Fase 2 Tolerabilitet og effekter av ALK-001 på Stargardts sykdom (TEASE)

Forenklede inkluderingskriterier:

• Mann eller kvinne mellom 8 og 70 år (inkludert), med en hvilken som helst synsstyrke
• Har en klinisk diagnose av typisk autosomal recessiv Stargardt makulær dystrofi (STGD1)
• Har levert en genetisk rapport som indikerer minst to ABCA4 sykdomsfremkallende mutasjoner. Når bare én ABCA4 sykdomsfremkallende mutasjon er rapportert, vil sponsors tillatelse være nødvendig.
• Minst ett øye (kalt "primært studieøye") må ha minst ett godt avgrenset område med betydelig redusert autofluorescens som avbildet av fundus autofluorescens (FAF), ha redusert retinal følsomhet målt ved mikroperimetri, eller ha makulopati som forventes å utvikle seg i løpet av studiets varighet
• Primært studieøye må ha klare øyemedier og tilstrekkelig pupilledilasjon, inkludert ingen allergi mot utvidende øyedråper, for å tillate netthinneavbildning av god kvalitet
• Sunn som bedømt av etterforsker
• Kan og er villig til å overholde studiekrav, restriksjoner og instruksjoner og vil sannsynligvis fullføre 24 måneders studiet
• Har signert og datert skjemaene for informert samtykke (eller samtykke der det er relevant) for å delta
• Kvinne i fertil alder har signert det informerte samtykket om fødselsskader eller bekreftelse på prevensjonskrav

Hovedekskluderingskriterier:

• Har tatt ikke-tillatte produkter (tilskudd som inneholder vitamin A eller betakaroten, leverbaserte produkter eller reseptbelagte orale retinoidmedisiner) i løpet av de siste 30 dagene
• Er ammende, gravid eller har en positiv serum- eller uringraviditetstest ved screening eller ved randomisering
• Har samtidig medisinsk tilstand eller historie, som etter etterforskerens mening sannsynligvis vil forhindre overholdelse av protokollen og/eller forstyrre absorpsjon av ALK-001 eller studieprosedyrer
• Har klinisk signifikante unormale laboratorieresultater ved screening
• Har aktiv eller historisk akutt eller kronisk leversykdom
• Har en aktiv eller historisk øyelidelse i det primære studieøyet som, etter utforskerens oppfatning, kan forvirre vurderingen av netthinnen morfologisk eller funksjonelt (dette kan for eksempel inkludere kataraktkirurgi i løpet av de siste 6 månedene, koroidal neovaskularisering (CNV), glaukom , tilbakevendende uveitt, diabetisk retinopati, annen retinal sykdom, etc.)
• Har hatt intraokulær kirurgi eller injeksjoner i det primære studieøyet innen 90 dager etter screeningbesøket
• Har et klinisk signifikant unormalt elektrokardiogram (EKG), eller har et korrigert QT-intervall (QTc) som er 450 ms eller mer