Eltrombopag i andre linje voksen primær immun trombosytopeni

Inklusjonskriterier:

1. Diagnose av primær ITP;
2. Alder ≥ 18 år;
3. Pasienter er i den nye diagnosen eller vedvarende sykdomsfasen (dvs. innen måned 12 fra diagnose);
4. Pasienter som ikke responderer eller er i tilbakefall etter en full kur med steroidbehandling (prednison 1 mg/kg/d i minst 28 dager eller 3 sykluser med deksametason 40 mg/dag i påfølgende 4 dager, i henhold til GIMEMA ITP0207-studien) ± IVIG;
5. Pasienter har et blodplateantall < 10 x 109/L dokumentert i et enkelt blodcelletall;
6. Pasienter har blødningssymptomer og blodplatetall > 10 < 30 x 109/L dokumentert i en enkelt blodcelletall;
7. Pasienter har ingen blødningssymptomer og et blodplateantall >10 < 30 x 109/L i minst 2 blodcelletall med 3 dagers intervall i uken før registreringen med siste telling på registreringsdagen;
8. Pasienter har kortikosteroider eller IVIG-avhengighet (behovet for pågående eller gjentatte doser av kortikosteroider eller IVIG for å opprettholde et blodplateantall ≥ 30 x 109/L og/eller for å unngå blødning;
9. Skriftlig informert samtykke innhentet fra subjektet;
10. Menn med en kvinnelig partner i fertil alder må enten ha hatt en tidligere vasektomi eller samtykke i å bruke effektiv prevensjon fra tidspunktet for registrering og til 6 måneder etter siste dose av studiebehandlingen;
11. Kvinnelige forsøkspersoner med ikke-fertil alder kan bli registrert i studien; for denne studiepopulasjonen er ikke-fertil potensial definert som nåværende tubal ligering, hysterektomi, ovariektomi eller postmenopause; ELLER
12. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder kan inkluderes i studien dersom forsøkspersonen har praktisert adekvat prevensjon i 30 dager før oppstart av Eltrombopag, har en negativ graviditetstest innen 14 dager etter første dose Eltrombopag, og har samtykket til å fortsette med adekvat prevensjon under hele behandlingsperioden og i 6 måneder etter avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnose av sekundær ITP. Når det gjelder pasienter med immun trombocytopeni og antifosfolipidantistoff-positivitet, ekskluderes individer uten tidligere tromboembolisk hendelse kun hvis lupus antikoagulant (LAC) er assosiert med tilstedeværelsen av anticardiolipin (aCL) og aβ2-Glycoprotein I (aβ2GPI) antistoffer;
2. Tidligere behandling med andre anti-ITP andrelinjebehandlinger (dvs. Rituximab, Azathioprin, Cyclosporin-A eller annet); kun pasienter med en tidligere full kur med steroid (se inklusjonskriterier for definisjon) ± IVIG tas inn i studien;
3. Tidligere behandling med TPO-R-agonister;
4. Pasienter har livstruende blødningskomplikasjoner;
5. Pasientene hadde dyp venetrombose (DVT) eller arteriell trombose i de 3 månedene før registreringen;
6. Pasienter er HIV-, HCV-, HBsAg-positive;
7. Pasienter med nedsatt leverfunksjon (dvs. mild, moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh score > 6);
8. Pasienter har en veletablert leversykdom som representerer en kontraindikasjon for bruk av Eltrombopag;
9. Pasienter er ikke i stand til å respektere 4-timersintervallet mellom Eltrombopag og andre medisiner (f. syrenøytraliserende midler), kalsiumrike matvarer (f.eks. meieriprodukter og kalsiumberikede juicer), eller kosttilskudd som inneholder flerverdige kationer som jern, kalsium, aluminium, magnesium, selen og sink;
10. Pasienter er ikke i stand til å stoppe medisiner som er kjent for å forårsake en legemiddelinteraksjon med Eltrombopag;

11. Emner som oppfyller noen av følgende kriterier må ikke registreres i en Eltrombopag-studie:

    • Ammende hunn.
    • Historie om en annen malignitet. Unntak: personer som har vært sykdomsfrie i 5 år, eller personer med en historie med fullstendig resekert ikke-melanom hudkreft eller vellykket behandlet in situ karsinom er kvalifisert.
    • Enhver alvorlig og/eller ustabil eksisterende medisinsk, psykiatrisk lidelse eller andre tilstander som kan forstyrre forsøkspersonens sikkerhet, innhenting av informert samtykke eller overholdelse av studieprosedyrene.
    • Hormonerstatningsterapi. Pasienter må avbryte hormonsubstitusjonsbehandling før studieregistrering på grunn av potensialet for hemming av cytokrom P450 (CYP)-enzymer som metaboliserer østrogener og progestiner.
    • Administrering av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første dosen av studiebehandlingen.
    • Har en kjent umiddelbar eller forsinket overfølsomhetsreaksjon eller idiosynkrasi overfor legemidler som er kjemisk relatert til Eltrombopag eller hjelpestoffer som kontraindiserer deres deltakelse.