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二线成人原发性免疫性血小板减少症中的艾曲波帕

2021年8月13日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

艾曲波帕作为成人原发性免疫性血小板减少症患者的二线治疗（ESTIT 研究）以实现长期缓解：一项单臂多中心 II 期临床和生物学研究

一项临床研究旨在评估一种名为艾曲波帕的药物在受原发性免疫性血小板减少症影响的成年患者中的疗效，作为解决该疾病的第一种治疗方法。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项前瞻性、多中心 II 期试验，旨在评估艾曲波帕二线治疗对原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 成年患者的活性（IVIG）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

55

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • Azienda Ospedaliera Di Bologna Policlinico S. Orsola - Malpighi
      • Milano、意大利
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico UOC Oncoematologia- Padiglione Marcora 2° piano
      • Milano、意大利
        • Ospedale Niguarda " Ca Granda" - SC Ematologia Blocco SUD, Ponti Est, Scala E, 4° piano
      • Monza、意大利
        • Azienda Ospedaliera "S.Gerardo"
      • Napoli、意大利
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "A. Cardarelli"
      • Novara、意大利
        • S.C.D.U. Ematologia - DIMECS e Dipartimento Oncologico - Università del Piemonte Orientale Amedeo Avogadro
      • Orbassano、意大利、10043
        • Azienda Ospedale S. Luigi at University of Torino
      • Padova、意大利
        • AO di Padova Università degli Studi Padova Dipartimento di Medicina Clinica Medica I - Medicina Interna CLOPD
      • Rimini、意大利
        • Ospedale "Infermi"
      • Roma、意大利
        • Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
      • Rome、意大利、00168
        • Policlinico A. Gemelli - Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Udine、意大利
        • Clinica Ematologica-Centro Trapianti e Terapie cellulari Azienda Ospedaliero-Universitaria, Udine
      • Verona、意大利
        • Università degli Studi di Verona - A. O. - Istituti Ospitalieri di Verona- Div. di Ematologia - Policlinico G.B. Rossi
      • Vicenza、意大利、36100
        • Ospedale San Bortolo

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 原发性 ITP 的诊断；
  2. 年龄≥18岁；
  3. 患者处于疾病的新诊断或持续阶段（即 诊断后 12 个月内）；
  4. 根据 GIMEMA ITP0207 试验，接受完整疗程的类固醇治疗（泼尼松 1 mg/kg/d 至少 28 天或 3 个周期地塞米松 40 mg/天，连续 4 天）后无反应或复发的患者 ± IVIG；
  5. 患者单次血细胞计数记录的血小板计数 < 10 x 109/L；
  6. 患者有出血症状且单次血细胞计数记录的血小板计数 > 10 < 30 x 109/L；
  7. 患者无出血症状且血小板计数 >10 < 30 x 109/L 在入组前一周至少间隔 3 天进行 2 次血细胞计数，最后一次计数为入组当天；
  8. 患者有皮质类固醇或 IVIG 依赖（需要持续或重复给予皮质类固醇或 IVIG 以维持血小板计数 ≥ 30 x 109/L 和/或避免出血；
  9. 从受试者处获得的书面知情同意书；
  10. 有育龄女性伴侣的男性必须既往接受过输精管结扎术或同意从入组时起到最后一次研究治疗后 6 个月期间使用有效的避孕措施；
  11. 非生育潜力的女性受试者可以参加研究；对于该研究人群，非生育潜力被定义为当前输卵管结扎、子宫切除术、卵巢切除术或绝经后；或者
  12. 如果受试者在艾曲波帕开始前 30 天采取了充分的避孕措施，在首次服用艾曲波帕后 14 天内妊娠试验呈阴性，并且同意在服用艾曲波帕期间继续充分避孕，则可以将有生育能力的女性受试者纳入研究整个治疗期间和治疗完成后的 6 个月。

