대사성 근병증의 운동 내성을 개선하기 위한 에너지 보조제
2024년 2월 22일 업데이트: Astrid Emilie Buch, Rigshospitalet, Denmark
대사성 근병증 글리코겐 축적병 유형 IIIa(GSDIIIa)를 앓고 있는 환자는 에너지 생산에 필요한 세포에 저장된 당을 방출하는 데 문제가 있습니다.
이로 인해 여러 전신 장애가 발생하지만 최근에야 근육의 운동 관련 증상이 검사되었습니다.
이전 연구에서는 포도당을 정맥 주사하면 이러한 증상 중 일부가 완화된다는 징후가 나타났습니다.
이 연구의 목적은 설탕의 경구 섭취가 GSDIIIa 환자의 근육 증상을 완화시킬 수 있는지 여부를 무작위 및 위약 대조 방식으로 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
최근 GSDIIIa 환자의 운동 능력이 중등도에서 심각하게 감소하고 운동이 근육통과 경련을 유발한다는 사실이 문서화되었습니다.
이러한 증상은 골격근 글리코겐을 동원할 수 없기 때문에 발생하며 근육 내 심각한 에너지 결핍의 결과일 가능성이 큽니다.
이 연구는 다른 대사성 근병증에서 전형적으로 나타나는 운동 유발 증상을 포함하도록 GSDIIIa의 표현형을 변경했습니다.
또한 운동 능력이 크게 향상되었고 운동으로 인한 근육 증상이 정맥 포도당 주입으로 완화되었음을 기록했습니다.
이러한 결과를 바탕으로 이 연구는 자당의 경구 섭취가 무작위, 위약 대조, 교차 설정에서 더 많은 환자의 작업 능력에 동일한 영향을 미치는지 조사하고자 합니다.
자당 섭취는 GSDIIIa의 근육 증상에 대해 효과적이고 저렴하며 쉽게 접근할 수 있는 식이 요법이 될 가능성이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Region Hovedstaden
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Copenhagen, Region Hovedstaden, 덴마크, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center, department 3342, Rigshospitalet
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
- 유전학적 및/또는 생화학적으로 확인된 GSDIIIa.
- 18세 이상.
제외 기준:
- 임상적으로 중요한 심장 또는 폐 질환.
- 임신 또는 수유.
- 다른 방식으로 시련의 목적을 이해할 수 없는 심각한 정신 장애 또는 참가자.
- 조사자가 정맥 카테터를 배치하는 것이 불가능하거나 매우 어렵다고 평가하는 피험자.
- 관절염이나 염좌와 같은 관절이나 골격근의 다른 상태. 연구 포함 기간이 중단되기 전에 상태가 해결될 것으로 예상되는 경우 대상자는 나중에 포함될 수 있습니다.
- 참가자가 VO2peak의 70%에서 10분간의 주기 인체측정 운동을 완료할 것으로 예상되지 않는 중등도에서 중증의 근육 약화.
- 확인된 당뇨병.
- 결과를 방해할 수 있는 다른 임상 시험에 참여.
- 결과를 방해하거나 출혈 위험을 증가시킬 수 있는 약물.
- 혈액 응고 또는 출혈 장애.
- 포함되기 한 달 전 또는 그 이전에 헌혈.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FAXE Kondi - 달콤한 청량 음료
FAXE Kondi 100ml(100ml당 탄수화물 10g)는 운동 중 10분마다 섭취하고 운동 시작 전에 400ml를 섭취합니다.
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자당 및 포도당 함유 청량음료
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위약 비교기: FAXE Kondi Free - 무설탕 청량음료
FAXE Kondi Free 100ml(100ml당 탄수화물 0g)는 운동 중 10분마다 섭취하고 운동 시작 전에 400ml를 섭취합니다.
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인공 감미료인 아스파탐과 아세설팜칼륨이 포함된 다이어트 청량음료.
두 감미료 모두 유럽 연합과 FDA에서 식품 첨가물로 사용하도록 승인되었습니다.
아스파탐 대사는 잘 알려져 있으며 정상적인 복용량은 지질, 아미노산, 포도당 수치, 주요 조절 호르몬 또는 골격근 대사의 혈장 농도에 영향을 미치지 않습니다.
아세설팜칼륨은 인체에서 대사되지 않고 모화합물로 소변으로 배설됩니다.
