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Tolérance de phase 2 et effets de l'ALK-001 sur la maladie de Stargardt (TEASE)

25 janvier 2024 mis à jour par: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 2 multicentrique, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les effets à long terme de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'ALK-001 (C20-D3-acétate de rétinyle) et d'explorer les effets de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt chez les patients âgés de 8 à 70 ans.

Source de financement - FDA OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude évalue les effets de l'ALK-001 administré par voie orale sur la progression de la maladie de Stargardt (liée à ABCA4). La maladie de Stargardt est une maladie génétique rare qui endommage la rétine et entraîne la cécité légale. La maladie de Stargardt est causée par un gène ABCA4 défectueux, qui affecte le traitement de la vitamine A dans l'œil et entraîne la formation d'agrégats toxiques de vitamine A (appelés «dimères de vitamine A») dans l'œil. On pense que les dimères de vitamine A contribuent à la perte de vision dans la maladie de Stargardt. ALK-001, le médicament expérimental, est une vitamine A chimiquement modifiée conçue pour remplacer la vitamine A afin de prévenir la formation de dimères toxiques de vitamine A dans les yeux. Les participants à l'essai recevront soit ALK-001, soit un placebo, et des visites de suivi auront lieu périodiquement pendant 24 mois maximum. Il n'existe actuellement aucun traitement pour la maladie de Stargardt.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

140

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Leonide Saad, PhD
  • Numéro de téléphone: 800-287-2755
  • E-mail: trials@alkeus.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California Los Angeles - Jules Stein Eye Institute
        • Chercheur principal:
          • Michael Gorin, MD, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Steven Nusinowitz, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • Recrutement
        • VitreoRetinal Associates
        • Chercheur principal:
          • Christine Kay, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Jing Zhang, MD
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Complété
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Actif, ne recrute pas
        • Johns Hopkins - Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, États-Unis, 02140
        • Recrutement
        • Alkeus Coordinating Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center - Harkness Eye Institute
        • Chercheur principal:
          • Stephen Tsang, MD, PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Complété
        • University of Utah - Moran Eye Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Actif, ne recrute pas
        • Medical College of Wisconsin - Eye Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion simplifiés :

  • Homme ou femme entre 8 et 70 ans (inclus), avec n'importe quelle acuité visuelle
  • A un diagnostic clinique de dystrophie maculaire autosomique récessive typique de Stargardt (STGD1)
  • A fourni un rapport génétique indiquant au moins deux mutations causant la maladie ABCA4. Lorsqu'une seule mutation causant la maladie ABCA4 est signalée, l'autorisation du promoteur sera requise.
  • Au moins un œil (appelé « œil d'étude principal ») doit avoir au moins une zone bien délimitée d'autofluorescence significativement réduite telle qu'elle est imagée par l'autofluorescence du fond d'œil (FAF), avoir une sensibilité rétinienne réduite telle que mesurée par micropérimétrie, ou avoir une maculopathie qui devrait progresser sur la durée de l'étude
  • L'œil de l'étude primaire doit avoir un milieu oculaire clair et une dilatation pupillaire adéquate, y compris aucune allergie aux gouttes oculaires dilatantes, pour permettre une imagerie rétinienne de bonne qualité
  • En bonne santé à en juger par l'investigateur
  • Capable et disposé à se conformer aux exigences, restrictions et instructions de l'étude et est susceptible de terminer l'étude de 24 mois
  • A signé et daté les formulaires de consentement éclairé (ou consentement le cas échéant) pour participer
  • La femme en âge de procréer a signé le consentement éclairé sur les malformations congénitales ou l'attestation sur les exigences en matière de contraception

Principaux critères d'exclusion :

  • A pris des éléments interdits (supplément contenant de la vitamine A ou du bêta-carotène, des produits à base de foie ou des médicaments rétinoïdes oraux sur ordonnance) au cours des 30 derniers jours
  • Est allaitante, enceinte ou a un test de grossesse sérique ou urinaire positif lors du dépistage ou de la randomisation
  • A une condition médicale ou des antécédents médicaux concomitants qui, de l'avis de l'investigateur, sont susceptibles d'empêcher le respect du protocole et / ou d'interférer avec l'absorption d'ALK-001 ou les procédures d'étude
  • A des résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs lors du dépistage
  • A un trouble hépatique aigu ou chronique actif ou historique
  • A un trouble oculaire actif ou historique dans l'œil principal de l'étude qui, de l'avis de l'investigateur, peut confondre l'évaluation de la rétine morphologiquement ou fonctionnellement (cela pourrait inclure, par exemple, une chirurgie de la cataracte au cours des 6 derniers mois, une néovascularisation choroïdienne (CNV), un glaucome , uvéite récidivante, rétinopathie diabétique, autre maladie rétinienne, etc.)
  • A subi une chirurgie intraoculaire ou des injections dans l'œil principal de l'étude dans les 90 jours suivant la visite de dépistage
  • A un électrocardiogramme (ECG) anormal cliniquement significatif ou a un intervalle QT corrigé (QTc) de 450 ms ou plus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALK-001
Administration orale quotidienne d'une capsule. Voir les détails ci-dessous.
Médicament: ALK-001
Administration orale quotidienne pendant 24 mois
Autres noms:
  • Acétate de C20-D3-rétinyle
  • C20 Vitamine A deutérée
Comparateur placebo: Placebo
Administration orale quotidienne d'une capsule. Voir les détails ci-dessous.
Médicament: Placebo
Administration orale quotidienne pendant 24 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité de 24 mois d'administration quotidienne d'ALK-001 évaluées par Incidence et/ou changements cliniquement significatifs d'une combinaison d'événements indésirables oculaires et non oculaires
Délai: De la ligne de base à 24 mois
De la ligne de base à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil pharmacocinétique de l'ALK-001 dérivé des concentrations d'ALK-001 et de métabolites dans le plasma
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Effets de l'ALK-001 sur la progression de la maladie de Stargardt
Délai: De la ligne de base à 24 mois
Combinaison de modifications de la taille des lésions atrophiques, de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) et des évaluations oculaires.
De la ligne de base à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Directeur d'études: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2015

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2015

Première publication (Estimé)

30 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)
  • R01FD006016 (Autre subvention/numéro de financement: FDA OOPD)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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