Suplementos de energia para melhorar a tolerância ao exercício em miopatias metabólicas
22 de fevereiro de 2024 atualizado por: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Pacientes que sofrem de miopatia metabólica Glycogen Storage Disease tipo IIIa (GSDIIIa) têm problemas para liberar o açúcar armazenado nas células que é necessário para a produção de energia.
Isso causa várias deficiências sistêmicas, mas apenas recentemente os sintomas relacionados ao exercício nos músculos foram examinados.
Um estudo anterior mostrou sinais de que a infusão intravenosa de glicose alivia alguns desses sintomas.
O objetivo deste estudo é investigar de forma randomizada e controlada por placebo se a ingestão oral de açúcar pode aliviar os sintomas musculares em pacientes com GSDIIIa.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Recentemente, foi documentado como os pacientes com GSDIIIa têm uma capacidade de exercício moderada a gravemente reduzida e que o exercício induz dores musculares e cãibras.
Esses sintomas são causados pela incapacidade de mobilizar o glicogênio do músculo esquelético e são provavelmente consequência de uma grave deficiência de energia nos músculos.
O estudo mudou o fenótipo de GSDIIIa, para incluir sintomas induzidos por exercícios, que é uma apresentação típica em outras miopatias metabólicas.
Ele também documentou que a capacidade de exercício foi significativamente melhorada, enquanto os sintomas musculares induzidos pelo exercício foram aliviados por uma infusão intravenosa de glicose.
Com base nesses achados, este estudo deseja investigar se a ingestão oral de sacarose tem os mesmos efeitos na capacidade de trabalho em um número maior de pacientes, em uma configuração cruzada randomizada, controlada por placebo.
A ingestão de sacarose tem o potencial de ser um tratamento dietético eficaz, barato e de fácil acesso para sintomas musculares na GSDIIIa.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Region Hovedstaden
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Copenhagen, Region Hovedstaden, Dinamarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- GSDIIIa geneticamente e/ou bioquimicamente verificado.
- 18 anos ou mais.
Critério de exclusão:
- Doença cardíaca ou pulmonar clinicamente significativa.
- Gravidez ou lactação.
- Transtornos mentais graves ou participantes que são incapazes de entender o propósito dos testes.
- Sujeitos em que o investigador avalia que não é possível ou muito difícil colocar um cateter intravenoso.
- Outras condições das articulações ou músculos esqueléticos, como artrite ou entorses. Se for esperado que a condição resolva antes que o período de inclusão no estudo seja interrompido, o sujeito pode ser incluído posteriormente.
- Fraqueza muscular moderada a grave, onde não se espera que os participantes completem 10 minutos de exercício em cicloergometria a 70% do VO2pico.
- Diabete verificada.
- Participação em outros ensaios clínicos que possam interferir nos resultados.
- Medicamentos que podem interferir nos resultados ou aumentar o risco de sangramento.
- Distúrbios de coagulação sanguínea ou sangramento.
- Doação de sangue um mês ou menos antes da inclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: FAXE Kondi - um refrigerante açucarado
100 ml FAXE Kondi (10 gramas de carboidratos por 100 ml) é ingerido a cada dez minutos durante o exercício mais 400 ml antes do início do exercício.
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Refrigerante contendo sacarose e glicose
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Comparador de Placebo: FAXE Kondi Free - um refrigerante sem açúcar
100 ml FAXE Kondi Free (0 gramas de carboidratos por 100 ml) é ingerido a cada dez minutos durante o exercício mais 400 ml antes do início do exercício.
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Refrigerante dietético com adoçantes artificiais aspartame e acessulfame de potássio.
Ambos os adoçantes são aprovados para uso como aditivos alimentares na União Européia e pelo FDA.
O metabolismo do aspartame é bem compreendido e as doses normais não afetam as concentrações plasmáticas de lipídios, aminoácidos, níveis de glicose, hormônios reguladores chave ou metabolismo do músculo esquelético.
Acessulfame de potássio não é metabolizado em humanos e é excretado como composto original na urina.
