Eltrombopag i Second Line Voksen Primær Immun Trombosytopeni

Inklusionskriterier:

1. Diagnose af primær ITP;
2. Alder ≥ 18 år;
3. Patienter er i den nye diagnose eller vedvarende fase af sygdommen (dvs. inden for måned 12 fra diagnose);
4. Patienter, der ikke reagerer eller er i tilbagefald efter et fuldt forløb med steroidbehandling (prednison 1 mg/kg/d i mindst 28 dage eller 3 cyklusser med dexamethason 40 mg/dag i på hinanden følgende 4 dage, ifølge GIMEMA ITP0207-studiet) ± IVIG;
5. Patienter har et blodpladetal < 10 x 109/L dokumenteret i et enkelt blodcelletal;
6. Patienter har blødningssymptomer og et blodpladetal > 10 < 30 x 109/L dokumenteret i et enkelt blodcelletal;
7. Patienterne har ingen blødningssymptomer og et trombocyttal >10 < 30 x 109/L i mindst 2 blodcelletællinger med 3 dages interval i ugen forud for indskrivningen med den sidste optælling på indskrivningsdagen;
8. Patienter har kortikosteroid- eller IVIG-afhængighed (behovet for løbende eller gentagne doser af kortikosteroider eller IVIG for at opretholde et trombocyttal ≥ 30 x 109/L og/eller for at undgå blødning;
9. Skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonen;
10. Mænd med en kvindelig partner i den fødedygtige alder skal enten have gennemgået en tidligere vasektomi eller acceptere at bruge effektiv prævention fra tidspunktet for indskrivningen til 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen;
11. Kvindelige forsøgspersoner af ikke-fertil alder kan blive optaget i undersøgelsen; for denne undersøgelsespopulation defineres ikke-fertilitetspotentiale som nuværende tubal ligering, hysterektomi, ovariektomi eller postmenopause; ELLER
12. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder kan optages i undersøgelsen, hvis forsøgspersonen har praktiseret tilstrækkelig prævention i 30 dage før påbegyndelse af Eltrombopag, har en negativ graviditetstest inden for 14 dage efter første dosis Eltrombopag og har accepteret at fortsætte med tilstrækkelig prævention under hele behandlingsperioden og i 6 måneder efter endt behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Diagnose af sekundær ITP. For så vidt angår patienter med immun trombocytopeni og antiphospholipid antistoffer positivitet, er personer uden en tidligere tromboembolisk hændelse kun udelukket, hvis lupus antikoagulant (LAC) er forbundet med tilstedeværelsen af ​​anticardiolipin (aCL) og aβ2-Glycoprotein I (aβ2GPI) antistoffer;
2. Tidligere behandling med andre anti-ITP andenlinjebehandlinger (dvs. Rituximab, Azathioprin, Cyclosporin-A eller andet); kun patienter med et tidligere fuldt steroidforløb (se inklusionskriterier for definition) ± IVIG optages i undersøgelsen;
3. Tidligere behandling med TPO-R-agonister;
4. Patienter har livstruende blødningskomplikationer;
5. Patienterne havde dyb venetrombose (DVT) eller arteriel trombose i de 3 måneder forud for indskrivningen;
6. Patienter er HIV-, HCV-, HBsAg-positive;
7. Patienter med nedsat leverfunktion (dvs. let, moderat eller svær leverinsufficiens (Child-Pugh score > 6);
8. Patienter har en veletableret leversygdom, der repræsenterer en kontraindikation for brugen af ​​Eltrombopag;
9. Patienterne er ikke i stand til at respektere 4-timersintervallet mellem Eltrombopag og anden medicin (f. antacida), calciumrige fødevarer (f.eks. mejeriprodukter og calciumberigede juicer), eller kosttilskud indeholdende polyvalente kationer såsom jern, calcium, aluminium, magnesium, selen og zink;
10. Patienter er ude af stand til at stoppe medicin, der vides at forårsage en lægemiddelinteraktion med Eltrombopag;

11. Emner, der opfylder et af følgende kriterier, må ikke tilmeldes en Eltrombopag-undersøgelse:

    • Ammende hun.
    • Historie om en anden malignitet. Undtagelse: forsøgspersoner, der har været sygdomsfrie i 5 år, eller forsøgspersoner med en historie med fuldstændig resekeret ikke-melanom hudkræft eller med succes behandlet in situ carcinom er kvalificerede.
    • Enhver alvorlig og/eller ustabil allerede eksisterende medicinsk, psykiatrisk lidelse eller andre tilstande, der kan forstyrre forsøgspersonens sikkerhed, opnå informeret samtykke eller overholdelse af undersøgelsesprocedurerne.
    • Hormonerstatningsterapi. Forsøgspersoner skal afbryde hormonsubstitutionsbehandling før studieindskrivning på grund af potentialet for hæmning af Cytochrom P450 (CYP) enzymer, der metaboliserer østrogener og progestiner.
    • Administration af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, forud for den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
    • Har en kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhedsreaktion eller idiosynkrasi over for lægemidler, der er kemisk relateret til Eltrombopag eller hjælpestoffer, der kontraindikerer deres deltagelse.