Tolerabilidade da Fase 2 e Efeitos do ALK-001 na Doença de Stargardt (TEASE)
17 de setembro de 2026 atualizado por: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 2 multicêntrico, duplo-mascarado, randomizado e controlado por placebo para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeitos a longo prazo do ALK-001 na progressão da doença de Stargardt
The purpose of this study is to determine the long term safety and tolerability of ALK-001 (C20-D3-retinyl acetate), and to explore the effects of ALK-001 on the progression of Stargardt disease in patients between the ages of 8 and 70 years old.
Funding Source - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This study evaluates the effects of orally-administered ALK-001 on the progression of Stargardt disease (ABCA4-related). Stargardt disease is a rare genetic disorder that leads to damage to the retina and results in legal blindness. Stargardt disease is caused by a defective ABCA4 gene, which affects the processing of vitamin A in the eye and leads to the formation of toxic vitamin A aggregates (called "vitamin A dimers") in the eye. Vitamin A dimers are thought to contribute to vision loss in Stargardt disease. ALK-001, the investigational drug, is a chemically-modified vitamin A designed as a replacement of vitamin A to prevent the formation of toxic vitamin A dimers in the eye. Trial participants will receive either ALK-001 or placebo, and follow-up visits will take place periodically for up to 24 months. There is currently no treatment for Stargardt disease.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
160
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Alkeus Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Alkeus Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Alkeus Site
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- Alkeus Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Alkeus Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Alkeus Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Alkeus Site
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Alkeus Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Alkeus Site
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Westbury, New York, Estados Unidos, 11590
- Alkeus Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77025
- Alkeus Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Alkeus Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Alkeus Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Simplified Inclusion Criteria:
- Male or female between 8 and 70 years old (inclusive), with any visual acuity
- Has a clinical diagnosis of typical autosomal recessive Stargardt macular dystrophy (STGD1)
- Has provided a genetic report indicating at least two ABCA4 disease-causing mutations. When only one ABCA4 disease-causing mutation is reported, sponsor's permission will be required.
- At least one eye (called the "primary study eye") must have at least one well-demarcated area of significantly reduced autofluorescence as imaged by fundus autofluorescence (FAF), have decreased retinal sensitivity as measured by microperimetry, or have maculopathy expected to progress over the duration of the study
- Primary study eye must have clear ocular media and adequate pupillary dilation, including no allergy to dilating eyedrops, to permit good quality retinal imaging
- Healthy as judged by investigator
- Able and willing to comply with study requirements, restrictions and instructions and is likely to complete the 24-month study
- Has signed and dated the informed consent forms (or assent where appropriate) to participate
- Female of childbearing potential has signed the informed consent about birth defects or attestation on contraception requirements
Main Exclusion Criteria:
- Has taken disallowed items (supplement containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) over the past 30 days
- Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization
- Has concurrent medical condition or history, which in the opinion of the investigator, is likely to prevent compliance with the protocol and/or interfere with absorption of ALK-001 or study procedures
- Has clinically significant abnormal laboratory result(s) at screening
- Has active or historical acute or chronic liver disorder
- Has active or historical ocular disorder in the primary study eye that, in the opinion of the investigator, may confound assessment of the retina morphologically or functionally (this could include for example cataract surgery within the past 6 months, choroidal neovascularization (CNV), glaucoma, recurring uveitis, diabetic retinopathy, other retinal disease, etc.)
- Has had intraocular surgery or injections in the primary study eye within 90 days of the screening visit
- Has a clinically significant abnormal electrocardiogram (ECG), or has a corrected QT interval (QTc) that is 450 ms or greater
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ALK-001
Daily, oral administration of one capsule. See details below. |
Daily, oral administration for 24 months
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Daily, oral administration of one capsule. See details below. |
Daily, oral administration for 24 months |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade de 24 meses de dosagem diária de ALK-001 avaliados por incidência e/ou alterações clinicamente significativas de uma combinação de eventos adversos oculares e não oculares
Prazo: De linha de base a 24 meses
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De linha de base a 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Perfil farmacocinético de ALK-001 derivado das concentrações de ALK-001 e metabólitos no plasma
Prazo: Até 24 meses
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Até 24 meses
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Effects of ALK-001 on the progression of Stargardt disease
Prazo: From baseline to 24 months
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Combination of changes in atrophic lesion size, best corrected visual acuity (BCVA), and ocular assessments. |
From baseline to 24 months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Ma L, Kaufman Y, Zhang J, Washington I. C20-D3-vitamin A slows lipofuscin accumulation and electrophysiological retinal degeneration in a mouse model of Stargardt disease. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7966-7974. doi: 10.1074/jbc.M110.178657. Epub 2010 Dec 14.
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Charbel Issa P, Barnard AR, Herrmann P, Washington I, MacLaren RE. Rescue of the Stargardt phenotype in Abca4 knockout mice through inhibition of vitamin A dimerization. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015 Jul 7;112(27):8415-20. doi: 10.1073/pnas.1506960112. Epub 2015 Jun 23.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
- Zhang D, Robinson K, Washington I. C20D3-Vitamin A Prevents Retinal Pigment Epithelium Atrophic Changes in a Mouse Model. Transl Vis Sci Technol. 2021 Dec 1;10(14):8. doi: 10.1167/tvst.10.14.8.
- Zhang D, Robinson K, Saad L, Washington I. Vitamin A cycle byproducts impede dark adaptation. J Biol Chem. 2021 Sep;297(3):101074. doi: 10.1016/j.jbc.2021.101074. Epub 2021 Aug 12.
- Kay CN, Saad L, DeBartolomeo G, Bressler N, Tsang SH, Stepien K, Bernstein P, Lam BL, Washington I, Gorin MB; TEASE-1 Study Group. Safety and Effects of Gildeuretinol Acetate on Retinal Atrophic Lesions in Stargardt Disease: The TEASE-1 Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. 2026 Sep 3:e263662. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2026.3662. Online ahead of print.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de novembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de março de 2015
Primeira postagem (Estimado)
30 de março de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALK001-P1002
- R01FD004098 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
- R01FD006016 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA OOPD)
- R01FD006316 (Concessão/Contrato da FDA dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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