Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázis Az ALK-001 tolerálhatósága és hatásai a Stargardt-kórra (TEASE)

2024. január 25. frissítette: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Egy 2. fázisú multicentrikus, kettős maszkos, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az ALK-001 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és a Stargardt-kór progressziójára gyakorolt ​​hatásainak vizsgálatára

A vizsgálat célja az ALK-001 (C20-D3-retinil-acetát) hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása, valamint az ALK-001 Stargardt-kór progressziójára gyakorolt ​​hatásának feltárása 8 és év közötti betegeknél. 70 éves.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány az orálisan alkalmazott ALK-001 hatásait értékeli a Stargardt-kór (ABCA4-hez kapcsolódó) progressziójára. A Stargardt-kór egy ritka genetikai rendellenesség, amely a retina károsodásához és jogi vaksághoz vezet. A Stargardt-kórt egy hibás ABCA4 gén okozza, amely befolyásolja az A-vitamin feldolgozását a szemben, és mérgező A-vitamin-aggregátumok (úgynevezett "A-vitamin-dimerek") képződéséhez vezet a szemben. Úgy gondolják, hogy az A-vitamin-dimerek hozzájárulnak a látásvesztéshez Stargardt-kórban. Az ALK-001, a vizsgálati gyógyszer egy kémiailag módosított A-vitamin, amelyet az A-vitamin helyettesítésére terveztek, hogy megakadályozzák a mérgező A-vitamin-dimerek képződését a szemben. A kísérlet résztvevői vagy ALK-001-et vagy placebót kapnak, és rendszeresen, legfeljebb 24 hónapig nyomon követési látogatásokra kerül sor. Jelenleg nincs kezelés a Stargardt-kórra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

140

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • University of California Los Angeles - Jules Stein Eye Institute
        • Kutatásvezető:
          • Michael Gorin, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Steven Nusinowitz, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • Toborzás
        • VitreoRetinal Associates
        • Kutatásvezető:
          • Christine Kay, MD
        • Alkutató:
          • Jing Zhang, MD
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Befejezve
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Aktív, nem toborzó
        • Johns Hopkins - Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Egyesült Államok, 02140
        • Toborzás
        • Alkeus Coordinating Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center - Harkness Eye Institute
        • Kutatásvezető:
          • Stephen Tsang, MD, PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Befejezve
        • University of Utah - Moran Eye Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Aktív, nem toborzó
        • Medical College of Wisconsin - Eye Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Egyszerűsített felvételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 8 és 70 év közötti (beleértve), bármilyen látásélességgel
  • Tipikus autoszomális recesszív Stargardt makuladystrophia (STGD1) klinikai diagnózisa van.
  • Genetikai jelentést nyújtott be, amely legalább két ABCA4 betegséget okozó mutációt jelez. Ha csak egy ABCA4 betegséget okozó mutációt jelentenek, a szponzor engedélyére lesz szükség.
  • Legalább egy szemnek (úgynevezett "elsődleges vizsgálati szemnek") legalább egy jól körülhatárolt területtel kell rendelkeznie, ahol jelentősen csökkent autofluoreszcencia a szemfenéki autofluoreszcenciával (FAF) leképezve, a retina mikroperimetriával mért érzékenysége csökkent, vagy a makulopátia várhatóan előrehalad. a tanulmány időtartama alatt
  • Az elsődleges vizsgálati szemnek tiszta okuláris közeggel és megfelelő pupillatágulattal kell rendelkeznie, beleértve a tágulási szemcseppekre való allergiát, hogy lehetővé tegye a jó minőségű retina képalkotást
  • A vizsgáló megítélése szerint egészséges
  • Képes és hajlandó megfelelni a tanulmányi követelményeknek, korlátozásoknak és utasításoknak, és valószínűleg befejezi a 24 hónapos vizsgálatot
  • Aláírta és dátummal ellátta a részvételhez szükséges tájékoztatáson alapuló hozzájárulási űrlapokat (vagy adott esetben hozzájárulását).
  • A fogamzóképes nő aláírta a beleegyező nyilatkozatot a születési rendellenességekről vagy a fogamzásgátlási követelményekről szóló igazolást

Fő kizárási kritériumok:

  • Az elmúlt 30 napban nem engedélyezett termékeket (A-vitamint vagy béta-karotint tartalmazó táplálékkiegészítőt, májalapú termékeket vagy vényköteles orális retinoid gyógyszereket) vett
  • Szoptat, terhes, vagy pozitív a szérum vagy vizelet terhességi tesztje a szűrés vagy a randomizálás során
  • Egyidejű egészségügyi állapota vagy kórtörténete van, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg megakadályozza a protokollnak való megfelelést és/vagy zavarja az ALK-001 vagy a vizsgálati eljárások felszívódását
  • Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredménye(i) vannak a szűréskor
  • Aktív vagy történelmi akut vagy krónikus májbetegsége van
  • Aktív vagy történelmi okuláris rendellenessége van az elsődleges vizsgált szemen, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a retina morfológiai vagy funkcionális értékelését (ez lehet például szürkehályog műtét az elmúlt 6 hónapban, érhártya neovaszkularizáció (CNV), glaukóma , visszatérő uveitis, diabéteszes retinopátia, egyéb retinabetegség stb.)
  • A szűrővizsgálatot követő 90 napon belül intraokuláris műtéten vagy injekcióban részesült az elsődleges vizsgálati szemen
  • Klinikailag jelentős kóros elektrokardiogramja (EKG) van, vagy korrigált QT-intervalluma (QTc) 450 ms vagy nagyobb

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALK-001
Napi egy kapszula szájon át. Lásd alább a részleteket.
Drog: ALK-001
Napi, orális adagolás 24 hónapig
Más nevek:
  • C20-D3-retinil-acetát
  • C20 deuterált A-vitamin
Placebo Comparator: Placebo
Napi egy kapszula szájon át. Lásd alább a részleteket.
Drog: Placebo
Napi, orális adagolás 24 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ALK-001 napi 24 hónapos adagolásának biztonságossága és tolerálhatósága a szemészeti és nem szemmel kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása és/vagy klinikailag jelentős változásai alapján értékelve
Időkeret: Az alapvonaltól 24 hónapig
Az alapvonaltól 24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ALK-001 farmakokinetikai profilja az ALK-001 és metabolitjainak plazmakoncentrációjából származik
Időkeret: Akár 24 hónapig
Akár 24 hónapig
Az ALK-001 hatása a Stargardt-kór progressziójára
Időkeret: Az alapvonaltól 24 hónapig
Az atrófiás lézió méretében bekövetkezett változások, a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) és a szemvizsgálatok kombinációja.
Az alapvonaltól 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Tanulmányi igazgató: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 27.

Első közzététel (Becsült)

2015. március 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)
  • R01FD006016 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA OOPD)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALK-001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel