Eltrombopag i andra linjens primära immuntrombosytopeni för vuxna

Inklusionskriterier:

1. Diagnos av primär ITP;
2. Ålder ≥ 18 år;
3. Patienter befinner sig i den nya diagnosen eller ihållande fasen av sjukdomen (dvs. inom månad 12 från diagnos);
4. Patienter som inte svarar eller i återfall efter en hel kur med steroidbehandling (prednison 1 mg/kg/d under minst 28 dagar eller 3 cykler av dexametason 40 mg/dag under på varandra följande 4 dagar, enligt GIMEMA ITP0207-studien) ± IVIG;
5. Patienter har ett trombocytantal < 10 x 109/L dokumenterat i en enskild blodcellsräkning;
6. Patienter har blödningssymtom och ett trombocytantal > 10 < 30 x 109/L dokumenterat i ett enda blodcellsantal;
7. Patienterna har inga blödningssymtom och ett trombocytantal >10 < 30 x 109/L i minst 2 antal blodkroppar med 3 dagars intervall under veckan som föregår inskrivningen med den sista räkningen på inskrivningsdagen;
8. Patienter har kortikosteroid- eller IVIG-beroende (behovet av pågående eller upprepad administrering av kortikosteroider eller IVIG för att bibehålla ett trombocytantal ≥ 30 x 109/L och/eller för att undvika blödning;
9. Skriftligt informerat samtycke erhållet från försökspersonen;
10. Män med en kvinnlig partner i fertil ålder måste antingen ha genomgått en vasektomi eller samtycka till att använda effektiv preventivmedel från tidpunkten för inskrivningen till 6 månader efter den sista dosen av studiebehandlingen;
11. Kvinnliga försökspersoner av icke-fertil ålder kan inkluderas i studien; för denna studiepopulation definieras icke-ferad potential som nuvarande tubal ligering, hysterektomi, ovariektomi eller postmenopaus; ELLER
12. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder kan inkluderas i studien, om försökspersonen har använt adekvat preventivmedel i 30 dagar före start av Eltrombopag, har ett negativt graviditetstest inom 14 dagar efter den första dosen av Eltrombopag och har gått med på att fortsätta med adekvat preventivmedel under hela behandlingsperioden och i 6 månader efter avslutad behandling.

Exklusions kriterier:

1. Diagnos av sekundär ITP. När det gäller patienter med immun trombocytopeni och antifosfolipidantikroppspositivitet utesluts individer utan en tidigare tromboembolisk händelse endast om lupus antikoagulant (LAC) är associerad med närvaron av antikardiolipin (aCL) och aβ2-Glykoprotein I (aβ2GPI) antikroppar;
2. Tidigare behandling med andra anti-ITP andrahandsterapier (dvs. rituximab, azatioprin, cyklosporin-A eller annat); endast patienter med en tidigare fullständig steroidkur (se inklusionskriterier för definition) ± IVIG tas in i studien;
3. Tidigare behandling med någon TPO-R-agonist;
4. Patienter har livshotande blödningskomplikationer;
5. Patienterna hade djup ventrombos (DVT) eller arteriell trombos under de 3 månaderna före inskrivningen;
6. Patienter är HIV-, HCV-, HBsAg-positiva;
7. Patienter med nedsatt leverfunktion (dvs. mild, måttlig eller gravt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh-poäng > 6);
8. Patienter har en väl etablerad leversjukdom som utgör en kontraindikation för användning av Eltrombopag;
9. Patienterna kan inte respektera 4-timmarsintervallet mellan Eltrombopag och andra mediciner (t. antacida), kalciumrika livsmedel (t.ex. mejeriprodukter och kalciumberikade juicer), eller kosttillskott som innehåller flervärda katjoner såsom järn, kalcium, aluminium, magnesium, selen och zink;
10. Patienter kan inte stoppa mediciner som är kända för att orsaka en läkemedelsinteraktion med Eltrombopag;

11. Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier får inte registreras i en Eltrombopag-studie:

    • Ammande hona.
    • Historik om en annan malignitet. Undantag: försökspersoner som har varit sjukdomsfria i 5 år, eller försökspersoner med en historia av fullständigt avlägsnad icke-melanom hudcancer eller framgångsrikt behandlad in situ karcinom är berättigade.
    • Alla allvarliga och/eller instabila redan existerande medicinska, psykiatriska störningar eller andra tillstånd som kan störa patientens säkerhet, erhållande av informerat samtycke eller efterlevnad av studieprocedurerna.
    • Hormon ersättnings terapi. Försökspersonerna måste avbryta hormonersättningsterapi före studieregistrering på grund av risken för hämning av cytokrom P450 (CYP)-enzymer som metaboliserar östrogener och progestiner.
    • Administrering av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före den första dosen av studiebehandlingen.
    • Har en känd omedelbar eller fördröjd överkänslighetsreaktion eller idiosynkrasi mot läkemedel som är kemiskt relaterade till Eltrombopag eller hjälpämnen som kontraindikerar deras deltagande.