Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2 Tolerancja i wpływ ALK-001 na chorobę Stargardta (TEASE)

24 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, podwójnie maskowane, randomizowane badanie fazy 2 z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu ALK-001 na progresję choroby Stargardta

Celem tego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji ALK-001 (octan C20-D3-retinylu) oraz zbadanie wpływu ALK-001 na postęp choroby Stargardta u pacjentów w wieku od 8 do 70 lat.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ocenia wpływ doustnie podawanego ALK-001 na postęp choroby Stargardta (związanej z ABCA4). Choroba Stargardta to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do uszkodzenia siatkówki i skutkuje ślepotą prawną. Choroba Stargardta jest spowodowana wadliwym genem ABCA4, który wpływa na przetwarzanie witaminy A w oku i prowadzi do powstawania toksycznych agregatów witaminy A (zwanych „dimerami witaminy A”) w oku. Uważa się, że dimery witaminy A przyczyniają się do utraty wzroku w chorobie Stargardta. Badany lek ALK-001 jest chemicznie modyfikowaną witaminą A, zaprojektowaną jako zamiennik witaminy A, zapobiegający tworzeniu się toksycznych dimerów witaminy A w oku. Uczestnicy badania otrzymają ALK-001 lub placebo, a wizyty kontrolne będą odbywać się okresowo przez okres do 24 miesięcy. Obecnie nie ma leczenia choroby Stargardta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

160

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Alkeus Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Alkeus Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Alkeus Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32601
        • Alkeus Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Alkeus Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Alkeus Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Alkeus Site
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Alkeus Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Alkeus Site
      • Westbury, New York, Stany Zjednoczone, 11590
        • Alkeus Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77025
        • Alkeus Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Alkeus Site
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Stany Zjednoczone, 98383
        • Alkeus Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Alkeus Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Uproszczone kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 8 do 70 lat (włącznie), z dowolną ostrością wzroku
  • Ma kliniczną diagnozę typowej autosomalnej recesywnej dystrofii plamki Stargardta (STGD1)
  • Dostarczył raport genetyczny wskazujący na co najmniej dwie mutacje powodujące chorobę ABCA4. Gdy zgłoszona zostanie tylko jedna mutacja ABCA4 powodująca chorobę, wymagana będzie zgoda sponsora.
  • Co najmniej jedno oko (zwane „pierwotnym okiem do badania”) musi mieć co najmniej jeden dobrze odgraniczony obszar o znacznie zmniejszonej autofluorescencji, jak zobrazowano za pomocą autofluorescencji dna oka (FAF), mieć zmniejszoną czułość siatkówki mierzoną za pomocą mikroperymetrii lub mieć spodziewaną progresję makulopatii w czasie trwania studiów
  • Główne badane oko musi mieć czyste media oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, w tym brak alergii na rozszerzające krople do oczu, aby umożliwić obrazowanie siatkówki o dobrej jakości
  • Zdrowy w ocenie badacza
  • Zdolny i chętny do przestrzegania wymagań, ograniczeń i instrukcji dotyczących badania i prawdopodobnie ukończy 24-miesięczne badanie
  • Podpisał i opatrzył datą formularze świadomej zgody (lub zgody w stosownych przypadkach) na udział
  • Kobieta w wieku rozrodczym podpisała świadomą zgodę na wady wrodzone lub zaświadczenie o wymaganiach antykoncepcyjnych

Główne kryteria wykluczenia:

  • Przyjmował niedozwolone produkty (suplement zawierający witaminę A lub beta-karoten, produkty na bazie wątroby lub doustne leki retinoidowe na receptę) w ciągu ostatnich 30 dni
  • Jest w okresie laktacji, jest w ciąży lub ma pozytywny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego lub randomizacji
  • Ma współistniejący stan chorobowy lub wywiad, który w opinii badacza może uniemożliwić przestrzeganie protokołu i/lub zakłócić wchłanianie ALK-001 lub procedury badawcze
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas badania przesiewowego
  • Ma czynną lub przebytą ostrą lub przewlekłą chorobę wątroby
  • Ma czynną lub przebytą chorobę narządu wzroku w badanym oku pierwotnym, która w opinii badacza może utrudniać ocenę morfologiczną lub czynnościową siatkówki (może to obejmować na przykład operację zaćmy w ciągu ostatnich 6 miesięcy, neowaskularyzację naczyniówkową (CNV), jaskrę , nawracające zapalenie błony naczyniowej oka, retinopatia cukrzycowa, inne choroby siatkówki itp.)
  • Miał operację wewnątrzgałkową lub zastrzyki w głównym oku badanym w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej
  • Ma klinicznie istotny nieprawidłowy elektrokardiogram (EKG) lub skorygowany odstęp QT (QTc) wynoszący 450 ms lub więcej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ALK-001
Codzienne, doustne podanie jednej kapsułki. Szczegóły poniżej.
Lek: ALK-001
Codzienne, doustne podawanie przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • Octan C20-D3-Retinylu
  • C20 Deuterowana witamina A
Komparator placebo: Placebo
Codzienne, doustne podanie jednej kapsułki. Szczegóły poniżej.
Lek: Placebo
Codzienne, doustne podawanie przez 24 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja 24 miesięcy dziennego dawkowania ALK-001 ocenianego na podstawie zapadalności i/lub klinicznie istotnych zmian kombinacji oka i niebacy niepożądanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 miesięcy
Od linii bazowej do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny ALK-001 określony na podstawie stężeń ALK-001 i metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Wpływ ALK-001 na progresję choroby Stargardta
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Kombinacja zmian wielkości zmian zanikowych, najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) i ocen okulistycznych.
Od wartości początkowej do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Dyrektor Studium: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

30 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Dotacja/umowa FDA USA)
  • R01FD006016 (Inny numer grantu/finansowania: FDA OOPD)
  • R01FD006316 (Dotacja/umowa FDA USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj