Eltrombopaagi toisen linjan aikuisten primaarisessa immuunitrombosytopeniassa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Primaarisen ITP:n diagnoosi;
2. Ikä ≥ 18 vuotta;
3. Potilaat ovat uudessa diagnoosissa tai taudin jatkuvassa vaiheessa (esim. 12 kuukauden kuluessa diagnoosista);
4. Potilaat, jotka eivät reagoi tai ovat uusiutumassa täyden steroidihoitojakson jälkeen (prednisoni 1 mg/kg/vrk vähintään 28 päivän ajan tai 3 sykliä deksametasonia 40 mg/vrk 4 peräkkäisenä päivänä GIMEMA ITP0207 -tutkimuksen mukaan) ± IVIG;
5. Potilaiden verihiutaleiden määrä on < 10 x 109/l, joka on dokumentoitu yksittäisessä verisolumäärässä;
6. Potilailla on verenvuotooireita ja verihiutaleiden määrä > 10 < 30 x 109/l, joka on dokumentoitu yksittäisessä verisolumäärässä;
7. Potilailla ei ole verenvuotooireita ja verihiutaleiden määrä on >10 < 30 x 109/l vähintään kahdessa verisoluarvossa 3 päivän välein rekisteröintiä edeltävällä viikolla, viimeinen verisolumäärä ilmoittautumispäivänä;
8. Potilailla on kortikosteroidi- tai IVIG-riippuvuus (kortikosteroidien tai IVIG:n jatkuvan tai toistuvan annostuksen tarve verihiutaleiden määrän ylläpitämiseksi ≥ 30 x 109/l ja/tai verenvuodon välttämiseksi;
9. Tutkittavalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus;
10. Miehillä, joiden naispuolinen kumppani on hedelmällisessä iässä oleva kumppani, on täytynyt olla joko aiemmin vasektomia tai suostunut käyttämään tehokasta ehkäisyä ilmoittautumisesta 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen;
11. Naishenkilöitä, jotka eivät ole raskaana, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen; tässä tutkimuspopulaatiossa ei-hedelmöitymispotentiaali määritellään meneillään olevaksi munanjohtimien ligaatioksi, kohdunpoistoksi, munasarjan poistoleikkaukseksi tai vaihdevuodet jälkeiseksi; TAI
12. Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, jos koehenkilö on käyttänyt riittävää ehkäisyä 30 päivää ennen Eltrombopag-hoidon aloittamista, hänen raskaustestin tulos on negatiivinen 14 päivän kuluessa ensimmäisestä Eltrombopagin annoksesta ja hän on suostunut jatkamaan riittävää ehkäisyä koko hoitojakson ajan ja 6 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Toissijaisen ITP:n diagnoosi. Mitä tulee potilaisiin, joilla on positiivinen immuunitrombosytopenia ja antifosfolipidivasta-aineet, henkilöt, joilla ei ole aikaisempaa tromboembolista tapahtumaa, suljetaan pois vain, jos lupus antikoagulantti (LAC) liittyy antikardiolipiinin (aCL) ja aβ2-glykoproteiini I:n (aβ2GPI) esiintymiseen.
2. Aikaisempi hoito muilla anti-ITP:n toisen linjan hoidoilla (esim. rituksimabi, atsatiopriini, syklosporiini-A tai muut); tutkimukseen otetaan vain potilaat, joilla on aikaisempi täysi steroidihoito (katso määritelmä mukaanottokriteerit) ± IVIG;
3. Aikaisempi hoito millä tahansa TPO-R-agonisteilla;
4. Potilailla on hengenvaarallisia verenvuotokomplikaatioita;
5. Potilailla oli syvä laskimotromboosi (DVT) tai valtimotromboosi 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista;
6. Potilaat ovat HIV-, HCV-, HBsAg-positiivisia;
7. Potilaat, joilla on maksan vajaatoiminta (esim. lievä, keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh-pistemäärä > 6);
8. Potilailla on vakiintunut maksasairaus, joka on vasta-aihe Eltrombopagin käytölle.
9. Potilaat eivät pysty noudattamaan 4 tunnin taukoa Eltrombopagin ja muiden lääkkeiden (esim. antasidit), kalsiumia sisältävät ruoat (esim. maitotuotteet ja kalsiumpitoiset mehut) tai lisäravinteet, jotka sisältävät moniarvoisia kationeja, kuten rautaa, kalsiumia, alumiinia, magnesiumia, seleeniä ja sinkkiä;
10. Potilaat eivät pysty lopettamaan lääkkeitä, joiden tiedetään aiheuttavan lääkkeiden välistä yhteisvaikutusta Eltrombopagin kanssa;

11. Koehenkilöitä, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei saa ilmoittautua Eltrombopag-tutkimukseen:

    • Imettävä nainen.
    • Toisen pahanlaatuisen kasvaimen historia. Poikkeus: kelpoisuusvaatimukset täyttävät henkilöt, jotka ovat olleet taudista 5 vuotta tai henkilöt, joilla on ollut täysin resektoitu ei-melanooma-ihosyöpä tai jotka on hoidettu onnistuneesti in situ -karsinoomana.
    • Mikä tahansa vakava ja/tai epävakaa olemassa oleva lääketieteellinen, psykiatrinen häiriö tai muu sairaus, joka voisi häiritä tutkittavan turvallisuutta, tietoisen suostumuksen saamista tai tutkimusmenettelyjen noudattamista.
    • Hormonikorvaushoito. Koehenkilöiden on lopetettava hormonikorvaushoito ennen tutkimukseen ilmoittautumista, koska ne voivat estää estrogeenia ja progestiineja metaboloivien sytokromi P450 (CYP) -entsyymien toimintaa.
    • Tutkimuslääkkeen antaminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
    • Sinulla on tiedossa välitön tai viivästynyt yliherkkyysreaktio tai omituisuus lääkkeisiin, jotka ovat kemiallisesti samankaltaisia ​​Eltrombopagiin tai apuaineisiin, jotka estävät osallistumisen.