二次治療におけるエルトロンボパグ 成人の原発性免疫性血小板減少症
2021年8月13日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
長期寛解を達成する試みにおける原発性免疫性血小板減少症の成人患者におけるセカンドライン療法としてのエルトロンボパグ（ESTIT研究）：単群多施設第II相臨床および生物学的研究
この疾患に対処するための最初の治療法として、原発性免疫性血小板減少症の成人患者におけるエルトロンボパグと呼ばれる薬剤の有効性を評価する臨床研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、一次免疫性血小板減少症（ITP）の完全な一次治療ステロイド治療（プレドニゾンまたはデキサメタゾン）±静脈内免疫グロブリン治療後に反応しない、または再発した成人患者におけるエルトロンボパグ二次治療の活性を評価するために設計された前向き多施設第II相試験です。 (IVIG)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
55
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bologna、イタリア、40138
- Azienda Ospedaliera Di Bologna Policlinico S. Orsola - Malpighi
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Milano、イタリア
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC Oncoematologia- Padiglione Marcora 2° piano
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Milano、イタリア
- Ospedale Niguarda " Ca Granda" - SC Ematologia Blocco SUD, Ponti Est, Scala E, 4° piano
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Monza、イタリア
- Azienda Ospedaliera "S.Gerardo"
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Napoli、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
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Novara、イタリア
- S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
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Orbassano、イタリア、10043
- Azienda Ospedale S. Luigi at University of Torino
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Padova、イタリア
- AO di Padova Università degli Studi Padova Dipartimento di Medicina Clinica Medica I - Medicina Interna CLOPD
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Rimini、イタリア
- Ospedale "Infermi"
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Roma、イタリア
- Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
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Rome、イタリア、00168
- Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Udine、イタリア
- Clinica Ematologica-Centro Trapianti e Terapie cellulari Azienda Ospedaliero-Universitaria, Udine
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Verona、イタリア
- Università degli Studi di Verona - A. O. - Istituti Ospitalieri di Verona- Div. di Ematologia - Policlinico G.B. Rossi
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Vicenza、イタリア、36100
- Ospedale San Bortolo
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 一次 ITP の診断;
- 18歳以上;
- 患者は、疾患の新たな診断段階または持続段階にある（すなわち、 診断から12ヶ月以内）;
- -ステロイド療法の全コース（GIMEMA ITP0207試験によると、プレドニゾン1 mg / kg /日を少なくとも28日間、またはデキサメタゾン40 mg /日を連続4日間3サイクル）の後に反応しない、または再発した患者±IVIG;
- 患者は、単一の血球数で記録された血小板数が 10 x 109/L 未満です。
- 患者には出血症状があり、単一の血球数で記録された血小板数が > 10 < 30 x 109/L である。
- -患者には出血症状がなく、登録日の最後のカウントで、登録の前の週に3日間隔で少なくとも2つの血球数で血小板数が> 10 <30 x 10 / Lである;
- -患者はコルチコステロイドまたはIVIG依存症（血小板数≥30 x 109 / Lを維持するため、および/または出血を避けるために、コルチコステロイドまたはIVIGの継続的または反復投与の必要性;
- 被験者から得られた書面によるインフォームドコンセント;
- -出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性は、以前に精管切除を受けているか、登録時から研究治療の最終投与後6か月まで効果的な避妊法を使用することに同意している必要があります。
- 出産の可能性のない女性被験者は、研究に登録することができます。この研究集団では、非出産の可能性は、現在の卵管結紮、子宮摘出術、卵巣摘出術、または閉経後と定義されます。また
- -妊娠の可能性のある女性被験者は、被験者がエルトロンボパグの開始前に30日間適切な避妊を実践し、エルトロンボパグの初回投与から14日以内に妊娠検査が陰性であり、適切な避妊を継続することに同意した場合、研究に登録することができます全治療期間および治療終了後6ヶ月間。
