Eltrombopag in tweedelijns volwassen primaire immuuntrombosytopenie

Inclusiecriteria:

1. Diagnose van primaire ITP;
2. Leeftijd ≥ 18 jaar;
3. Patiënten bevinden zich in de nieuwe diagnose of aanhoudende fase van de ziekte (d.w.z. binnen maand 12 na diagnose);
4. Patiënten die niet reageren of terugvallen na een volledige kuur met steroïden (prednison 1 mg/kg/dag gedurende ten minste 28 dagen of 3 cycli dexamethason 40 mg/dag gedurende 4 opeenvolgende dagen, volgens de GIMEMA ITP0207-studie) ± IVIG;
5. Patiënten hebben een aantal bloedplaatjes < 10 x 109/L gedocumenteerd in een enkele bloedceltelling;
6. Patiënten hebben bloedingssymptomen en een aantal bloedplaatjes > 10 < 30 x 109/L gedocumenteerd in een enkele bloedceltelling;
7. Patiënten hebben geen bloedingssymptomen en een aantal bloedplaatjes >10 < 30 x 109/l in ten minste 2 bloedceltellingen met een tussenpoos van 3 dagen in de week voorafgaand aan de inschrijving met de laatste telling op de dag van inschrijving;
8. Patiënten hebben corticosteroïden- of IVIG-afhankelijkheid (de noodzaak van voortdurende of herhaalde toediening van corticosteroïden of IVIG om het aantal bloedplaatjes ≥ 30 x 109/l te behouden en/of om bloedingen te voorkomen;
9. Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon;
10. Mannen met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moeten een eerdere vasectomie hebben ondergaan of ermee instemmen effectieve anticonceptie te gebruiken vanaf het moment van inschrijving tot 6 maanden na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling;
11. Vrouwelijke proefpersonen die geen kinderen kunnen krijgen, kunnen aan het onderzoek deelnemen; voor deze onderzoekspopulatie wordt niet-vruchtbaar potentieel gedefinieerd als bestaande afbinding van de eileiders, hysterectomie, ovariëctomie of postmenopauze; OF
12. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd kunnen aan het onderzoek deelnemen als de proefpersoon gedurende 30 dagen voorafgaand aan de start van Eltrombopag adequate anticonceptie heeft toegepast, een negatieve zwangerschapstest heeft binnen 14 dagen na de eerste dosis Eltrombopag en heeft ingestemd met het voortzetten van adequate anticonceptie tijdens de zwangerschap. de gehele behandelperiode en gedurende 6 maanden na afronding van de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

1. Diagnose van secundaire ITP. Wat betreft patiënten met immuuntrombocytopenie en antifosfolipide-antilichamen positiviteit, worden personen zonder een eerdere trombo-embolische gebeurtenis alleen uitgesloten als lupus-anticoagulans (LAC) geassocieerd is met de aanwezigheid van anticardiolipine (aCL) en aβ2-glycoproteïne I (aβ2GPI) antilichamen;
2. Eerdere behandeling met andere anti-ITP tweedelijnsbehandelingen (d.w.z. rituximab, azathioprine, ciclosporine-A of andere); alleen patiënten met een eerdere volledige kuur met steroïden (zie inclusiecriteria voor definitie) ± IVIG worden toegelaten tot het onderzoek;
3. Eerdere behandeling met eventuele TPO-R-agonisten;
4. Patiënten hebben levensbedreigende bloedingscomplicaties;
5. Patiënten hadden diepe veneuze trombose (DVT) of arteriële trombose in de 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving;
6. Patiënten zijn HIV-, HCV-, HBsAg-positief;
7. Patiënten met een leverfunctiestoornis (d.w.z. lichte, matige of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-score > 6);
8. Patiënten hebben een gevestigde leveraandoening die een contra-indicatie vormt voor het gebruik van Eltrombopag;
9. Patiënten kunnen het interval van 4 uur tussen Eltrombopag en andere medicijnen (bijv. maagzuurremmers), calciumrijk voedsel (bijv. zuivelproducten en met calcium verrijkte sappen), of supplementen die meerwaardige kationen bevatten zoals ijzer, calcium, aluminium, magnesium, selenium en zink;
10. Patiënten kunnen niet stoppen met medicijnen waarvan bekend is dat ze een geneesmiddelinteractie met Eltrombopag veroorzaken;

11. Proefpersonen die aan een van de volgende criteria voldoen, mogen niet worden opgenomen in een Eltrombopag-onderzoek:

    • Zogende vrouw.
    • Geschiedenis van een andere maligniteit. Uitzondering: proefpersonen die 5 jaar ziektevrij zijn, of proefpersonen met een voorgeschiedenis van volledig gereseceerde niet-melanome huidkanker of succesvol behandeld in situ carcinoom komen in aanmerking.
    • Elke ernstige en/of onstabiele reeds bestaande medische, psychiatrische stoornis of andere aandoening die de veiligheid van de proefpersoon, het verkrijgen van geïnformeerde toestemming of het naleven van de onderzoeksprocedures zou kunnen verstoren.
    • Hormoonvervangingstherapie. Proefpersonen moeten de hormoonvervangende therapie stopzetten voordat ze zich inschrijven voor de studie vanwege de mogelijkheid van remming van Cytochroom P450 (CYP)-enzymen die oestrogenen en progestagenen metaboliseren.
    • Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
    • Een bekende onmiddellijke of vertraagde overgevoeligheidsreactie of eigenaardigheid hebben voor geneesmiddelen die chemisch verwant zijn aan Eltrombopag of hulpstoffen die hun deelname contra-indiceren.