能量补充剂以改善代谢性肌病的运动耐量
2024年2月22日 更新者：Astrid Emilie Buch、Rigshospitalet, Denmark
患有代谢性肌病糖原贮积病 IIIa 型 (GSDIIIa) 的患者在释放能量产生所需的细胞中储存的糖方面存在问题。
这会导致一些全身性损伤，但直到最近才对肌肉中与运动相关的症状进行了检查。
之前的一项研究表明，静脉输注葡萄糖可以缓解其中一些症状。
本研究的目的是以随机和安慰剂对照的方式研究口服糖分是否可以缓解 GSDIIIa 患者的肌肉症状。
研究概览
详细说明
最近记录了 GSDIIIa 患者如何具有中度至严重的运动能力下降，并且运动会引起肌肉疼痛和痉挛。
这些症状是由于无法动员骨骼肌糖原引起的，很可能是肌肉内严重能量不足的结果。
该研究改变了 GSDIIIa 的表型，以包括运动诱发的症状，这是其他代谢性肌病的典型表现。
它还记录了运动能力显着提高，而运动引起的肌肉症状通过静脉内葡萄糖输注得到缓解。
基于这些发现，本研究希望在随机、安慰剂对照、交叉设置中调查口服摄入蔗糖是否对更多患者的工作能力具有相同影响。
摄入蔗糖有可能成为治疗 GSDIIIa 肌肉症状的有效、廉价且易于获得的饮食疗法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Region Hovedstaden
-
Copenhagen、Region Hovedstaden、丹麦、2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 经遗传和/或生物化学验证的 GSDIIIa。
- 18 岁或以上。
排除标准：
- 有临床意义的心脏或肺部疾病。
- 怀孕或哺乳。
- 严重精神障碍或以其他方式不能理解试验目的的受试者。
- 研究者评估不可能或很难放置静脉导管的受试者。
- 关节或骨骼肌的其他状况，例如关节炎或扭伤。 如果预计在研究纳入期停止之前病情会好转，则可以稍后纳入受试者。
- 中度至重度肌肉无力，参与者预计不会在 VO2peak 的 70% 下完成 10 分钟的周期测力运动。
- 验证糖尿病。
- 参加其他可能干扰结果的临床试验。
- 可能会干扰结果或增加出血风险的药物。
- 血液凝固或出血障碍。
- 纳入前一个月或更短时间内献血。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FAXE Kondi - 含糖软饮料
运动期间每十分钟摄入 100 毫升 FAXE Kondi（每 100 毫升含 10 克碳水化合物），运动开始前再摄入 400 毫升。
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含蔗糖和葡萄糖的软饮料
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安慰剂比较：FAXE Kondi Free——一种无糖软饮料
运动期间每十分钟摄入 100 毫升 FAXE Kondi Free（每 100 毫升含 0 克碳水化合物），运动开始前再摄入 400 毫升。
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含有人造甜味剂阿斯巴甜和乙酰磺胺酸钾的减肥软饮料。
这两种甜味剂都被欧盟和 FDA 批准用作食品添加剂。
阿斯巴甜的代谢是众所周知的，正常剂量不会影响脂质、氨基酸、葡萄糖水平、关键调节激素或骨骼肌代谢的血浆浓度。
乙酰磺胺酸钾在人体中不被代谢，而是作为母体化合物从尿液中排出。
由于这两种人造甜味剂不会影响骨骼肌代谢或血糖水平，而且这两种化合物都有充分的安全性记录，FAXE Kondi Free 被认为是本研究中理想的安慰剂软饮料。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大工作能力
大体时间：第 2 天和第 4 天骑自行车长达 1 小时后。
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曲线下面积 (AUC) = 阻力乘以锻炼持续时间
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第 2 天和第 4 天骑自行车长达 1 小时后。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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耗氧量峰值
大体时间：在第 2 天和第 4 天最多骑行 1 小时后。
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(VO2peak)
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在第 2 天和第 4 天最多骑行 1 小时后。
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高峰工作量
大体时间：在第 2 天和第 4 天最多骑行 1 小时后。
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(峰值)
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在第 2 天和第 4 天最多骑行 1 小时后。
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峰呼吸交换率
大体时间：在第 2 天和第 4 天最多骑行 1 小时后。
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(RER)
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在第 2 天和第 4 天最多骑行 1 小时后。
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对乳酸
大体时间：第 1 天在休息时和最大剂量时测量一次，在第一次服用软饮料之前、运动前以及第 2 天和第 4 天运动期间每 10 分钟测量一次。
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血液样本分析
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第 1 天在休息时和最大剂量时测量一次，在第一次服用软饮料之前、运动前以及第 2 天和第 4 天运动期间每 10 分钟测量一次。
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心率
大体时间：在第 2 天和第 4 天的循环测试期间连续进行（最多 1 小时）
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脉搏监测
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在第 2 天和第 4 天的循环测试期间连续进行（最多 1 小时）
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博格分数
大体时间：在第 2 天和第 4 天的循环测试（最多 1 小时）期间定期测量
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感知用力率
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在第 2 天和第 4 天的循环测试（最多 1 小时）期间定期测量
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疲劳
大体时间：在试验的第 3 天和第 5 天进行评估
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疲劳严重程度评分 (FSS)
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在试验的第 3 天和第 5 天进行评估
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p-肌酸激酶
大体时间：在第 1、3 和 5 天测量。
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评估肌肉损伤
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在第 1、3 和 5 天测量。
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p-肌红蛋白
大体时间：在第 1、3 和 5 天测量。
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评估肌肉损伤
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在第 1、3 和 5 天测量。
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呼吸交换率，RER
大体时间：在运动测试的第 2 天和第 4 天期间连续测量。
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摄氧量/压控二氧化碳
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在运动测试的第 2 天和第 4 天期间连续测量。
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p-葡萄糖
大体时间：第 1 天在休息时和最大剂量时测量一次，在第一次服用软饮料之前、运动前以及第 2 天和第 4 天运动期间每 10 分钟测量一次。
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血液样本分析
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第 1 天在休息时和最大剂量时测量一次，在第一次服用软饮料之前、运动前以及第 2 天和第 4 天运动期间每 10 分钟测量一次。
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疼痛
大体时间：在试验的第 3 天和第 5 天进行评估
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通过视觉模拟评分 (VAS) 评估疼痛，评分范围为 0 至 10 厘米
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在试验的第 3 天和第 5 天进行评估
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对氨
大体时间：在第 1 天的休息和最大值时以及运动前、运动 10 分钟、20 分钟时以及第 2 天和第 4 天的最大值时进行测量。
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血液样本分析
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在第 1 天的休息和最大值时以及运动前、运动 10 分钟、20 分钟时以及第 2 天和第 4 天的最大值时进行测量。
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p-胰岛素
大体时间：第 1 天和运动前的休息时和最大测量值，以及第 2 天和第 4 天运动期间每 10 分钟测量一次。
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血液样本分析
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第 1 天和运动前的休息时和最大测量值，以及第 2 天和第 4 天运动期间每 10 分钟测量一次。
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p-胰高血糖素
大体时间：在第 1 天的休息和最大值时以及运动前、运动 10 分钟、20 分钟时以及第 2 天和第 4 天的最大值时进行测量。
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血液样本分析
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在第 1 天的休息和最大值时以及运动前、运动 10 分钟、20 分钟时以及第 2 天和第 4 天的最大值时进行测量。
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对儿茶酚胺
大体时间：在第 1 天的休息和最大值时以及运动前、运动 10 分钟、20 分钟时以及第 2 天和第 4 天的最大值时进行测量。
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血液样本分析
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在第 1 天的休息和最大值时以及运动前、运动 10 分钟、20 分钟时以及第 2 天和第 4 天的最大值时进行测量。
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低血糖发作
大体时间：两次运动测试后各观察2小时。
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临床观察以及运动测试期间监测的血糖水平
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两次运动测试后各观察2小时。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Astrid E Buch, BSc Medicine、Copenhagen Neuromuscular Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Borg G. Perceived exertion as an indicator of somatic stress. Scand J Rehabil Med. 1970;2(2):92-8. No abstract available.
- Dupont WD, Plummer WD Jr. Power and sample size calculations. A review and computer program. Control Clin Trials. 1990 Apr;11(2):116-28. doi: 10.1016/0197-2456(90)90005-m.
- Kishnani PS, Austin SL, Arn P, Bali DS, Boney A, Case LE, Chung WK, Desai DM, El-Gharbawy A, Haller R, Smit GP, Smith AD, Hobson-Webb LD, Wechsler SB, Weinstein DA, Watson MS; ACMG. Glycogen storage disease type III diagnosis and management guidelines. Genet Med. 2010 Jul;12(7):446-63. doi: 10.1097/GIM.0b013e3181e655b6. Erratum In: Genet Med. 2010 Sep;12(9):566.
- Van Hoof F, Hers HG. The subgroups of type 3 glycogenosis. Eur J Biochem. 1967 Oct;2(3):265-70. doi: 10.1111/j.1432-1033.1967.tb00134.x. No abstract available.
- Coleman RA, Winter HS, Wolf B, Gilchrist JM, Chen YT. Glycogen storage disease type III (glycogen debranching enzyme deficiency): correlation of biochemical defects with myopathy and cardiomyopathy. Ann Intern Med. 1992 Jun 1;116(11):896-900. doi: 10.7326/0003-4819-116-11-896.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年4月17日
研究完成 (实际的)
2021年5月25日
研究注册日期
首次提交
2015年5月15日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月15日
首次发布 (估计的)
2015年5月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月22日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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其他研究编号
- H-4-2014-014
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