Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Energitilskud til at forbedre træningstolerance ved metaboliske myopatier

22. februar 2024 opdateret af: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Patienter, der lider af den metaboliske myopati Glycogen Storage Disease type IIIa (GSDIIIa) har et problem med at frigive sukker lagret i celler, som er nødvendigt til energiproduktion. Dette giver flere systemiske svækkelser, men først for nylig er de træningsrelaterede symptomer i musklerne blevet undersøgt. En tidligere undersøgelse viste tegn på, at intravenøs infusion af glukose lindrer nogle af disse symptomer. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge på en randomiseret og placebo-kontrolleret måde, om oral indtagelse af sukker kan lindre muskelsymptomer hos patienter med GSDIIIa.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det er for nylig blevet dokumenteret, hvordan patienter med GSDIIIa har en moderat til stærkt nedsat træningskapacitet, og at træning fremkalder muskelsmerter og kramper. Disse symptomer er forårsaget af manglende evne til at mobilisere skeletmuskelglykogen og er højst sandsynligt konsekvensen af ​​en alvorlig energimangel i musklerne. Undersøgelsen ændrede fænotypen af ​​GSDIIIa til at inkludere træningsinducerede symptomer, som er en typisk præsentation i andre metaboliske myopatier. Den dokumenterede også, at træningskapaciteten var væsentligt forbedret, mens træningsinducerede muskelsymptomer blev lindret ved en intravenøs glucoseinfusion. Baseret på disse resultater ønsker denne undersøgelse at undersøge, om oral indtagelse af saccharose har samme effekt på arbejdskapaciteten på et større antal patienter, i et randomiseret, placebo-kontrolleret, cross-over setup. Indtagelse af saccharose har potentiale til at være en effektiv, billig og let tilgængelig diætbehandling af muskelsymptomer i GSDIIIa.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk og/eller biokemisk verificeret GSDIIIa.
  • 18 år eller ældre.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant hjerte- eller lungesygdom.
  • Graviditet eller amning.
  • Alvorlige psykiske lidelser eller deltagere, der på anden vis ikke er i stand til at forstå formålet med forsøgene.
  • Forsøg, hvor investigator vurderer, at det ikke er muligt eller meget vanskeligt at placere et intravenøst ​​kateter.
  • Andre tilstande i leddene eller skeletmuskulaturen, såsom gigt eller forstuvninger. Hvis tilstanden forventes at forsvinde, før undersøgelsens inklusionsperiode stoppes, kan forsøgspersonen inkluderes på et senere tidspunkt.
  • Moderat til svær muskelsvaghed, hvor deltagerne ikke forventes at gennemføre 10 minutters cyklusergometriøvelser ved 70 % af VO2peak.
  • Verificeret diabetes.
  • Deltagelse i andre kliniske forsøg, der kan interferere med resultaterne.
  • Medicin, der kan forstyrre resultaterne eller øge risikoen for blødning.
  • Blodpropper eller blødningsforstyrrelser.
  • Bloddonation en måned eller mindre før inklusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FAXE Kondi - en sukkerholdig læskedrik
100 ml FAXE Kondi (10 gram kulhydrater pr. 100 ml) indtages hvert tiende minut under træning plus 400 ml før træningsstart.
Kosttilskud: FAX Kondi
Saccharose og glukoseholdig læskedrik
Placebo komparator: FAXE Kondi Free - en sukkerfri læskedrik
100 ml FAXE Kondi Free (0 gram kulhydrater pr. 100 ml) indtages hvert tiende minut under træning plus 400 ml før træningsstart.
Kosttilskud: Faxe Kondi Gratis
Diætsodavand med kunstige sødestoffer aspartam og acesulfamkalium. Begge sødestoffer er godkendt til brug som fødevaretilsætningsstoffer i EU og af FDA. Aspartammetabolisme er velkendt, og normale doser påvirker ikke plasmakoncentrationer af lipider, aminosyrer, glucoseniveauer, vigtige regulerende hormoner eller skeletmuskelmetabolisme. Acesulfam Kalium metaboliseres ikke hos mennesker og udskilles som moderstoffet i urinen. Da de to kunstige sødestoffer ikke påvirker skeletmuskelmetabolisme eller blodsukkerniveauer, og begge forbindelser har en veldokumenteret sikkerhedsprofil, anses FAXE Kondi Free for at være en ideel placebo-sodavand i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
maksimal arbejdskapacitet
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
Area Under the Curve (AUC) = modstand gange træningens varighed
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimalt iltforbrug
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
(VO2peak)
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
Top arbejdsbyrde
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
(Wpeak)
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
Top respiratorisk udvekslingsforhold
Tidsramme: Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
(RER)
Efter op til 1 times cykling på 2. og 4. dag.
p-laktat
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Hjerterytme
Tidsramme: Løbende under cyklustesten (max. 1 time) på 2. og 4. dag
pulsovervågning
Løbende under cyklustesten (max. 1 time) på 2. og 4. dag
Borg score
Tidsramme: Måles periodisk under cyklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag
Frekvens for oplevet anstrengelse
Måles periodisk under cyklustesten (maks. 1 time) på 2. og 4. dag

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Træthed
Tidsramme: Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
Fatigue Severity Score (FSS)
Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
p-kreatinkinase
Tidsramme: målt på dag 1, 3 og 5.
At vurdere muskelskader
målt på dag 1, 3 og 5.
p-myoglobin
Tidsramme: målt på dag 1, 3 og 5.
At vurdere muskelskader
målt på dag 1, 3 og 5.
Respiratorisk udvekslingsforhold, RER
Tidsramme: målt kontinuerligt under træningsprøven dag 2 og 4.
VO2/VCO2
målt kontinuerligt under træningsprøven dag 2 og 4.
p-glukose
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før første dosis sodavand, før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
Smerte
Tidsramme: Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
Smerter vurderet på en visuel analog skala (VAS) med en skala fra 0 til 10 cm
Vurderet på dag 3 og 5 af forsøget
p-ammoniak
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
Analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
p-insulin
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1 og før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1 og før træning og hvert 10. minut under træning på dag 2 og 4.
p-glukagon
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
p-katekolaminer
Tidsramme: målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
analyse af blodprøve
målt i hvile og max på dag 1, og før træning, ved 10 minutter, 20 min træning og ved max på dag 2 og 4.
Hypoglykæmiske episoder
Tidsramme: 2 timers observation efter hver af de to træningstest.
Klinisk observation samt blodsukkerniveauer overvåget under træningstests
2 timers observation efter hver af de to træningstest.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rigshospitalet, Denmark

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

25. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. maj 2015

Først opslået (Anslået)

19. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-4-2014-014

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FAX Kondi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner