Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Переносимость фазы 2 и влияние ALK-001 на болезнь Штаргардта (TEASE)

24 апреля 2025 г. обновлено: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для изучения долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и влияния ALK-001 на прогрессирование болезни Штаргардта

Целью данного исследования является определение долгосрочной безопасности и переносимости ALK-001 (C20-D3-ретинилацетат), а также изучение влияния ALK-001 на прогрессирование болезни Штаргардта у пациентов в возрасте от 8 до 70 лет.

Источник финансирования - FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании оценивается влияние перорально вводимого ALK-001 на прогрессирование болезни Штаргардта (связанной с ABCA4). Болезнь Штаргардта — это редкое генетическое заболевание, которое приводит к повреждению сетчатки и легальной слепоте. Болезнь Штаргардта вызывается дефектным геном ABCA4, который влияет на переработку витамина А в глазу и приводит к образованию токсичных агрегатов витамина А (называемых «димерами витамина А») в глазу. Считается, что димеры витамина А способствуют потере зрения при болезни Штаргардта. ALK-001, исследуемый препарат, представляет собой химически модифицированный витамин А, разработанный в качестве замены витамина А для предотвращения образования токсичных димеров витамина А в глазах. Участники испытания будут получать либо ALK-001, либо плацебо, а последующие визиты будут проводиться периодически в течение 24 месяцев. В настоящее время не существует лечения болезни Штаргардта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

160

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Соединенные Штаты, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Соединенные Штаты, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Alkeus Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Упрощенные критерии включения:

  • Мужчина или женщина от 8 до 70 лет (включительно), с любой остротой зрения
  • Имеет клинический диагноз типичной аутосомно-рецессивной макулярной дистрофии Штаргардта (STGD1).
  • Предоставил генетический отчет, указывающий как минимум на две вызывающие заболевание мутации ABCA4. Если сообщается только об одной мутации ABCA4, вызывающей заболевание, потребуется разрешение спонсора.
  • По крайней мере, один глаз (называемый «первичным исследуемым глазом») должен иметь по крайней мере одну четко очерченную область значительно сниженной аутофлуоресценции по данным аутофлуоресценции глазного дна (FAF), иметь сниженную чувствительность сетчатки по данным микропериметрии или макулопатию, которая может прогрессировать. на протяжении всего исследования
  • Первичный исследуемый глаз должен иметь прозрачную глазную среду и адекватное расширение зрачка, в том числе отсутствие аллергии на расширяющие глазные капли, чтобы обеспечить хорошее качество изображения сетчатки.
  • Здоров по оценке следователя
  • Способен и желает соблюдать требования, ограничения и инструкции исследования и, вероятно, завершит 24-месячное исследование.
  • Подписал и поставил дату форм информированного согласия (или согласия, где это уместно) на участие
  • Женщина детородного возраста подписала информированное согласие о врожденных дефектах или подтверждение требований к контрацепции.

Основные критерии исключения:

  • Принимал запрещенные продукты (добавки, содержащие витамин А или бета-каротин, продукты на основе печени или рецептурные пероральные ретиноиды) в течение последних 30 дней.
  • Кормит грудью, беременна или имеет положительный тест на беременность в сыворотке или моче при скрининге или при рандомизации
  • Имеет сопутствующее заболевание или анамнез, которые, по мнению исследователя, могут препятствовать соблюдению протокола и/или мешать абсорбции ALK-001 или исследовательским процедурам.
  • Имеет клинически значимые аномальные лабораторные результаты при скрининге
  • Имеет активное или имеющееся в анамнезе острое или хроническое заболевание печени
  • Имеет активное или имеющееся в анамнезе глазное заболевание в основном исследуемом глазу, которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку сетчатки морфологически или функционально (это может включать, например, операцию по удалению катаракты в течение последних 6 месяцев, хориоидальную неоваскуляризацию (CNV), глаукому , рецидивирующий увеит, диабетическая ретинопатия, другие заболевания сетчатки и др.)
  • Перенес внутриглазную хирургию или инъекции в основной исследуемый глаз в течение 90 дней после визита для скрининга.
  • Имеет клинически значимую аномалию на электрокардиограмме (ЭКГ) или имеет скорректированный интервал QT (QTc), который составляет 450 мс или больше.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АЛК-001
Ежедневно перорально по одной капсуле. Подробнее см. ниже.
Лекарство: АЛК-001
Ежедневно, перорально в течение 24 месяцев
Другие имена:
  • C20-D3-ретинилацетат
  • C20 Дейтерированный витамин А
Плацебо Компаратор: Плацебо
Ежедневно перорально по одной капсуле. Подробнее см. ниже.
Лекарство: Плацебо
Ежедневно, перорально в течение 24 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость 24 месяцев ежедневного дозирования ALK-001, оцениваемых с частотой и/или клинически значимыми изменениями комбинации глазных и некулярных побочных эффектов
Временное ограничение: От базового уровня до 24 месяцев
От базового уровня до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетический профиль ALK-001, полученный на основе концентраций ALK-001 и метаболитов в плазме
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Влияние ALK-001 на прогрессирование болезни Штаргардта
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
Сочетание изменений размера атрофического поражения, максимально корригированной остроты зрения (BCVA) и оценки состояния глаз.
От исходного уровня до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Директор по исследованиям: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

30 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Грант/контракт FDA США)
  • R01FD006016 (Другой номер гранта/финансирования: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Грант/контракт FDA США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться