代謝性ミオパチーの運動耐性を改善するためのエネルギーサプリメント
2024年2月22日 更新者：Astrid Emilie Buch、Rigshospitalet, Denmark
代謝性ミオパシーのグリコーゲン貯蔵病 IIIa 型 (GSDIIIa) に苦しむ患者は、エネルギー生産に必要な細胞に貯蔵された糖の放出に問題があります。
これはいくつかの全身障害を引き起こしますが、筋肉の運動関連の症状が調べられたのはごく最近のことです.
以前の研究では、ブドウ糖の静脈内注入がこれらの症状の一部を緩和する兆候が示されました。
この研究の目的は、糖の経口摂取が GSDIIIa 患者の筋肉症状を軽減できるかどうかを無作為化およびプラセボ対照法で調査することです。
調査の概要
詳細な説明
最近、GSDIIIa 患者の運動能力が中程度から重度に低下し、運動によって筋肉痛やけいれんが誘発されることが報告されています。
これらの症状は、骨格筋のグリコーゲンを動員できないことによって引き起こされ、筋肉内の深刻なエネルギー欠乏の結果である可能性が最も高い.
この研究では、GSDIIIa の表現型を変更し、他の代謝性ミオパシーの典型的な症状である運動誘発症状を含めました。
また、運動能力が大幅に改善され、運動誘発性の筋肉症状がブドウ糖の静脈内注入によって緩和されたことも記録されています.
これらの調査結果に基づいて、この研究では、スクロースの経口摂取が、無作為化されたプラセボ対照のクロスオーバー設定で、より多くの患者の作業能力に同じ影響を与えるかどうかを調査したいと考えています.
スクロースの摂取は、GSDIIIa の筋肉症状の効果的で、安価で、簡単に利用できる食事療法になる可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Region Hovedstaden
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Copenhagen、Region Hovedstaden、デンマーク、2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- 遺伝的および/または生化学的に検証されたGSDIIIa。
- 18歳以上。
除外基準:
- -臨床的に重要な心疾患または肺疾患。
- 妊娠中または授乳中。
- -重度の精神障害または他の方法で試験の目的を理解できない参加者。
- -治験責任医師が、静脈内カテーテルを配置することが不可能または非常に困難であると評価した被験者。
- 関節炎や捻挫などの関節や骨格筋のその他の状態。 研究への参加期間が終了する前に状態が解消すると予想される場合、被験者は後で参加することができます。
- 中等度から重度の筋力低下。参加者は、VO2peak の 70% で 10 分間のサイクル エルゴメトリー エクササイズを完了することが期待されていません。
- 糖尿病確定。
- 結果を妨げる可能性のある他の臨床試験への参加。
- 結果を妨げたり、出血のリスクを高める可能性のある薬。
- 血液凝固または出血障害。
- 採血の1か月以内に献血。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FAXE Kondi - 甘いソフトドリンク
100mlのFAXE Kondi（100mlあたり10グラムの炭水化物）を運動中に10分ごとに摂取し、さらに運動開始前に400mlを摂取します。
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ショ糖・ブドウ糖入り清涼飲料
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プラセボコンパレーター：FAXE Kondi Free - 無糖ソフトドリンク
100 ml FAXE Kondi Free (100 ml あたり 0 グラムの炭水化物) を運動中に 10 分ごとに摂取し、さらに運動開始前に 400 ml を摂取します。
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人工甘味料アスパルテーム、アセスルファムカリウム配合のダイエットソフトドリンク。
どちらの甘味料も、欧州連合および FDA で食品添加物としての使用が承認されています。
アスパルテームの代謝はよく理解されており、通常の用量は、脂質、アミノ酸、グルコースレベル、主要な調節ホルモン、または骨格筋の代謝の血漿濃度に影響を与えません.
アセスルファムカリウムはヒトでは代謝されず、親化合物として尿中に排泄されます。
2つの人工甘味料は骨格筋の代謝や血糖値に影響を与えず、両方の化合物の安全性プロファイルが十分に文書化されているため、FAXE Kondi Freeはこの研究で理想的なプラセボソフトドリンクであると考えられています.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最大の作業能力
時間枠：2日目と4日目に最大1時間のサイクリング後。
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曲線下面積 (AUC) = 抵抗とワークアウトの継続時間の積
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2日目と4日目に最大1時間のサイクリング後。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピーク酸素消費量
時間枠：2 日目と 4 日目に最大 1 時間のサイクリングの後。
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(VO2ピーク)
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2 日目と 4 日目に最大 1 時間のサイクリングの後。
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ピーク ワークロード
時間枠：2 日目と 4 日目に最大 1 時間のサイクリングの後。
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(Wピーク)
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2 日目と 4 日目に最大 1 時間のサイクリングの後。
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ピーク呼吸交換率
時間枠：2 日目と 4 日目に最大 1 時間のサイクリングの後。
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(RER)
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2 日目と 4 日目に最大 1 時間のサイクリングの後。
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p-乳酸
時間枠：1日目は安静時と最大値、2日目と4日目はソフトドリンクの初回摂取前、運動前、運動中の10分ごとに測定。
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血液サンプルの分析
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1日目は安静時と最大値、2日目と4日目はソフトドリンクの初回摂取前、運動前、運動中の10分ごとに測定。
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心拍数
時間枠：2日目と4日目のサイクルテスト中（最大1時間）継続
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脈拍監視
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2日目と4日目のサイクルテスト中（最大1時間）継続
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ボーグスコア
時間枠：2日目と4日目のサイクルテスト（最大1時間）中に定期的に測定
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知覚された運動の割合
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2日目と4日目のサイクルテスト（最大1時間）中に定期的に測定
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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倦怠感
時間枠：試験の 3 日目と 5 日目に評価
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疲労重症度スコア (FSS)
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試験の 3 日目と 5 日目に評価
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p-クレアチンキナーゼ
時間枠：1日目、3日目、5日目に測定。
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筋肉の損傷を評価する
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1日目、3日目、5日目に測定。
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p-ミオグロビン
時間枠：1日目、3日目、5日目に測定。
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筋肉の損傷を評価する
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1日目、3日目、5日目に測定。
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呼吸交換比、RER
時間枠：運動テストの 2 日目と 4 日目に継続的に測定されました。
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VO2/VCO2
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運動テストの 2 日目と 4 日目に継続的に測定されました。
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p-グルコース
時間枠：1日目は安静時と最大値、2日目と4日目はソフトドリンクの初回摂取前、運動前、運動中の10分ごとに測定。
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血液サンプルの分析
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1日目は安静時と最大値、2日目と4日目はソフトドリンクの初回摂取前、運動前、運動中の10分ごとに測定。
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痛み
時間枠：試験の 3 日目と 5 日目に評価
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痛みは0～10cmのスケールのビジュアルアナログスケール（VAS）で評価されます。
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試験の 3 日目と 5 日目に評価
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p-アンモニア
時間枠：1日目は安静時と最大値、2日目と4日目は運動前、10分、20分の運動時と最大値で測定。
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血液サンプルの分析
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1日目は安静時と最大値、2日目と4日目は運動前、10分、20分の運動時と最大値で測定。
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p-インスリン
時間枠：1日目と運動前の安静時と最大値、2日目と4日目の運動中は10分ごとに測定。
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血液サンプルの分析
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1日目と運動前の安静時と最大値、2日目と4日目の運動中は10分ごとに測定。
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p-グルカゴン
時間枠：1日目は安静時と最大値、2日目と4日目は運動前、10分、20分の運動時と最大値で測定。
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血液サンプルの分析
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1日目は安静時と最大値、2日目と4日目は運動前、10分、20分の運動時と最大値で測定。
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p-カテコールアミン
時間枠：1日目は安静時と最大値、2日目と4日目は運動前、10分、20分の運動時と最大値で測定。
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血液サンプルの分析
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1日目は安静時と最大値、2日目と4日目は運動前、10分、20分の運動時と最大値で測定。
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低血糖エピソード
時間枠：2 つの運動テストのそれぞれの後に 2 時間の観察。
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臨床観察および運動テスト中の血糖値のモニタリング
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2 つの運動テストのそれぞれの後に 2 時間の観察。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Astrid E Buch, BSc Medicine、Copenhagen neuromuscular center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
- Coleman RA, Winter HS, Wolf B, Gilchrist JM, Chen YT. Glycogen storage disease type III (glycogen debranching enzyme deficiency): correlation of biochemical defects with myopathy and cardiomyopathy. Ann Intern Med. 1992 Jun 1;116(11):896-900. doi: 10.7326/0003-4819-116-11-896.