排除标准：

  1. 继发性 ITP 的诊断。 至于免疫性血小板减少症和抗磷脂抗体阳性的患者，只有在狼疮抗凝物 (LAC) 与抗心磷脂 (aCL) 和 aβ2-糖蛋白 I (aβ2GPI) 抗体的存在相关时，才会排除既往没有血栓栓塞事件的个体；
  2. 既往接受过其他抗 ITP 二线治疗（即 利妥昔单抗、硫唑嘌呤、环孢菌素 A 或其他）；仅接受过完整疗程类固醇（定义见纳入标准）± IVIG 的患者被纳入研究；
  3. 以前用任何 TPO-R 激动剂治疗过；
  4. 患者有危及生命的出血并发症；
  5. 患者在入组前 3 个月内有深静脉血栓形成 (DVT) 或动脉血栓形成；
  6. 患者为HIV、HCV、HBsAg阳性；
  7. 肝功能损害患者（即 轻度、中度或重度肝功能损害（Child-Pugh 评分 > 6）；
  8. 患者患有明确的肝病，代表使用艾曲波帕的禁忌症；
  9. 患者无法遵守艾曲波帕和其他药物（例如 抗酸剂）、富含钙质的食物（例如 乳制品和钙强化果汁）或含有多价阳离子（如铁、钙、铝、镁、硒和锌）的补充剂；
  10. 患者无法停止已知会导致与艾曲波帕发生药物相互作用的药物；

  11. 符合以下任何标准的受试者不得参加艾曲波帕研究：

    • 哺乳期女性。
    • 另一种恶性肿瘤的病史。 例外：已经 5 年无病的受试者，或具有完全切除非黑色素瘤皮肤癌或成功治疗原位癌病史的受试者符合条件。
    • 任何严重和/或不稳定的预先存在的医疗、精神疾病或其他可能影响受试者安全、获得知情同意或遵守研究程序的情况。
    • 激素替代疗法。 由于可能抑制代谢雌激素和孕激素的细胞色素 P450 (CYP) 酶，因此受试者必须在参加研究之前停止激素替代疗法。
    • 在首次给予研究治疗之前，在 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内给予研究药物。
    • 对与艾曲波帕化学相关的药物或禁忌其参与的赋形剂有已知的立即或延迟超敏反应或异质性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：艾曲波帕
艾曲波帕 50 毫克/天。
药品：艾曲波帕
艾曲波帕 50 毫克/天。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
达到长期反应（6 个月持续反应）并能够逐渐减少剂量的受试者人数。
大体时间：研究治疗一年后。
如果患者在治疗期结束时停用艾曲波帕，并且在停药后没有出血并且血小板计数保持在 ≥ 30 x 109/L 且至少是 2 倍，则患者将达到此终点在观察期间的 6 个月内进行的血细胞计数从基线计数增加，在此期间没有使用类固醇、艾曲波帕、其他抗 TPO-R 激动剂和其他抗 ITP 药物。
研究治疗一年后。

次要结果测量

结果测量
大体时间
从艾曲波帕停药到最后一次随访的反应月数。
大体时间：研究治疗一年后。
研究治疗一年后。
从艾曲波帕停药到最后一次随访完全缓解的月数。
大体时间：研究治疗一年后。
研究治疗一年后。
出血事件的数量。
大体时间：研究治疗一年后。
研究治疗一年后。

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间免疫学参数的改变及其与临床结果的关系。 （综合结果）
大体时间：在基线、第 24、36 和 52 周

将在参与研究的所有患者（反应者和无反应者）中进行和完成这项研究。 将在基线、第 24、36 和 52 周时从外周血中评估以下生物标志物：

  1. 细胞因子血清水平；
  2. 淋巴细胞亚群；
  3. 体外 T 细胞产生细胞因子；
  4. 髓样树突状细胞产生细胞因子。
在基线、第 24、36 和 52 周
基线TPO血清水平与治疗反应的关系分析。
大体时间：治疗开始六个月后。
治疗开始六个月后。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

调查人员

  • 学习椅：Francesco Zaja, Pr.、Clinica Ematologica, DISM, Azienda Ospedaliera Universitaria S. M. Misericordia

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年2月24日

初级完成 (实际的)

2018年5月22日

研究完成 (实际的)

2019年8月28日

研究注册日期

首次提交

2015年3月22日

首先提交符合 QC 标准的

2015年3月25日

首次发布 (估计)

2015年3月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年8月13日

最后验证

2021年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ITP0815
  • 2015-001327-23 (EudraCT编号)

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