Fase 2 verdraagbaarheid en effecten van ALK-001 op de ziekte van Stargardt (TEASE)

Vereenvoudigde opnamecriteria:

• Man of vrouw tussen 8 en 70 jaar oud (inclusief), met enige gezichtsscherpte
• Heeft een klinische diagnose van typische autosomaal recessieve Stargardt maculaire dystrofie (STGD1)
• Heeft een genetisch rapport verstrekt dat ten minste twee ABCA4-ziekteverwekkende mutaties aangeeft. Wanneer slechts één ABCA4-ziekteveroorzakende mutatie wordt gerapporteerd, is toestemming van de sponsor vereist.
• Ten minste één oog (het "primaire onderzoeksoog" genoemd) moet ten minste één goed afgebakend gebied hebben met aanzienlijk verminderde autofluorescentie zoals afgebeeld door fundus autofluorescentie (FAF), een verminderde gevoeligheid van het netvlies hebben zoals gemeten door microperimetrie, of maculopathie die naar verwachting zal toenemen over de duur van de studie
• Primair onderzoeksoog moet heldere oculaire media hebben en voldoende pupilverwijding, inclusief geen allergie voor uitzettende oogdruppels, om goede kwaliteit retinale beeldvorming mogelijk te maken
• Gezond volgens onderzoeker
• In staat en bereid om te voldoen aan de studievereisten, beperkingen en instructies en zal waarschijnlijk de studie van 24 maanden voltooien
• Heeft de geïnformeerde toestemmingsformulieren ondertekend en gedateerd (of toestemming waar van toepassing) om deel te nemen
• Een vrouw die zwanger kan worden, heeft de geïnformeerde toestemming over geboorteafwijkingen of een verklaring over anticonceptievereisten ondertekend

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Heeft de afgelopen 30 dagen niet-toegestane producten ingenomen (supplementen met vitamine A of bètacaroteen, producten op basis van de lever of voorgeschreven orale retinoïdemedicatie)
• Geeft borstvoeding, is zwanger of heeft een positieve serum- of urinezwangerschapstest bij screening of bij randomisatie
• Heeft gelijktijdige medische aandoening of geschiedenis, die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk de naleving van het protocol verhindert en/of de absorptie van ALK-001 of studieprocedures verstoort
• Heeft klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten bij screening
• Heeft een actieve of historische acute of chronische leveraandoening
• Heeft een actieve of historische oogaandoening in het primaire onderzoeksoog die, naar de mening van de onderzoeker, de beoordeling van het netvlies morfologisch of functioneel kan verstoren (dit kan bijvoorbeeld cataractchirurgie in de afgelopen 6 maanden omvatten, choroïdale neovascularisatie (CNV), glaucoom , terugkerende uveïtis, diabetische retinopathie, andere aandoeningen van het netvlies, enz.)
• Binnen 90 dagen na het screeningsbezoek intraoculaire chirurgie of injecties in het primaire onderzoeksoog heeft ondergaan
• Heeft een klinisch significant abnormaal elektrocardiogram (ECG), of heeft een gecorrigeerd QT-interval (QTc) van 450 ms of langer