- Preisler N, Pradel A, Husu E, Madsen KL, Becquemin MH, Mollet A, Labrune P, Petit F, Hogrel JY, Jardel C, Maillot F, Vissing J, Laforet P. Exercise intolerance in Glycogen Storage Disease Type III: weakness or energy deficiency? Mol Genet Metab. 2013 May;109(1):14-20. doi: 10.1016/j.ymgme.2013.02.008. Epub 2013 Feb 19.
- Haller RG, Vissing J. Spontaneous "second wind" and glucose-induced second "second wind" in McArdle disease: oxidative mechanisms. Arch Neurol. 2002 Sep;59(9):1395-402. doi: 10.1001/archneur.59.9.1395.
- Preisler N, Laforet P, Madsen KL, Hansen RS, Lukacs Z, Orngreen MC, Lacour A, Vissing J. Fat and carbohydrate metabolism during exercise in late-onset Pompe disease. Mol Genet Metab. 2012 Nov;107(3):462-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2012.08.019. Epub 2012 Aug 31.
- Coyle EF. Carbohydrate supplementation during exercise. J Nutr. 1992 Mar;122(3 Suppl):788-95. doi: 10.1093/jn/122.suppl_3.788.
- Maki DG, Kluger DM, Crnich CJ. The risk of bloodstream infection in adults with different intravascular devices: a systematic review of 200 published prospective studies. Mayo Clin Proc. 2006 Sep;81(9):1159-71. doi: 10.4065/81.9.1159.
- Chattopadhyay S, Raychaudhuri U, Chakraborty R. Artificial sweeteners - a review. J Food Sci Technol. 2014 Apr;51(4):611-21. doi: 10.1007/s13197-011-0571-1. Epub 2011 Oct 21.
- Marinovich M, Galli CL, Bosetti C, Gallus S, La Vecchia C. Aspartame, low-calorie sweeteners and disease: regulatory safety and epidemiological issues. Food Chem Toxicol. 2013 Oct;60:109-15. doi: 10.1016/j.fct.2013.07.040. Epub 2013 Jul 23.
- Magnuson BA, Burdock GA, Doull J, Kroes RM, Marsh GM, Pariza MW, Spencer PS, Waddell WJ, Walker R, Williams GM. Aspartame: a safety evaluation based on current use levels, regulations, and toxicological and epidemiological studies. Crit Rev Toxicol. 2007;37(8):629-727. doi: 10.1080/10408440701516184.
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- Harris RA. Carbohydrate metabolism I: Major metabolic pathways and their control. In: Devlin TM, ed. Textbook of biochemistry with clinical correlations, 6th ed Wiley-Liss, 2006:581-635
- DiMauro S, Hays AP, Tsujino S. Metabolic Disorders Affecting Muscle. In: Engel AG, Franzini-Armstrong C, eds. Myology, 3rd ed McGraw-Hill, 2004:1535-1558
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年1月1日
一次修了 (実際)
2017年4月17日
研究の完了 (実際)
2021年5月25日
試験登録日
最初に提出
2015年5月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月15日
最初の投稿 (推定)
2015年5月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月22日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-4-2014-014
個々の参加者データ (IPD) の計画
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