Eltrombopag en la trombositopenia inmunitaria primaria en adultos de segunda línea

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de PTI primaria;
2. Edad ≥ 18 años;
3. Los pacientes se encuentran en el nuevo diagnóstico o en la fase persistente de la enfermedad (es decir, dentro de los 12 meses desde el diagnóstico);
4. Pacientes que no respondieron o en recaída después de un curso completo de terapia con esteroides (prednisona 1 mg/kg/día durante al menos 28 días o 3 ciclos de dexametasona 40 mg/día durante 4 días consecutivos, según el ensayo GIMEMA ITP0207) ± IVIG;
5. Los pacientes tienen un recuento de plaquetas < 10 x 109/L documentado en un solo hemograma;
6. Los pacientes tienen síntomas hemorrágicos y un recuento de plaquetas > 10 < 30 x 109/L documentado en un hemograma único;
7. Los pacientes no tienen síntomas de sangrado y un recuento de plaquetas >10 < 30 x 109/L en al menos 2 recuentos de células sanguíneas con un intervalo de 3 días en la semana anterior a la inscripción con el último recuento el día de la inscripción;
8. Los pacientes tienen corticosteroides o dependencia de IVIG (la necesidad de administración continua o repetida de dosis de corticosteroides o IVIG para mantener un recuento de plaquetas ≥ 30 x 109/L y/o para evitar hemorragias;
9. Consentimiento informado por escrito obtenido del sujeto;
10. Los hombres con una pareja femenina en edad fértil deben haberse sometido a una vasectomía previa o estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo efectivo desde el momento de la inscripción hasta 6 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio;
11. Las mujeres en edad fértil pueden inscribirse en el estudio; para esta población de estudio, la posibilidad de no tener hijos se define como ligadura de trompas actual, histerectomía, ovariectomía o posmenopausia; O
12. Las mujeres en edad fértil pueden inscribirse en el estudio, si la sujeto ha practicado un método anticonceptivo adecuado durante los 30 días anteriores al inicio de Eltrombopag, tiene una prueba de embarazo negativa dentro de los 14 días posteriores a la primera dosis de Eltrombopag y ha aceptado continuar con un método anticonceptivo adecuado durante todo el período de tratamiento y durante los 6 meses posteriores a la finalización del tratamiento.

Criterio de exclusión:

1. Diagnóstico de PTI secundaria. En cuanto a los pacientes con trombocitopenia inmune y positividad de anticuerpos antifosfolípidos, se excluyen los individuos sin evento tromboembólico previo solo si el anticoagulante lúpico (LAC) se asocia con la presencia de anticuerpos anticardiolipina (aCL) y aβ2-Glicoproteína I (aβ2GPI);
2. Tratamiento previo con otras terapias anti-ITP de segunda línea (es decir, Rituximab, Azatioprina, Ciclosporina-A u otros); solo los pacientes con un curso completo previo de esteroides (consulte los criterios de inclusión para la definición) ± IVIG son admitidos en el estudio;
3. Tratamiento previo con cualquier agonista de TPO-R;
4. Los pacientes tienen complicaciones hemorrágicas potencialmente mortales;
5. Los pacientes tuvieron trombosis venosa profunda (TVP) o trombosis arterial en los 3 meses anteriores a la inscripción;
6. Los pacientes son VIH, VHC, HBsAg positivos;
7. Pacientes con insuficiencia hepática (es decir, insuficiencia hepática leve, moderada o grave (puntuación de Child-Pugh > 6);
8. Los pacientes tienen una enfermedad hepática bien establecida que representa una contraindicación para el uso de Eltrombopag;
9. Los pacientes no pueden respetar el intervalo de 4 horas entre eltrombopag y otros medicamentos (p. antiácidos), alimentos ricos en calcio (p. productos lácteos y jugos fortificados con calcio), o suplementos que contienen cationes polivalentes como hierro, calcio, aluminio, magnesio, selenio y zinc;
10. Los pacientes no pueden suspender los medicamentos que se sabe que causan una interacción farmacológica con eltrombopag;

11. Los sujetos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no deben inscribirse en un estudio de Eltrombopag:

    • Hembra lactante.
    • Historia de otra malignidad. Excepción: los sujetos que han estado libres de enfermedad durante 5 años, o los sujetos con antecedentes de cáncer de piel no melanoma completamente resecado o carcinoma in situ tratado con éxito son elegibles.
    • Cualquier trastorno médico, psiquiátrico preexistente grave y/o inestable u otras condiciones que puedan interferir con la seguridad del sujeto, la obtención del consentimiento informado o el cumplimiento de los procedimientos del estudio.
    • Terapia de reemplazamiento de hormonas. Los sujetos deben interrumpir la terapia de reemplazo hormonal antes de la inscripción en el estudio debido al potencial de inhibición de las enzimas del citocromo P450 (CYP) que metabolizan los estrógenos y las progestinas.
    • Administración de un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
    • Tener conocida reacción de hipersensibilidad inmediata o retardada o idiosincrasia a fármacos químicamente relacionados con Eltrombopag o excipientes que contraindiquen su participación.