除外基準:
- 二次ITPの診断。 免疫性血小板減少症および抗リン脂質抗体陽性の患者に関しては、ループス抗凝固剤 (LAC) が抗カルジオリピン (aCL) および aβ2-Glycoprotein I (aβ2GPI) 抗体の存在と関連している場合にのみ、以前に血栓塞栓症イベントのない個人が除外されます。
- -他の抗ITP二次療法による以前の治療（すなわち リツキシマブ、アザチオプリン、シクロスポリン-Aまたはその他);ステロイドの以前のフルコース（定義については選択基準を参照）±IVIGの患者のみが研究に認められます。
- TPO-Rアゴニストによる以前の治療;
- 患者には、生命を脅かす出血性合併症があります。
- -患者は、登録前の3か月間に深部静脈血栓症（DVT）または動脈血栓症を患っていました。
- 患者は HIV、HCV、HBsAg 陽性です。
- -肝障害のある患者（すなわち -軽度、中等度または重度の肝障害（チャイルドピュースコア> 6）;
- 患者は、エルトロンボパグの使用が禁忌である十分に確立された肝疾患を持っています。
- 患者は、エルトロンボパグと他の薬の間の 4 時間の間隔を守ることができません (例: 制酸剤）、カルシウムが豊富な食品（例： 乳製品およびカルシウム強化ジュース)、または鉄、カルシウム、アルミニウム、マグネシウム、セレン、亜鉛などの多価陽イオンを含むサプリメント。
- 患者は、エルトロンボパグとの薬物相互作用を引き起こすことが知られている薬を止めることができません。
以下の基準のいずれかを満たす被験者は、エルトロンボパグ研究に登録してはなりません:
- 授乳中の女性。
- 別の悪性腫瘍の病歴。 例外：5年間無病であった被験者、または完全に切除された非黒色腫皮膚癌または上皮内癌の治療に成功した病歴のある被験者は適格です。
- -深刻なおよび/または不安定な既存の医学的、精神障害、または被験者の安全を妨げる可能性のあるその他の状態、インフォームドコンセントまたは研究手順の遵守。
- ホルモン補充療法。 -エストロゲンとプロゲスチンを代謝するシトクロムP450（CYP）酵素の阻害の可能性があるため、被験者は研究登録前にホルモン補充療法を中止する必要があります。
- -30日以内または5半減期のいずれか長い方以内の治験薬の投与 研究治療の最初の投与に先立ちます。
- -エルトロンボパグに化学的に関連する薬物またはその参加を禁忌とする賦形剤に対する既知の即時型または遅延型の過敏反応または特異性がある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルトロンボパグ
エルトロンボパグ 50mg/日。
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エルトロンボパグ 50mg/日。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長期反応（6ヶ月の持続反応）を達成し、用量を漸減することができる被験者の数。
時間枠：研究治療から1年後。
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治療期間の終了時にエルトロンボパグを中止し、中止後に出血がなく、血小板数が 30 x 109/L 以上で少なくとも 2 倍を維持している場合、患者はこのエンドポイントを達成します。ステロイド、エルトロンボパグ、その他の抗 TPO-R アゴニストおよびその他の抗 ITP 薬が投与されていない 6 か月間の観察期間中に行われた血球数のベースライン数からの増加。
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研究治療から1年後。
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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エルトロンボパグの中止から最後のフォローアップまでの反応の月数。
時間枠：研究治療から1年後。
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研究治療から1年後。
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エルトロンボパグの中止から最後のフォローアップまでの完全奏効の月数。
時間枠：研究治療から1年後。
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研究治療から1年後。
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出血イベントの数。
時間枠：研究治療から1年後。
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研究治療から1年後。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中の免疫学的パラメータの変更と臨床結果との関係。 (複合結果)
時間枠：ベースライン時、24、36、52 週目
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この研究は、研究に登録されたすべての患者（応答者および非応答者）で実施および完了されます。 次の生物学的マーカーは、ベースライン、24、36、および 52 週目に末梢血から評価されます。
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ベースライン時、24、36、52 週目
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ベースラインの TPO 血清レベルと治療に対する反応との関係の分析。
時間枠：治療開始から半年後。
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治療開始から半年後。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Francesco Zaja, Pr.、Clinica Ematologica, DISM, Azienda Ospedaliera Universitaria S. M. Misericordia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年2月24日
一次修了 (実際)
2018年5月22日
研究の完了 (実際)
2019年8月28日
試験登録日
最初に提出
2015年3月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月25日
最初の投稿 (見積もり)
2015年3月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年8月13日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。