두 가지 인공 감미료는 골격근 대사나 혈당 수치에 영향을 미치지 않고 두 화합물 모두 안전성 프로파일이 잘 문서화되어 있기 때문에 FAXE Kondi Free는 이 연구에서 이상적인 위약 청량 음료로 간주됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 작업 능력
기간: 둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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곡선 아래 면적(AUC) = 저항 시간 운동 지속 시간
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둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피크 산소 소비량
기간: 둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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(VO2피크)
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둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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최대 워크로드
기간: 둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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(쯧쯧)
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둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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최고 호흡 교환 비율
기간: 둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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(RER)
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둘째 날과 넷째 날에 최대 1시간 동안 자전거를 탄 후.
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p-락테이트
기간: 1일차 휴식 시 및 최대치, 청량음료 첫 복용 전, 운동 전, 2일차와 4일차 운동 중 10분마다 측정됩니다.
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혈액 샘플 분석
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1일차 휴식 시 및 최대치, 청량음료 첫 복용 전, 운동 전, 2일차와 4일차 운동 중 10분마다 측정됩니다.
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심박수
기간: 2일차와 4일차 사이클 테스트(최대 1시간) 동안 지속적으로
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맥박 모니터링
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2일차와 4일차 사이클 테스트(최대 1시간) 동안 지속적으로
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보그 점수
기간: 2일차, 4일차 사이클 테스트(최대 1시간) 동안 주기적으로 측정
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인지된 노력의 비율
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2일차, 4일차 사이클 테스트(최대 1시간) 동안 주기적으로 측정
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피로
기간: 시험 3일과 5일에 평가됨
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피로 심각도 점수(FSS)
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시험 3일과 5일에 평가됨
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p-크레아틴 키나아제
기간: 1일, 3일, 5일 측정.
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근육 손상 평가
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1일, 3일, 5일 측정.
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p-미오글로빈
기간: 1일, 3일, 5일 측정.
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근육 손상 평가
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1일, 3일, 5일 측정.
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호흡교환율, RER
기간: 운동 테스트 2일차와 4일차 동안 지속적으로 측정되었습니다.
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VO2/VCO2
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운동 테스트 2일차와 4일차 동안 지속적으로 측정되었습니다.
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p-글루코스
기간: 1일차 휴식 시 및 최대치, 청량음료 첫 복용 전, 운동 전, 2일차와 4일차 운동 중 10분마다 측정됩니다.
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혈액 샘플 분석
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1일차 휴식 시 및 최대치, 청량음료 첫 복용 전, 운동 전, 2일차와 4일차 운동 중 10분마다 측정됩니다.
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통증
기간: 시험 3일차와 5일차에 평가됨
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통증은 0~10cm의 시각적 아날로그 척도(VAS)로 평가됩니다.
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시험 3일차와 5일차에 평가됨
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p-암모니아
기간: 1일차에는 휴식 및 최대치로, 운동 전, 운동 10분, 20분, 2일차와 4일차에는 최대치로 측정했습니다.
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혈액 샘플 분석
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1일차에는 휴식 및 최대치로, 운동 전, 운동 10분, 20분, 2일차와 4일차에는 최대치로 측정했습니다.
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p-인슐린
기간: 1일차에는 휴식 시와 최대 운동 전, 2일차와 4일차에는 운동 중 10분마다 측정됩니다.
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혈액 샘플 분석
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1일차에는 휴식 시와 최대 운동 전, 2일차와 4일차에는 운동 중 10분마다 측정됩니다.
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p-글루카곤
기간: 1일차에는 휴식 및 최대치로, 운동 전, 운동 10분, 20분, 2일차와 4일차에는 최대치로 측정했습니다.
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혈액 샘플 분석
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1일차에는 휴식 및 최대치로, 운동 전, 운동 10분, 20분, 2일차와 4일차에는 최대치로 측정했습니다.
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p-카테콜아민
기간: 1일차에는 휴식 및 최대치로, 운동 전, 운동 10분, 20분, 2일차와 4일차에는 최대치로 측정했습니다.
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혈액 샘플 분석
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1일차에는 휴식 및 최대치로, 운동 전, 운동 10분, 20분, 2일차와 4일차에는 최대치로 측정했습니다.
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저혈당 에피소드
기간: 두 가지 운동 테스트를 각각 마친 후 2시간 동안 관찰합니다.
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운동 테스트 중 임상 관찰 및 혈당 수치 모니터링
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두 가지 운동 테스트를 각각 마친 후 2시간 동안 관찰합니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Astrid E Buch, BSc Medicine, Copenhagen neuromuscular center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 4월 17일
연구 완료 (실제)
2021년 5월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 5월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 22일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-4-2014-014
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
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