Uma vez que os dois adoçantes artificiais não afetam o metabolismo do músculo esquelético ou os níveis de glicose no sangue, e ambos os compostos têm perfis de segurança bem documentados, o FAXE Kondi Free é considerado um refrigerante placebo ideal neste estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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capacidade máxima de trabalho
Prazo: Após até 1 hora de bicicleta no 2º e 4º dia.
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Área sob a curva (AUC) = resistência vezes duração do treino
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Após até 1 hora de bicicleta no 2º e 4º dia.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Consumo máximo de oxigênio
Prazo: Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
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(VO2pico)
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Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
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Carga de trabalho de pico
Prazo: Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
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(Wpeak)
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Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
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Relação de troca respiratória máxima
Prazo: Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
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(RER)
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Após até 1 hora de pedalada no 2º e 4º dia.
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p-lactato
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
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Análise de amostra de sangue
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medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
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Frequência cardíaca
Prazo: Continuamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
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monitoramento de pulso
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Continuamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
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Pontuação Borg
Prazo: Medido periodicamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
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Taxa de esforço percebido
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Medido periodicamente durante o teste de ciclo (máx. 1 hora) no 2º e 4º dia
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fadiga
Prazo: Avaliado nos dias 3 e 5 do ensaio
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Pontuação de gravidade da fadiga (FSS)
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Avaliado nos dias 3 e 5 do ensaio
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p-Creatina quinase
Prazo: medidos no dia 1, 3 e 5.
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Para avaliar o dano muscular
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medidos no dia 1, 3 e 5.
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p-mioglobina
Prazo: medidos no dia 1, 3 e 5.
|
Para avaliar o dano muscular
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medidos no dia 1, 3 e 5.
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Razão de troca respiratória, RER
Prazo: medido continuamente durante os dias 2 e 4 do teste de exercício.
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VO2/VCO2
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medido continuamente durante os dias 2 e 4 do teste de exercício.
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p-glicose
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
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Análise de amostra de sangue
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medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes da primeira dose de refrigerante, antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
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Dor
Prazo: Avaliado nos dias 3 e 5 do teste
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Dor avaliada em escala visual analógica (EVA) com escala de 0 a 10 cm
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Avaliado nos dias 3 e 5 do teste
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p-amônia
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
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Análise de amostra de sangue
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medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
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insulina p
Prazo: medido em repouso e máximo no dia 1 e antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
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análise de amostra de sangue
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medido em repouso e máximo no dia 1 e antes do exercício e a cada 10 minutos durante o exercício nos dias 2 e 4.
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p-glucagon
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
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análise de amostra de sangue
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medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
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p-catecolaminas
Prazo: medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
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análise de amostra de sangue
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medido em repouso e no máximo no dia 1, e antes do exercício, aos 10 minutos, 20 min de exercício e no máximo nos dias 2 e 4.
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Episódios hipoglicêmicos
Prazo: Observação de 2 horas após cada um dos dois testes de exercício.
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Observação clínica, bem como níveis de glicose no sangue monitorados durante testes de exercício
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Observação de 2 horas após cada um dos dois testes de exercício.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
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- Preisler N, Pradel A, Husu E, Madsen KL, Becquemin MH, Mollet A, Labrune P, Petit F, Hogrel JY, Jardel C, Maillot F, Vissing J, Laforet P. Exercise intolerance in Glycogen Storage Disease Type III: weakness or energy deficiency? Mol Genet Metab. 2013 May;109(1):14-20. doi: 10.1016/j.ymgme.2013.02.008. Epub 2013 Feb 19.
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- Harris RA. Carbohydrate metabolism I: Major metabolic pathways and their control. In: Devlin TM, ed. Textbook of biochemistry with clinical correlations, 6th ed Wiley-Liss, 2006:581-635
- DiMauro S, Hays AP, Tsujino S. Metabolic Disorders Affecting Muscle. In: Engel AG, Franzini-Armstrong C, eds. Myology, 3rd ed McGraw-Hill, 2004:1535-1558
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2015
Conclusão Primária (Real)
17 de abril de 2017
Conclusão do estudo (Real)
25 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de maio de 2015
Primeira postagem (Estimado)
19 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
26 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- H-4-2014-014
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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