intraokularen Operation oder Injektion in das primäre Studienauge unterzogen
  • Hat ein klinisch signifikantes abnormales Elektrokardiogramm (EKG) oder hat ein korrigiertes QT-Intervall (QTc) von 450 ms oder mehr

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALK-001
Tägliche orale Einnahme von einer Kapsel. Einzelheiten siehe unten.
Arzneimittel: ALK-001
Tägliche orale Verabreichung für 24 Monate
Andere Namen:
  • C20-D3-Retinylacetat
  • C20 Deuteriertes Vitamin A
Placebo-Komparator: Placebo
Tägliche orale Einnahme von einer Kapsel. Einzelheiten siehe unten.
Arzneimittel: Placebo
Tägliche orale Verabreichung für 24 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von 24 Monaten täglicher Dosierung von ALK-001, die durch Inzidenz und/oder klinisch signifikante Veränderungen einer Kombination von Augen- und Nicht-Ocular-unerwünschten Ereignissen bewertet wurden
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis 24 Monate
Von der Grundlinie bis 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetisches Profil von ALK-001, abgeleitet von den Konzentrationen von ALK-001 und Metaboliten im Plasma
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Auswirkungen von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten
Kombination von Änderungen der Größe der atrophischen Läsion, der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) und der Augenbeurteilung.
Von der Grundlinie bis zu 24 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

30. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)
  • R01FD006016 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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