Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Fase 2 Tollerabilità ed effetti di ALK-001 sulla malattia di Stargardt (TEASE)

25 gennaio 2024 aggiornato da: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti a lungo termine di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ALK-001 (C20-D3-retinil acetato) e di esplorare gli effetti di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt in pazienti di età compresa tra 8 e 70 anni.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio valuta gli effetti dell'ALK-001 somministrato per via orale sulla progressione della malattia di Stargardt (correlata all'ABCA4). La malattia di Stargardt è una rara malattia genetica che provoca danni alla retina e provoca cecità legale. La malattia di Stargardt è causata da un gene ABCA4 difettoso, che influisce sull'elaborazione della vitamina A nell'occhio e porta alla formazione di aggregati tossici di vitamina A (chiamati "dimeri di vitamina A") nell'occhio. Si ritiene che i dimeri di vitamina A contribuiscano alla perdita della vista nella malattia di Stargardt. ALK-001, il farmaco sperimentale, è una vitamina A modificata chimicamente progettata come sostituto della vitamina A per prevenire la formazione di dimeri tossici di vitamina A negli occhi. I partecipanti alla sperimentazione riceveranno ALK-001 o placebo e le visite di follow-up si svolgeranno periodicamente per un massimo di 24 mesi. Attualmente non esiste alcun trattamento per la malattia di Stargardt.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles - Jules Stein Eye Institute
        • Investigatore principale:
          • Michael Gorin, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Steven Nusinowitz, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Reclutamento
        • VitreoRetinal Associates
        • Investigatore principale:
          • Christine Kay, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jing Zhang, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Completato
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Attivo, non reclutante
        • Johns Hopkins - Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti, 02140
        • Reclutamento
        • Alkeus Coordinating Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center - Harkness Eye Institute
        • Investigatore principale:
          • Stephen Tsang, MD, PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Completato
        • University of Utah - Moran Eye Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Attivo, non reclutante
        • Medical College of Wisconsin - Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione semplificati:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 8 e 70 anni (inclusi), con qualsiasi acuità visiva
  • Ha una diagnosi clinica di tipica distrofia maculare di Stargardt autosomica recessiva (STGD1)
  • Ha fornito un rapporto genetico che indica almeno due mutazioni che causano la malattia ABCA4. Quando viene segnalata una sola mutazione che causa la malattia ABCA4, sarà richiesta l'autorizzazione dello sponsor.
  • Almeno un occhio (chiamato "occhio di studio primario") deve avere almeno un'area ben delimitata di autofluorescenza significativamente ridotta come ripreso dall'autofluorescenza del fondo oculare (FAF), avere una ridotta sensibilità retinica misurata mediante microperimetria o avere una maculopatia che dovrebbe progredire per tutta la durata dello studio
  • L'occhio dello studio primario deve avere un mezzo oculare chiaro e un'adeguata dilatazione pupillare, compresa l'assenza di allergia ai colliri dilatatori, per consentire un imaging retinico di buona qualità
  • Sano come giudicato dall'investigatore
  • In grado e disposto a rispettare i requisiti, le restrizioni e le istruzioni dello studio ed è probabile che completi lo studio di 24 mesi
  • Ha firmato e datato i moduli di consenso informato (o assenso se del caso) per partecipare
  • La donna in età fertile ha firmato il consenso informato sui difetti alla nascita o l'attestazione sui requisiti di contraccezione

Principali criteri di esclusione:

  • Ha assunto prodotti non consentiti (integratore contenente vitamina A o beta-carotene, prodotti a base di fegato o farmaci retinoidi orali prescritti) negli ultimi 30 giorni
  • È in allattamento, incinta o ha un test di gravidanza su siero o urina positivo allo screening o alla randomizzazione
  • Ha condizioni mediche o anamnesi concomitanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero impedire il rispetto del protocollo e/o interferire con l'assorbimento di ALK-001 o le procedure dello studio
  • Presenta risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi allo screening
  • Ha un disturbo epatico acuto o cronico attivo o storico
  • Ha un disturbo oculare attivo o storico nell'occhio dello studio primario che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può confondere la valutazione della retina morfologicamente o funzionalmente (questo potrebbe includere ad esempio chirurgia della cataratta negli ultimi 6 mesi, neovascolarizzazione coroideale (CNV), glaucoma , uveite ricorrente, retinopatia diabetica, altre malattie della retina, ecc.)
  • - Ha subito un intervento chirurgico intraoculare o iniezioni nell'occhio dello studio primario entro 90 giorni dalla visita di screening
  • Ha un elettrocardiogramma (ECG) anormale clinicamente significativo o ha un intervallo QT corretto (QTc) di 450 ms o superiore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALK-001
Somministrazione orale giornaliera di una capsula. Vedere i dettagli di seguito.
Droga: ALK-001
Somministrazione giornaliera orale per 24 mesi
Altri nomi:
  • Acetato di retinile C20-D3
  • C20 Vitamina A deuterata
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione orale giornaliera di una capsula. Vedere i dettagli di seguito.
Droga: Placebo
Somministrazione giornaliera orale per 24 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di 24 mesi di somministrazione giornaliera di ALK-001 valutata in base all'incidenza e/o ai cambiamenti clinicamente significativi di una combinazione di eventi avversi oculari e non oculari
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Dal basale a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico di ALK-001 derivato dalle concentrazioni di ALK-001 e metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Effetti di ALK-001 sulla progressione della malattia di Stargardt
Lasso di tempo: Dal basale a 24 mesi
Combinazione di cambiamenti nella dimensione della lesione atrofica, migliore acuità visiva corretta (BCVA) e valutazioni oculari.
Dal basale a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
  • Direttore dello studio: Hendrik Scholl, MD, University of Basel

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2015

Primo Inserito (Stimato)

30 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALK001-P1002
  • R01FD004098 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • R01FD006016 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Stargardt

Prove cliniche su ALK-001

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Türkiye

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi