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Suppléments énergétiques pour améliorer la tolérance à l'effort dans les myopathies métaboliques

22 février 2024 mis à jour par: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
Les patients souffrant de la myopathie métabolique de type IIIa (GSDIIIa) ont un problème de libération du sucre stocké dans les cellules qui est nécessaire à la production d'énergie. Cela provoque plusieurs déficiences systémiques, mais ce n'est que récemment que les symptômes liés à l'exercice dans les muscles ont été examinés. Une étude précédente a montré des signes que la perfusion intraveineuse de glucose soulage certains de ces symptômes. Le but de cette étude est d'étudier de manière randomisée et contrôlée par placebo si l'ingestion orale de sucre peut soulager les symptômes musculaires chez les patients atteints de GSDIIIa.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il a été récemment documenté comment les patients atteints de GSDIIIa ont une capacité d'exercice modérée à sévèrement réduite, et que l'exercice induit des douleurs musculaires et des crampes. Ces symptômes sont causés par l'incapacité à mobiliser le glycogène du muscle squelettique et sont très probablement la conséquence d'un déficit énergétique sévère dans les muscles. L'étude a changé le phénotype de GSDIIIa, pour inclure les symptômes induits par l'exercice, qui est une présentation typique dans d'autres myopathies métaboliques. Il a également documenté que la capacité d'exercice était considérablement améliorée tandis que les symptômes musculaires induits par l'exercice étaient soulagés par une perfusion intraveineuse de glucose. Sur la base de ces résultats, cette étude souhaite déterminer si l'ingestion orale de saccharose a les mêmes effets sur la capacité de travail sur un plus grand nombre de patients, dans une configuration randomisée, contrôlée par placebo et croisée. L'ingestion de saccharose a le potentiel d'être un traitement diététique efficace, bon marché et facilement accessible des symptômes musculaires du GSDIIIa.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
    • Region Hovedstaden
      • Copenhagen, Region Hovedstaden, Danemark, 2100
        • Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • GSDIIIa vérifié génétiquement et/ou biochimiquement.
  • 18 ans ou plus.

Critère d'exclusion:

  • Maladie cardiaque ou pulmonaire cliniquement significative.
  • Grossesse ou allaitement.
  • Troubles mentaux graves ou participants qui sont autrement incapables de comprendre le but des essais.
  • Sujets où l'investigateur évalue qu'il n'est pas possible ou très difficile de placer un cathéter intraveineux.
  • Autres affections des articulations ou des muscles squelettiques telles que l'arthrite ou les entorses. Si l'on s'attend à ce que la condition se résolve avant l'arrêt de la période d'inclusion de l'étude, le sujet peut être inclus ultérieurement.
  • Faiblesse musculaire modérée à sévère, où les participants ne sont pas censés effectuer 10 minutes d'exercice de cycle-ergométrie à 70 % de VO2peak.
  • Diabète vérifié.
  • Participation à d'autres essais cliniques pouvant interférer avec les résultats.
  • Médicaments pouvant interférer avec les résultats ou augmenter le risque de saignement.
  • Troubles de la coagulation du sang ou des saignements.
  • Don de sang un mois ou moins avant l'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FAXE Kondi - une boisson gazeuse sucrée
100 ml de FAXE Kondi (10 grammes de glucides pour 100 ml) sont ingérés toutes les dix minutes pendant l'exercice plus 400 ml avant le début de l'exercice.
Complément alimentaire: FAXE Kondi
Boisson gazeuse contenant du saccharose et du glucose
Comparateur placebo: FAXE Kondi Free - une boisson gazeuse sans sucre
100 ml de FAXE Kondi Free (0 gramme de glucides pour 100 ml) sont ingérés toutes les dix minutes pendant l'exercice plus 400 ml avant le début de l'exercice.
Complément alimentaire: Télécopie Kondi Gratuit
Boisson gazeuse diététique avec édulcorants artificiels aspartame et acésulfame de potassium. Les deux édulcorants sont approuvés pour une utilisation en tant qu'additifs alimentaires dans l'Union européenne et par la FDA. Le métabolisme de l'aspartame est bien compris et des doses normales n'affectent pas les concentrations plasmatiques de lipides, d'acides aminés, de taux de glucose, d'hormones régulatrices clés ou du métabolisme des muscles squelettiques. L'acésulfame de potassium n'est pas métabolisé chez l'homme et est excrété sous forme de composé d'origine dans l'urine. Étant donné que les deux édulcorants artificiels n'affectent pas le métabolisme des muscles squelettiques ou la glycémie, et que les deux composés ont des profils d'innocuité bien documentés, FAXE Kondi Free est considéré comme une boisson gazeuse placebo idéale dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
capacité de travail maximale
Délai: Après jusqu'à 1 heure de vélo le 2ème et le 4ème jour.
Aire sous la courbe (AUC) = résistance multipliée par la durée de l'entraînement
Après jusqu'à 1 heure de vélo le 2ème et le 4ème jour.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pic de consommation d'oxygène
Délai: Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
(VO2peak)
Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
Charge de travail maximale
Délai: Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
(Wpeak)
Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
Taux d'échange respiratoire maximal
Délai: Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
(RER)
Après jusqu'à 1h de vélo les 2ème et 4ème jours.
p-lactate
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Rythme cardiaque
Délai: En continu pendant le test du cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours
surveillance du pouls
En continu pendant le test du cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours
Score Borg
Délai: Mesuré périodiquement lors du test de cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours
Taux d'effort perçu
Mesuré périodiquement lors du test de cycle (max. 1 heure) les 2ème et 4ème jours

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fatigue
Délai: Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
Score de gravité de la fatigue (FSS)
Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
p-créatine kinase
Délai: mesuré aux jours 1, 3 et 5.
Pour évaluer les dommages musculaires
mesuré aux jours 1, 3 et 5.
p-myoglobine
Délai: mesuré aux jours 1, 3 et 5.
Pour évaluer les dommages musculaires
mesuré aux jours 1, 3 et 5.
Taux d'échange respiratoire, RER
Délai: mesuré en continu pendant les jours 2 et 4 du test d’effort.
VO2/VCO2
mesuré en continu pendant les jours 2 et 4 du test d’effort.
p-glucose
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant la première dose de boisson gazeuse, avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
Douleur
Délai: Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
Douleur évaluée sur une échelle visuelle analogique (EVA) avec une échelle de 0 à 10 cm
Évalué aux jours 3 et 5 de l'essai
p-ammoniac
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
Analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
p-insuline
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1 et avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1 et avant l'exercice et toutes les 10 minutes pendant l'exercice aux jours 2 et 4.
p-glucagon
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
p-catécholamines
Délai: mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
analyse d'un échantillon de sang
mesuré au repos et au maximum le jour 1, et avant l'effort, à 10 minutes, 20 min d'exercice et au maximum les jours 2 et 4.
Épisodes hypoglycémiques
Délai: Observation de 2 heures après chacune des deux épreuves d'effort.
Observation clinique ainsi que glycémie surveillée lors d'épreuves d'effort
Observation de 2 heures après chacune des deux épreuves d'effort.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rigshospitalet, Denmark

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

17 avril 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

25 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2015

Première publication (Estimé)

19 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-4-2014-014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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